艾滋治疗新法：只杀病毒不杀细胞# Biology - 生物学
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此技术前景如何？
科学家利用基因编辑技术剔除小鼠艾滋病病毒
新华社华盛顿4月10日电（记者 林小春）美国天普大学华人科学家胡文辉等人近日报告
说，他们利用基因编辑技术，有效剔除了一种人源化小鼠多个器官组织中的人类艾滋病
病毒，朝着开展人类临床试验的方向迈出一大步。
此前，胡文辉等人已成功利用基因编辑技术，有效清除了体外培养的人类细胞系、
艾滋病患者体内取出的T免疫细胞以及转基因小鼠体内的艾滋病病毒。
人源化BLT小鼠是指移植了人的骨髓、肝和胸腺组织或细胞的免疫缺陷小鼠。这种
小鼠具有人类功能性免疫系统，被艾滋病病毒感染和潜伏的方式与人类一致，克服了常
规小鼠不能复制某些人类疾病的弊端，被广泛用于艾滋病动物实验研究。
在发表于美国《分子治疗》杂志的最新研究中，胡文辉和同校同事卡迈勒·哈利利
以及匹兹堡大学杨文彬等人首先利用艾滋病病毒感染人源化BLT小鼠，然后借助腺相关
病毒（AAV）作为载体，把有“基因剪刀”之称的CRISPR/Cas9基因编辑工具运送到潜伏
感染小鼠体内。2到4周后，他们在多个小鼠器官组织中检测到艾滋病病毒基因组被切除。
胡文辉副教授告诉新华社记者，艾滋病病毒基因易于突变，应用单靶点基因编辑有
可能会出现病毒逃逸现象。为此，他们提出了多靶点基因编辑的新思路，针对艾滋病病
毒转录区和结构区设计了4个向导RNA（核糖核酸），可引导Cas9酶到预定位置实现多靶
点切除，显著增加了艾滋病病毒的剔除效率。
此外，这种病毒剔除方法不影响靶细胞的存活和功能，即“只杀病毒不杀细胞”。
胡文辉指出，目前，基因编辑疗法尚不能100%清除动物体内的艾滋病病毒，但能够
显著降低潜伏病毒量，因此与抗逆转录病毒药物组合使用不失为一种有希望的艾滋病治
疗策略。
科学家利用基因编辑技术剔除小鼠艾滋病病毒
新华社华盛顿4月10日电（记者 林小春）美国天普大学华人科学家胡文辉等人近日报告
说，他们利用基因编辑技术，有效剔除了一种人源化小鼠多个器官组织中的人类艾滋病
病毒，朝着开展人类临床试验的方向迈出一大步。
此前，胡文辉等人已成功利用基因编辑技术，有效清除了体外培养的人类细胞系、
艾滋病患者体内取出的T免疫细胞以及转基因小鼠体内的艾滋病病毒。
人源化BLT小鼠是指移植了人的骨髓、肝和胸腺组织或细胞的免疫缺陷小鼠。这种
小鼠具有人类功能性免疫系统，被艾滋病病毒感染和潜伏的方式与人类一致，克服了常
规小鼠不能复制某些人类疾病的弊端，被广泛用于艾滋病动物实验研究。
在发表于美国《分子治疗》杂志的最新研究中，胡文辉和同校同事卡迈勒·哈利利
以及匹兹堡大学杨文彬等人首先利用艾滋病病毒感染人源化BLT小鼠，然后借助腺相关
病毒（AAV）作为载体，把有“基因剪刀”之称的CRISPR/Cas9基因编辑工具运送到潜伏
感染小鼠体内。2到4周后，他们在多个小鼠器官组织中检测到艾滋病病毒基因组被切除。
胡文辉副教授告诉新华社记者，艾滋病病毒基因易于突变，应用单靶点基因编辑有
可能会出现病毒逃逸现象。为此，他们提出了多靶点基因编辑的新思路，针对艾滋病病
毒转录区和结构区设计了4个向导RNA（核糖核酸），可引导Cas9酶到预定位置实现多靶
点切除，显著增加了艾滋病病毒的剔除效率。
此外，这种病毒剔除方法不影响靶细胞的存活和功能，即“只杀病毒不杀细胞”。
胡文辉指出，目前，基因编辑疗法尚不能100%清除动物体内的艾滋病病毒，但能够
显著降低潜伏病毒量，因此与抗逆转录病毒药物组合使用不失为一种有希望的艾滋病治
疗策略。