医学突破！澳洲首例治疗罕见疾病！专家表示：划时代意义！

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2023-10-23 03:10

医学新成果！

近日，墨尔本一项创新性试验为出生时患有严重免疫系统缺陷疾病的婴儿带来了曙光，

这个小小的幸运儿将成为澳洲首个接受干细胞治疗的案例。

这个罕见的遗传疾病名为RAG-1缺陷型重度联合免疫缺陷症（RAG-1 SCID），这意味着婴儿从出生那一刻起，免疫细胞就不复存在，他们的身体对感染毫无抵抗力，

这个情况使得婴儿极易受到各种常见疾病的威胁，而大多数患者在出生后的前几年内就因感染而不幸去世。

每年，澳洲都有六到七名婴儿出生时患有RAG-1 SCID，这让这项治疗显得尤为紧迫。

这一创举来自墨尔本的著名机构——Murdoch Children's Research Institute，

试验的参与者将提取自己的干细胞，这些样本将被送往荷兰Leiden University Medical Centre进行基因改造，然后送回澳洲，

最后，这些改造后的细胞将被注射回患者的血液中，转化为健康的白细胞，为他们构建一个正常运作的免疫系统。

儿科免疫学家Theresa Cole认为，这一突破性疗法也有望用于治疗其他类型的重度免疫系统缺陷症和遗传性疾病，这是医学界的一项划时代工作。

Cole女士表示，虽然以前这似乎只在科幻小说中出现，但实际上这背后已经有几十年的科研积累。

过去，RAG-1 SCID通常在婴儿感染后才能被诊断出来，但新生儿筛查计划的实施可以改变这一状况。

Cole女士骄傲地说：“这种情况正在全国范围内发生，然后我们就能在这些婴儿出现症状之前将他们接走，”

这项试验是继Leiden University之后的全球第二次试验，这让医学家们对未来更加充满信心。

澳洲医学研究部长Ben Carroll表示，这一里程碑式的突破将为澳洲年轻一代提供更多健康和长寿的机会，让他们能够充满幸福和希望地走向未来。

来源：Yahoo News

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来源: qq

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