医药＂钟馗＂横空出世 －癌症治疗的新曙光?

大约一周前，两则新闻轰动了医药和生物技术界，一个是诺华制药公司(Norvatis)的一种治疗血癌的新药，确切地说是一种新的基因疗法(CAR-T)，被美国药物与食品局(FDA)批准上市；另一个是吉列德科学公司(Gilead Sciences)以120亿美元现金并购风筝制药公司(Kite Pharma)，后者研发的用于另一种血癌的新疗法正处在申请上市的最后阶段。诺华公司把它的新药定价在一个疗程＄475,000 (对，不是多了个零，是47万5千美元，同时规定不见效不要钱）。

癌症是公认的绝症，死亡率极高。一旦发病，少则数月，多则数年，病人多因癌细胞扩散所引起的消耗和多器官功能衰竭，或癌细胞转移和损害脏器导致大出血等而失去生命。对癌症或恶性肿瘤的治疗不外乎手术切除，放射治疗，化学药物治疗，或综合治疗。但这些传统的治疗方法，对癌细胞的生长和扩散最多起到迟缓作用，阻挡不了它们在人体内攻城掠地，一手遮天。而且， 这些疗法大多会＂杀敌一千，自伤八百＂对人体的正常细胞和功能造成损伤。一直以来，获得一种对肿瘤细胞效率高，针对性强，特异性高的＂奇迹＂药物或疗法，是医药界想要寻找的圣杯（Holy Grail）。

中国古代有一句成语叫作：要想打鬼，借助钟馗。说的是一种高明的做法或谋略。鬼害怕钟馗，一旦谁有了钟馗，谁就有了指挥和汇集打鬼力量的主动权。那么，这两家公司是否找到了医药界的＂钟馗＂或者圣经中具有起死回生之神奇功能的 Holy Grail，开始真正拥有治愈恶性肿瘤的主动权呢？ 

T 淋巴细胞在攻击迁徙中的肿瘤细胞（中）（图片来自网络）

以下图简单说明一下这种新药的原理（原理图来自Kite Pharma的官方网页）。

风筝制药公司有两类新型药物， 一个是即将被批准上市的CAR－T疗法，另一个是TCR－T。前者用于难治性复发性白血病，后者用于实体肿瘤。与用人化单克隆抗体及其衍生物治疗癌症的药物相比，CAR-T用的是病人自身的免疫细胞，经过＂训练＂扩增后回到人体内，变成一种＂生力军＂，在猎杀肿瘤细胞时具有无法比拟的高效率和特异性。那么这种新药的临床疗效如何呢？据报道，诺华公司的＂Kymriah的安全性与疗效在一个多中心的临床试验中得到了验证。这个临床试验招募了63名罹患难治性或复发性B细胞前体ALL的儿童和青年。在治疗的3个月内，CAR-T疗法带来的总体缓解率达到了83%。不过它也可能带来细胞因子风暴和神经系统事件等副作用。综合了收益与风险，美国FDA今日决定批准它上市，为特定患者群体带来全新的治疗希望。＂

一种全新的药物已经问世，为人类攻克癌症拨开了一线曙光。可以想像，在不久的将来，癌症病人走进一家医院的自动化诊断中心，伸出手指到一个诊断机器人的采血终端中，血样被迅速分离分析。经过专家确认后，诊断结果第一时间在网上警示给病人。并通知患者到另一机器人的采血终端抽血。所抽血细胞经基因工程机器人以个体化程序分离激活并扩增后，再经治疗机器人回输给病人。这样反复多次，直至康复。