湾岛细胞创始人范晓虎：细胞与基因治疗的征途是星辰大海

在离开传奇生物（LEGN.US）不到一年后，范晓虎博士再次创业。这一次，他选择南下，在深圳创立了Wondercel Therapeutics（中文名：湾岛细胞），并在今年2月完成了近亿元的天使轮融资，用于推进企业项目的早期研发。

范晓虎，是传奇生物公司发展史上绕不开的一个名字。2014年7月，他辞去加拿大阿尔伯塔大学的工作，回国加盟金斯瑞生物科技（01548.HK），半年后作为传奇生物的联合创始人，高效组建了研发团队并很快发明了治疗多发性骨髓瘤的“CAR-T神药”西达基奥仑赛（商品名：Carvykti）。2022年2月底，西达基奥仑赛通过美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，并陆续在欧盟和日本上市，成为中国首个在国际市场获批的细胞治疗产品。

深耕医学免疫学与基因治疗领域近30载，范晓虎“二次创业”的主题仍然和细胞与基因治疗（CGT）有关。

范晓虎博士，受访者供图

“我选择专注做一件事，经常不是因为它好做，而恰恰因为它很难做，具有挑战性和高门槛。”在2023深圳国际生物医药产业创新发展大会上，范晓虎接受时代财经独家专访时表示。

近年来，CGT逐渐成为医药产业发展的重要方向，也是继小分子、大分子靶向疗法之后的新一代精准疗法，而细胞免疫疗法是最热的细分赛道。尽管优势显著，且拥有广阔的应用前景，但当下，整个CGT领域仍然面临如技术如何从个性化向通用型转化、成本如何降低、药企如何在资本寒冬中融到足够的资金、支付方式如何惠及更多患者、商业化如何成功落地等诸多现实问题。

范晓虎在采访的最后告诉时代财经，“湾岛细胞”的英文名字寓意为神奇细胞，而他正是要开发一些神奇的细胞，公司的理想是让这些细胞能够打败各种人类的疾病。“人体由大概37万亿细胞组成，理论上，只要我们在细胞水平、基因水平能够精准操作的话，就可能治愈所有的疾病，因此我认为，细胞与基因治疗行业的征途不只是道路崎岖，更是星辰大海。”他说。

只做Best in class

范晓虎选择在西达基奥仑赛最高光的时刻离开。2022年3月底，他从传奇生物离职，随后重返学术界，在母校西安交通大学建立了基因与细胞治疗研究院，并出任院长一职。

在西安交通大学的学术回炉反哺，又间接促成了范晓虎的二次创业。

在上述创新发展大会的演讲中，范晓虎表示，“回到西安交通大学建立基因与细胞治疗研究院开展转化性合作研究，深感临床、工业界、基础科学之间的脱节，因此我们的研究院现在和6个临床科室，以及西安交通大学基础部的2位教授合作，这样既可以深入了解临床的需求，也能缓解这种脱节的情况。其次是跨界做技术平台，很显然，开创做一个新产品或技术平台，要进行商业化转化，就必须要有企业和融资，而选择深圳则是因为它在资金、政策、环境都鼓励发展开放性的创新生物医药行业。”

2022年年末，湾岛细胞应运而生。天眼查显示，湾岛细胞是一家从事研究和试验发展为主的企业，致力于开发新一代的细胞治疗产品，为患者提供疾病治疗解决方案，企业注册资本为1500万美元。

范晓虎并未透露此次创业的具体内容，他只告诉时代财经，公司还处于建立的早期阶段，团队非常小，和传奇生物创业初期一样，甚至连自己做科学试验的地方都没有装修完成，“需要在深圳借一些实验室”。近日，其科研团队已经开发出一些原创的技术平台雏形，有的底层技术平台未来不光能应用于淋巴细胞这样的热门治疗性免疫细胞，还可能应用于其他各类细胞类型，如各种组织细胞、干细胞等来治疗各种疾病。

正如2014年挑战多发性骨髓瘤，并选择创新靶点BCMA（B细胞成熟抗原）切入CAR-T细胞疗法领域的时候一样，范晓虎现在仍在这么做。他在采访中强调，自己只对开发Best in class（同类最佳）产品感兴趣，做技术平台也要做Best in class的平台。

“做技术、做产业，既希望有能像基因编辑、干扰RNA平台那样有突破性的发现，也要接地气地去努力，像创建传奇生物开发西达基奥仑赛一样，既要有勇气作创新，还要有洞察力的思考，才能做出一些原创性的技术平台，有了这样的技术平台，才能有更多的优势。”范晓虎称。

但创业并非一蹴而就，医药行业的创业更像是一场漫长的马拉松，既要有恒心，亦要有灵活度和预判性。

“做医药一定要有长远的眼光，不能短视。”范晓虎告诉时代财经，商业化布局是整个创业过程中最重要的一环。做企业，最终的目标是产品的商业化成功，而这种“成功”不仅是满足当下的需求，还要满足产品7~10年正式上市以后的临床需求，即到那时仍然具备国际竞争力，能给社会带来超额的价值，才能保证真正的商业化成功。

做医药，最重要的还是技术

对于长周期发展的医药行业来讲，商业化成功落地是最终的目标，而在资本寒冬下，资金却成为了行业发展的掣肘。

根据IT桔子数据库，2021年，我国生物医药行业投融资达到顶峰，发生投融资事件共1009起，投融资金额共2563.8亿元。而后呈现“断崖式”下跌，2022年，我国生物医药行业发生融资事件779起，较上年下降22.8%；融资金额为1781.37亿元，较上年下降30.5%。2023年上半年，我国生物医药行业发生融资事件仅251起，融资金额为508.09亿元。

“过去多年资本市场的变化就像钟摆一样，总在过冷与过热之间循环，这也反映一个问题，即中国资本市场和成熟的国际资本市场也许还有一定的差距。”范晓虎对时代财经感叹道，“当然，因为生物医药的投资风险确实比较大，因此全球范围内创新药的投资都有所降温，包括很多美国的创新生物科技企业在二级市场的表现也不理想，给投资人造成了损失，这是事实。”

多位受访业内人士曾告诉时代财经，在医药行业寒冬的大背景下，融资难已经成为制约CAR-T细胞疗法乃至整个CGT领域发展的瓶颈之一。不过，范晓虎对此却有着不同的见解，他认为，热钱过多或者钱拿得太容易，反而会让一些生物医药企业误入歧途。

“做医药最重要的还是技术，只有专注掌握有竞争力的技术，才能推动踏踏实实地做事，而不是以拿到多少资金为导向，精力分散甚至忘掉初心，为钱所累。细胞与基因治疗行业作为一个长跑型赛道，最终是要依靠安全性与疗效来说话，这样才能促使行业良性而健康地发展。”范晓虎说。

从2014年回国创业至今，西达基奥仑赛无疑是范晓虎最成功的作品。在西达基奥仑赛光环的加持下，成立不到半年，湾岛细胞在今年2月顺利完成近亿元天使轮融资，由元生创投独家投资。

范晓虎直言，基于西达基奥仑赛成功商业化上市的范例，资本市场对他有一定信心，融资没有遇到困难，但现在阶段他并不需要太多的资金。“因为早期临床前的原创技术开发，一不需要很多人员，二也不需要烧很多钱。如果到后期进入到临床开发和商业化阶段，肯定需要大量资金支持，但那还早。”他说。

在资金和商业化以外，当下CGT行业还面临诸多难题，譬如生产成本高、临床开发投入大、治疗费用居高不下等。而这些问题需要时间逐一拆解。范晓虎对时代财经解释道，当下正在开发的不少细胞治疗产品都有可能取得很好的疗效并成功上市，但同样面临一个严重的医药经济学问题，即各国医保很难承受这么多高昂价格的产品上市。

而在医保支付短期内无法覆盖的情况下，除了探索和拓展创新支付的模式，以增加患者获得药物的可及性之外，通过降本增效解决CGT行业的成本痼疾，也已成为业内共识。

“对我们这一行的科技工作者来讲，已经在研的疗法或产品，开发早期就重视成本降低是非常重要的环节。”范晓虎表示，“可喜的是，我们国内医药行业的发展正突飞猛进，生物医药供应链的安全也不再是一个伪命题，而是实际正在发生的一个过程。”

来源 |  时代财经