Sensorion 在欧洲提交其主要候选基因疗法 OTOF-GT 的临床试验申请

Sensorion是一家处于临床阶段的生物技术公司，专注于开发新型疗法以恢复、治疗和预防听力损失疾病。他们近日宣布已向欧洲（法国、意大利和德国）的临床试验申请（CTA）提交，并计划启动OTOFGT的1/2期临床试验。

在2023年7月10日，Sensorion向英国药品和保健品管理局（MHRA）提交了OTOFGT的第一份CTA。这个名为Audiogene的1/2期临床试验的目的是评估耳蜗内给药OTOFGT在治疗6至31个月大的儿童患者的奥托费林基因介导的听力损失方面的安全性、耐受性和有效性。在提交CTA之前，该公司进行了大量的临床前研究，评估了OTOFGT的安全性和有效性，并成功生产了用于临床试验的基因治疗药物产品。

Sensorion 的 OTOF-GT 双 AAV 载体基因治疗开发项目旨在恢复 OTOF 基因突变的重度至极重度感音神经性舌前非综合征听力损失患者的听力。Otoferlin是一种在耳蜗内毛细胞（IHC）中表达的蛋白质，是向听觉神经传递信号的关键。在所有先天性听力损失病例中，与Otoferlin相关的听力损失高达8%，在美国和欧洲约有2万人受到影响1。OTOF-GT 此前已获得美国食品药品管理局 (FDA)2 和欧洲药品管理局 (EMA)3 的 "孤儿药 "认定，并于 2022 年第四季度获得美国食品药品管理局的 "罕见儿科疾病 "认定。

Sensorion 首席执行官 Nawal Ouzren 评论说："我们的基因治疗项目（OTOF-GT 是最先进的项目）为许多患有先天性耳聋的儿童带来了巨大的希望，这些儿童目前无法从已获批准的治疗方法中获益。通过此次在欧洲的申请，我们正在为 OTOF-GT 临床试验的启动做最后的准备，并巩固我们在听力损失基因疗法领域的领先地位。我们将全神贯注于开发时间表，并致力于揭示这一创新候选药物组合的价值，同时遵守我们对患者、学术界、医院合作伙伴和股东的承诺。

Sensorion 首席医疗官 Géraldine Honnet 补充说："我们很高兴能将我们的首个基因治疗项目 OTOF-GT 推向临床，以满足复杂听力领域未得到满足的医疗需求。在获得监管机构批准之前，我们期待着招募第一批年龄在 6 到 31 个月之间的患者，为他们提供创新治疗的潜力，以纠正他们因缺乏奥托费林而导致的听力损失。因编码奥听铁蛋白的基因突变而导致的听力损失是一种使人衰弱的疾病，目前尚无获批药物"。