FDA批准治疗“渐冻症”新药物

食品和药物管理局（FDA）29日批准了由Amylyx制药公司开发的药物Relyvrio，将作为一种治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称“渐冻症”）的新方法。
广州《21世纪经济报道》报道，肌萎缩侧索硬化症（ALS）影响大脑和脊髓中的神经细胞，被称为“渐冻人症”。这种疾病的患者大脑和脊柱的运动神经元会不断死亡，导致患者的肌肉无力和瘫痪，从无法行走到无法说话、吞咽、呼吸。ALS患者在确诊后平均寿命只有四年。目前尚不清楚该病的确切发病机制。
据了解，Relyvrio是两种药物苯丁酸钠（sodium
phenylbutrate）和牛磺酸二醇（taurursodiol）的复方制剂。它们可以改善细胞内线粒体和内质网的健康状态，从而延缓神经细胞的死亡。临床前试验表明，这两种药物联用的协同效应，能够将神经细胞因为氧化应激而产生的死亡减少90%。

图为一名“渐冻症”患者。（图片来源：大陆央视新闻截图）
北京人民日报健康客户端报道，Relyvrio是首款在随机、安慰剂对照临床试验中显著延缓ALS疾病进展并能延长生存期的治疗药物，也是116年以来FDA批准的第3款ALS治疗药物。
这款疗法的获批过程可谓一波三折。今年3月，FDA咨询委员会以6比4的投票结果，表示临床数据尚不支持这款疗法的有效性。之后，Amylyx制药公司递交了对临床试验数据的进一步分析以及来自其它临床试验的支持数据，并首次获得加拿大监管机构的批准有条件上市。
今年6月，FDA通知Amylyx制药公司，将审查新药的最后期限延长至9月29日，以便有更多时间审查苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服固定剂量配方（AMX0035）临床研究数据的额外分析。
9月8日，FDA外周和中枢神经系统药物咨询委员会（PCNSDAC）以7比2的投票结果赞成Amylyx制药公司在研药物AMX0035的现有研究数据足以支持其用于治疗肌萎缩侧索硬化的上市申请。目前苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服固定剂量配方（AMX0035）在ALS患者中的三期临床试验正在进行中，计划于2023年底或2024年初完成。（完）