随着科技的发展，药物研发面临越来越多的挑战，传统药物研发方法的成本高、周期长，使得许多药物在临床试验阶段失败。而器官芯片和类器官模型的构建与应用，为新药研发提供了新的解决方案，并有望弥补传统的动物模型实验的局限。9月26日19:00-20:30，生物谷、Emulate联合举办空中讲坛“引领创新——新药开发中器官芯片模型构建与应用论坛”，将聚焦探讨器官芯片模型在药物研发中的应用，如何提高模型的预测性和精准性，以及如何通过模型创新来解决传统体外模型的诸多挑战。本次空中讲坛邀请了国内外资深从业者共同沟通探讨，分享类器官在抗肿瘤药物临床前研究中的应用、肝器官芯片在开发基因治疗AAV载体中的应用、器官芯片标准化解决方案如何赋能药物开发和个性化诊疗等相关议题，相信将给行业从业者带来灵感启迪。
嘉宾简介： 泰楚生物药效部高级总监；复旦大学神经生物学博士，加拿大麦吉尔大学博士后；曾任上海医药工业研究院药理评价研究中心研究员，药效部总监，博士生导师；入选上海市浦江人才计划；主要从事心脑血管疾病、疼痛、肿瘤等相关候选药物的新药靶点以及药理学研究工作；先后承担国家级省部级课题项目3项；近5年以通讯作者身份发表文章9篇，其中SCI研究性论文5篇；参与完成两部专著的章节撰写；完成包括化药、多肽/抗体类、细胞产品类等新药成药性及临床前药效学研究项目百余项，其中1类新药30余项。演讲摘要：基于肿瘤患者来源的类器官在新药临床前研究中的应用已受到广泛关注。而在包括抗体类药物、细胞产品类药物在内的抗肿瘤药物的研究与评价过程中，如何选用适当的评价模型来进行药物筛选、探究药物暴露水平-靶标占位-临床效应的关系，以期为临床研究与应用提供更多有价值的信息，亦备受关注。基于这一背景，讲演者将与大家分享类器官技术平台在抗肿瘤药物临床前研究中的应用。Rui Sun，Research Scientist嘉宾简介：Rui Sun，博士，毕业于雷根斯堡大学（University of
Regensburg），并于德国癌症研究中心（Deutsches Krebsforschungszentrum, DKFZ）进行博士后研究员，长期从事细胞信号、免疫肿瘤、靶向蛋白质降解等研究方向。2022年加入拜尔公司担任研究科学家，负责基因治疗、类器官和器官芯片相关项目。
演讲题目：Efficacy Evaluation of
AAV-Delivered Liver-Specific Promoters
演讲摘要：腺相关病毒（AAV）载体已成为一种被广泛应用的基因递送载体，可用于多种临床适应症。肝脏是一个重要的靶器官，容易被 AAV 载体转导，并能持续表达目的基因。然而，基因转导脱靶效应仍然是成功开发基因疗法的重大挑战；因此，为基因疗法载体开发高效的器官特异性启动子至关重要。虽然简单的体外2D细胞培养模型有助于初步的高通量筛选，但其复杂性不足，往往会导致无法转化为动物模型或人类患者的中的真实反应。器官芯片技术使研究人员能够在更贴近生理的微环境中评估基因治疗构建物，有助于弥补这一差距。
在本环节中，拜耳公司的研究科学家Rui Sun博士将介绍他如何应用Emulate肝脏芯片来评估肝脏特异性 AAV 启动子的转导效率和选择性。了解肝脏芯片如何用于：
- 改进 AAV 载体转导效率的评估
- 对各种候选启动子进行评估排序
- 如何定量转导基因的表达效率和特异性
- 按细胞类型检测转导效率
- 评估在肝病模型中的启动子效率
嘉宾简介：叶森，博士，长期从事类器官和器官芯片在药物开发和疾病研究等方向的应用研究工作。现任器官芯片全球领先公司Emulate亚太区首席应用科学家，负责亚太区器官芯片应用研究和产品支持工作。曾基于类器官和器官芯片平台，揭示肿瘤的发生发展和表观调控机制，研究成果发表于Cancer Research、Mol. Cell. Biol. 、 Biochem. J. 、J. Biol. Chem.等权威杂志，曾主持国家重点研发项目子课题3项，主持浙江省新苗人才计划一项。演讲题目：Emulate器官芯片标准化解决方案赋能药物开发和个性化诊疗演讲摘要：长期以来，动物试验是一种药物获得IND批准的必要条件。然而，90%以上通过动物试验的药物仍然会在临床试验阶段失败。迫切需要开发新兴技术来预测候选药物的反应，以降低药物开发的失败率。作为潜在的替代技术，器官芯片受到了大量关注。Emulate公司近期发表了一项迄今为止最大规模的器官芯片对多种药物毒性的预测价值研究，强调了器官芯片技术的潜力。本研究采用了870块肝脏芯片，27种药物以及3个供体来源的细胞（研究规模均为业内之最），并且所有数据未经挑选，均为聘请第三方有经验的制药公司专业人员盲法试验分析得出。Emulate公司的肝脏芯片可正确识别87%的各种药物造成的肝损伤，没有错误地标记任何无毒药物，识别特异性达到100%，显著优于动物实验模型和传统细胞模型。除了可以提高患者的安全性外，我们构建了数学模型来预测采用肝脏芯片后对产业带来的经济价值。结果表明，采用Emulate器官芯片解决方案，器官芯片纳入药物开发流程可以大大改善药物发现效率，使制药企业能够以更短的时间和更低的成本将更安全、更有效的药物推向市场。同时进一步减少动物的使用，降低对病人的伤害，并为制药业带来数十亿美元的生产力提升。最后，相信随着作为行业风向标的FDA 现代化法案2.0的生效，全球各国取消动物试验的法规和指导意见也将陆续出台。未来，我们期待Emulate器官芯片技术带给我们更多的可能，为药物研发和疾病研究赋予新希望。转发本次推文至朋友圈/200人以上相关研究领域的微信群，并截图给讲坛助手微信审核，审核通过后将获神秘精美礼品。
