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SRPT 药物批准的前前后后

SRPT 药物批准的前前后后

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SRPT 药物批准的前前后后 [编辑] [删除] [引用] [置顶]

SRPT研发的治疗 杜显氏/贝克氏肌肉萎缩症的药物从年初以来反反复复, 现在终于得到批准了, 但事情远没有那么简单。 

Duchenne 肌营养不良又称假肥大型肌营养不良、杜氏肌营养不良,为X连锁隐性遗传的疾病。年发病率约为每3500个活产男婴中有1个。致病基因DMD位于Xp21,男性发病,女性为致病基因携带者。DMD患儿一般3~5岁出现肌无力症状,病情进行性加重,大约12岁左右失去独立行走能力,20岁左右由于肌无力、呼吸衰竭而死亡。

目前对于DMD/BMD没有根本的治疗办法。SRPT 研发的eteplirsen,主要目标是刺激 dystrophin  的生成,从而使肌膜完好而避免肌肉受损。 
    

今年四月25日, 该药经FDA 咨询委员会讨论表决拒绝后, 股价瞬间大幅下跌, 早盘跌至 3 美元附近, 但随后 快速回升, 直到 十几 美元, 随后等待FDA 正式决策的时刻, 一些病人家属 推着病孩 去FDA门外天天示威, 抗议施加压力, 要求批准。 但最终FDA 几个月前还是拒绝批准。 反常的是该公司股价却一直稳定上升而不是下跌。 原因是 市场仍然认为有批准的希望。 

在此之前, PTCT 和BMRN的 两种类似的药物,都被FDA拒绝了, 所以,短期内, SRPT的药 就成了这种病人唯一的希望, 虽然该药的疗效远远不能定论, 仅仅12 例 病人的治疗也只显示 一些肌肉运动的改善, 但也没有严格的对照。 病例太少和缺乏对照是是关键的短板。 FDA随后要求补充的实验数据资料 也仅仅显示个别病人的功能性蛋白 dystrophin 有一点点增高, 也不可有统计学意义。 

一周多前, FDA的Ron Farkas 离职, 他是主要的批准反对者, 是否被迫辞职不可而知, 但上周一FDA就突然宣布批准 eteplirsen. SRPT 随即大涨, 公司也成绩宣布增发5M, $225M新股, 到周四晚宣布提高到300 m , 新股发行价59.75.

现在看, 下一步如何走:

我认为该股票仍然有很大不确定性, 主要原因如下:

1. 该药的批准颠覆了FDA的传统和规则, 科学屈服,让步与政治正确和民主的压力, 该口子一旦开放,引发连锁效应, 后果不堪设想, 会有很多类似药物公司上诉或者重新申请。 此麻烦将是大大的。已经有人要求撤回批复。

2. 疗效远远没有肯定, 一旦进一步要求的临床试验不能达标, 随时有停用的可能。

3. GS的市值 和药物市场前景由太大的不确定性:

该公司此前流通大约50 万股, 按现在股价, 市值 约 3.0 billions, 加上5m新股没, 市值就达 3.6 Billions。

DMD 有1400 个病人, 全世界不到4000人, 按照现在预算, 每人每年药物费 30 万, 不知道这药钱保险公司能报多少, 但恐怕不是所有病人都有好的医保 吧, 按好里说, 能有一半 病人治疗就不错了, 每年药物费用营收最多也就0.2 billions 左右, 相对公司市值 已经偏大了。 至于全世界的病人, 现在恐怕靠不住, 有几个病人能负担 起这种巨额 药费?

简言之, 以 现在股价, 风险实在太大。 

顺便提一下CLVS这股, 这股从15 块左右涨起来, 没有看到有实质利好的新闻, 一是借了BIOtech 的这波升势, 而是所谓upgrade, 恰恰这二者都是靠不住的, 这股可能就是走一轮PUMP和DUPM行情。

( 周五60 附近做空了一点SRPT)

 

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来源: 文学城-zd3y
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