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1 楼
造血干细胞移植主要包括骨髓移植外周血干细胞移植脐血干细胞移植由于骨髓为造血器
官早期进行的均为骨髓移植年法国肿瘤学家Mathe 首先对放射性意外伤者进行了骨髓移
植年Gatti应用骨髓移植成功治疗了一例重症联合免疫缺陷患者上世纪年代后随着人类
白细胞抗原（HLA）的发现血液制品及抗生素等支持治疗的进展全环境保护性治疗措施
以及造血生长因子的广泛应用造血干细胞移植技术得到了快速发展年托马斯报道例晚期
白血病病人经HLA相合同胞的骨髓移植后例奇迹般长期生存从此全世界应用骨髓移植治
疗白血病再生障碍性贫血及其他严重血液病急性放射病及部分恶性肿瘤等方面取得巨大
成功开创临床治疗白血病及恶性肿瘤的新纪元骨髓移植技术使众多白血病患者得到救治
长期生存率提高 %—%为发展此项技术做出了重要贡献的美国医学家托马斯因而获得了
年度的诺贝尔医学奖在中国骨髓移植奠基人陆道培教授于年在亚洲首先成功开展了同基
因骨髓移植又于年首先在国内成功实施了异基因骨髓移植目前异基因造血干细胞移植长
期存活率已达%居国际先进水平上世纪年代年发现脐带血富含造血干细胞年法国血液学
专家Gluckman首先采用HLA相合的脐血移植治疗了一例范可尼贫血患者开创了人类脐血
移植的先河年发现G-CSF动员造血干细胞的作用动员的外周血成为干细胞新供源年国际
上报告第一例异基因外周血造血干细胞移植近年来不仅在造血干细胞移植的基础理论包
括造血的发生与调控造血干细胞的特性及移植免疫学等方面有了长足的发展而且在临床
应用的各个方面包括移植适应症的扩大各种并发症的预防等也有了很大发展使移植的疗
效不断得以提高并且相继建立了一些国际性协作研究机构如国际骨髓移植登记处（
IBMTR欧洲血液及骨髓移植协作组国际脐血移植登记处等还建立了地区或国际性骨髓库
如美国国家骨髓供者库和中国造血干细胞捐献者资料库等对推动造血干细胞移植的深入
研究和广泛应用起到了积极作用迄今全世界进行骨髓移植和外周血造血干细胞移植的患
者已超过万例其中非血缘关系骨髓移植和造血干细胞移植已达数万例移植患者无病生存
最长的已超过年在国内上世纪年代初开始建立了中国造血干细胞资料库目前已登记志愿
捐献者 万人已为余患者捐献了造血干细胞进行无关供者造血干细胞移植随后又在北京
上海济南天津广州和四川等地成立了脐带血库库存脐血数量超过份估计全国进行脐血移
植近例[]
适应症
造血干细胞移植迄今仍然是一种高风险治疗方法目前主要用于恶性血液疾病的治疗
也试用于非恶性疾病和非血液系统疾病如重症难治自身免疫性疾病和实体瘤等
（） 血液系统恶性肿瘤：慢性粒细胞白血病急性髓细胞白血病急性淋巴细胞白血
病非霍奇金淋巴瘤霍奇金淋巴瘤多发性骨髓瘤骨髓增生异常综合征等
（） 血液系统非恶性肿瘤：再生障碍性贫血范可尼贫血地中海贫血镰状细胞贫血
骨髓纤维化重型阵发性睡眠性血红蛋白尿症无巨核细胞性血小板减少症等
（） 其它实体瘤：乳腺癌卵巢癌睾丸癌神经母细胞瘤小细胞肺癌等
（）免疫系统疾病：重症联合免疫缺陷症严重自身免疫性疾病
由于移植存在致命性合并症因而非血液系统疾病的造血干细胞移植治疗还未被广泛
接受
分类
（） 按照采集造血干细胞的来源不同分为：骨髓移植脐血移植外周血造血干细胞
移植等
（）按照供体与受体的关系分为：自体骨髓移植/脐血移植/外周血造血干细胞移植
异体骨髓移植/脐血移植/外周血造血干细胞移植异体移植又称异基因移植当供者是同卵
双生供者时又称同基因移植
（）根据供者与受者HLA配型相合程度异体骨髓移植/脐血移植/外周血造血干细胞
移植分为：HLA全相合移植不全相合移植单倍体相合移植
（）根据供者与受者的血缘关系分为：血缘相关移植非血缘移植即骨髓库来源供者
（）根据移植前的预处理方案强度可分为：清髓性造血干细胞移植和非清髓性造血
干细胞移植（减低预处理剂量的造血干细胞移植）
一般根据患者的疾病种类疾病状态及预后HLA配型结果及供者年龄等因素综合考虑
来选择造血干细胞移植方式目前异基因造血干细胞移植绝大多数为配型相同的同胞间半
相合父母与子女间不全相合同胞间的移植而随着全世界及我国骨髓库的增加非血缘供者
的异基因造血干细胞移植数量也在不断增加不同移植类型各自优劣不同自体造血干细胞
移植的优点在于不受供者的限制移植后不发生移植物抗宿主病不需要使用免疫抑制剂严
重并发症较少费用较低缺点是复发率高异基因造血干细胞移植治疗恶性疾病植入的供者
细胞有持久的抗肿瘤作用复发率低但严重并发症多费用相对较高
HLA配型与造血干细胞移植
骨髓移植成败的关键之一是人类白细胞抗原（HLA）配型问题如果骨髓供者与患者(
受者)的HLA不相合便可能会发生严重的排异反应甚至危及患者的生命HLA遗传方式是从
父母各得到“一串基因”目前实验室常规进行检测的为ABCDRB等基因父亲或母的两串
HLA基因可随机分配给每一个子女所以从理论上讲父母和子女之间均为HLA半相合或单倍
体相合而子女之间/为全相合/之间为半相合/之间为不相合目前HLA配型在同胞之间HLA
全相合为首选但由于防治排异反应的药物和方法的不断完善亲属之间HLA不全相合移植
GVHD发生率和全相合移植已无明显差异亲属之间不完全相合（半相合）也可以选择在无
关人群之间HLA相合的比例很低通常数千分子一到数万分子一需要建立供者HLA资料库在
大量的供者中去寻找目前中华造血干细胞资料库已有万人的HLA资料可供查询对于亲属
之间不能找到合适供者的患者约有%以上可找到合适的供者而进行无血缘关系造血干细
胞移植但无血缘关系造血干细胞移植供受者之间HLA配型相合程度要求很高需要全相合
或几乎全相合的供者才能移植否则可能会发生严重的排异反应而致生存质量严重下降或
死亡对于脐血移植由于新生儿免疫发育的不成熟脐血移植HLA配型相合要求较低一般/相
合即可移植但需要细胞数较多的脐血或双份脐血同时移植[]
官早期进行的均为骨髓移植年法国肿瘤学家Mathe 首先对放射性意外伤者进行了骨髓移
植年Gatti应用骨髓移植成功治疗了一例重症联合免疫缺陷患者上世纪年代后随着人类
白细胞抗原（HLA）的发现血液制品及抗生素等支持治疗的进展全环境保护性治疗措施
以及造血生长因子的广泛应用造血干细胞移植技术得到了快速发展年托马斯报道例晚期
白血病病人经HLA相合同胞的骨髓移植后例奇迹般长期生存从此全世界应用骨髓移植治
疗白血病再生障碍性贫血及其他严重血液病急性放射病及部分恶性肿瘤等方面取得巨大
成功开创临床治疗白血病及恶性肿瘤的新纪元骨髓移植技术使众多白血病患者得到救治
长期生存率提高 %—%为发展此项技术做出了重要贡献的美国医学家托马斯因而获得了
年度的诺贝尔医学奖在中国骨髓移植奠基人陆道培教授于年在亚洲首先成功开展了同基
因骨髓移植又于年首先在国内成功实施了异基因骨髓移植目前异基因造血干细胞移植长
期存活率已达%居国际先进水平上世纪年代年发现脐带血富含造血干细胞年法国血液学
专家Gluckman首先采用HLA相合的脐血移植治疗了一例范可尼贫血患者开创了人类脐血
移植的先河年发现G-CSF动员造血干细胞的作用动员的外周血成为干细胞新供源年国际
上报告第一例异基因外周血造血干细胞移植近年来不仅在造血干细胞移植的基础理论包
括造血的发生与调控造血干细胞的特性及移植免疫学等方面有了长足的发展而且在临床
应用的各个方面包括移植适应症的扩大各种并发症的预防等也有了很大发展使移植的疗
效不断得以提高并且相继建立了一些国际性协作研究机构如国际骨髓移植登记处（
IBMTR欧洲血液及骨髓移植协作组国际脐血移植登记处等还建立了地区或国际性骨髓库
如美国国家骨髓供者库和中国造血干细胞捐献者资料库等对推动造血干细胞移植的深入
研究和广泛应用起到了积极作用迄今全世界进行骨髓移植和外周血造血干细胞移植的患
者已超过万例其中非血缘关系骨髓移植和造血干细胞移植已达数万例移植患者无病生存
最长的已超过年在国内上世纪年代初开始建立了中国造血干细胞资料库目前已登记志愿
捐献者 万人已为余患者捐献了造血干细胞进行无关供者造血干细胞移植随后又在北京
上海济南天津广州和四川等地成立了脐带血库库存脐血数量超过份估计全国进行脐血移
植近例[]
适应症
造血干细胞移植迄今仍然是一种高风险治疗方法目前主要用于恶性血液疾病的治疗
也试用于非恶性疾病和非血液系统疾病如重症难治自身免疫性疾病和实体瘤等
（） 血液系统恶性肿瘤：慢性粒细胞白血病急性髓细胞白血病急性淋巴细胞白血
病非霍奇金淋巴瘤霍奇金淋巴瘤多发性骨髓瘤骨髓增生异常综合征等
（） 血液系统非恶性肿瘤：再生障碍性贫血范可尼贫血地中海贫血镰状细胞贫血
骨髓纤维化重型阵发性睡眠性血红蛋白尿症无巨核细胞性血小板减少症等
（） 其它实体瘤：乳腺癌卵巢癌睾丸癌神经母细胞瘤小细胞肺癌等
（）免疫系统疾病：重症联合免疫缺陷症严重自身免疫性疾病
由于移植存在致命性合并症因而非血液系统疾病的造血干细胞移植治疗还未被广泛
接受
分类
（） 按照采集造血干细胞的来源不同分为：骨髓移植脐血移植外周血造血干细胞
移植等
（）按照供体与受体的关系分为：自体骨髓移植/脐血移植/外周血造血干细胞移植
异体骨髓移植/脐血移植/外周血造血干细胞移植异体移植又称异基因移植当供者是同卵
双生供者时又称同基因移植
（）根据供者与受者HLA配型相合程度异体骨髓移植/脐血移植/外周血造血干细胞
移植分为：HLA全相合移植不全相合移植单倍体相合移植
（）根据供者与受者的血缘关系分为：血缘相关移植非血缘移植即骨髓库来源供者
（）根据移植前的预处理方案强度可分为：清髓性造血干细胞移植和非清髓性造血
干细胞移植（减低预处理剂量的造血干细胞移植）
一般根据患者的疾病种类疾病状态及预后HLA配型结果及供者年龄等因素综合考虑
来选择造血干细胞移植方式目前异基因造血干细胞移植绝大多数为配型相同的同胞间半
相合父母与子女间不全相合同胞间的移植而随着全世界及我国骨髓库的增加非血缘供者
的异基因造血干细胞移植数量也在不断增加不同移植类型各自优劣不同自体造血干细胞
移植的优点在于不受供者的限制移植后不发生移植物抗宿主病不需要使用免疫抑制剂严
重并发症较少费用较低缺点是复发率高异基因造血干细胞移植治疗恶性疾病植入的供者
细胞有持久的抗肿瘤作用复发率低但严重并发症多费用相对较高
HLA配型与造血干细胞移植
骨髓移植成败的关键之一是人类白细胞抗原（HLA）配型问题如果骨髓供者与患者(
受者)的HLA不相合便可能会发生严重的排异反应甚至危及患者的生命HLA遗传方式是从
父母各得到“一串基因”目前实验室常规进行检测的为ABCDRB等基因父亲或母的两串
HLA基因可随机分配给每一个子女所以从理论上讲父母和子女之间均为HLA半相合或单倍
体相合而子女之间/为全相合/之间为半相合/之间为不相合目前HLA配型在同胞之间HLA
全相合为首选但由于防治排异反应的药物和方法的不断完善亲属之间HLA不全相合移植
GVHD发生率和全相合移植已无明显差异亲属之间不完全相合（半相合）也可以选择在无
关人群之间HLA相合的比例很低通常数千分子一到数万分子一需要建立供者HLA资料库在
大量的供者中去寻找目前中华造血干细胞资料库已有万人的HLA资料可供查询对于亲属
之间不能找到合适供者的患者约有%以上可找到合适的供者而进行无血缘关系造血干细
胞移植但无血缘关系造血干细胞移植供受者之间HLA配型相合程度要求很高需要全相合
或几乎全相合的供者才能移植否则可能会发生严重的排异反应而致生存质量严重下降或
死亡对于脐血移植由于新生儿免疫发育的不成熟脐血移植HLA配型相合要求较低一般/相
合即可移植但需要细胞数较多的脐血或双份脐血同时移植[]