阿尔茨海默氏症临床试验有猫腻？大牛股Cassava遭SEC调查

名不见经传、成立20多年还没有任何产品上市的美国小型生物制药公司Cassava Sciences可谓今年最引人注目、同时也频繁经历大起大落的Meme“散户网红股”之一。这家只有25名员工、总部位于美国得州奥斯汀市的公司堪称2021年涨势最猛生物科技股。

今年7月所创52周新高146.16美元较去年底的6.82美元暴涨20倍，升至2000年互联网泡沫破灭以来最高，还一度成为罗素2000小盘股指数中涨幅第三大的股票，仅次于网红股游戏驿站和AMC。

但在8月下旬有律师代表匿名做空人士向美国食品药品监管局FDA提交请愿书，质疑Cassava的实验性阿尔兹海默症药物研究数据造假之后，该股迅速抹去5月飙升以来的全部涨幅。直到两周前才重新跳高49%、股价重回90美元并触发熔断。

好景不长，今天该股又暴跌了26%，到收盘时可能抹去11月以来全部涨幅。

11月17日周三美股盘前，据《华尔街日报》援引匿名知情人士披露，美国证券交易委员会SEC正在调查有关Cassava Sciences操纵其实验性阿尔茨海默氏症药物研究结果的指控。

公司曾在周一向SEC提交的备案文件中承认，正配合政府调查，但没有指明任何机构，并重申调查不代表发生了任何不法行为。

上述报道还称，自2015年以来向Cassava及其学术合作者提供了2000万美元用于新药“Simufilam”研发的美国国立卫生研究院（NIH）也在审查有关公司论文造假的申诉。

Cassava创始人兼首席执行官Remi Barbier否认8月做空者请愿书中的数据造假指控，称请愿者没有可信证据。而且两周前公司收到了《神经科学期刊》的通知，称其2012年7月在该刊物上发表、描述Simufilam药物治疗阿尔兹海默症的新方法论文中没有发现数据操纵的证据。

8月发表请愿书的两位Cassava股票做空者被发现是两位医生，分别担任过制药巨头强生和礼来公司的前神经科学研究主管，以及康奈尔大学附属医学院的心脏病专家兼教授。他们呼吁FDA暂停Cassava的新药三期临床试验，怀疑公司发表在不同科学期刊上的文章图片用Photoshop编辑过。

在8月25日请愿书公开发表后，Cassava股价曾重挫逾31%。其CEO在一周后回复称，已准备好与“虚假和误导性”的指控死磕到底，并称指控是做空者精心策划的骗局。上述两位请愿书作者的律师称，他们除了通过做空股票获益，若导致SEC执法行动，还可以从中获得举报人的奖励。

《神经科学期刊》（Journal of Neuroscience）主编、耶鲁大学医学院教授Marina R． Picciotto表示，在向Cassava及其学术合作者索取原始源数据后，并未发现2012年的涉事论文中存在数据篡改的证据。但有两位专门从事生物论文图像处理顾问业务的专家称，许多指控值得进一步调查。

《华尔街日报》的重磅报道还提到，即使数据操纵的指控是正确的，Simufilam也有可能对阿尔茨海默症有效，而且“药物效果可能还很好”。

有分析称，美国证监会SEC对Cassava的调查可能会加剧近期有关阿尔茨海默症药物的争议。

例如，今年6月，美国药监局FDA于20年来首次批准了渤健（Biogen）治疗阿尔茨海默病的试验性药物Aduhelm上市，引发美股生物科技股沸腾。但这一历史性的阿尔茨海默症新药获批随后屡遭质疑，一个月后便被FDA局长要求调查。去年FDA外部专家组以压倒性票数认定，Biogen的研究未提供有力证据展示药效。

不过，疑似与Cassava公司有关的“骚操作”属实不少，也不由令人质疑。

今年10月，一个据称是Cassava不认识的人向FDA提交了第二份公民请愿书，请求FDA批准Simufilam并立即启动4期试验，以进一步进行疗效和安全性评估，“最重要的是满足现代医学中最大的需求之一”。

去年Cassava表示其药物在一项中期研究中失败，曾导致股价暴跌75%。几个月后，公司称一个纽约市立大学教授带领的外部实验室重新分析了数据，发现试验已经成功，直接令股价翻倍。

今年8月请愿书的作者称，所谓的“外部实验室”是一种误导，领导该实验室的大学教授是Cassava长期聘请的付费顾问。而Cassava首席执行官称，他认为教授的实验室与公司是分开的，因为教授不是公司员工。请愿书因此担心，参加临床试验的阿尔兹海默症患者正在服用一种科学依据不合理的药物。