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美国首例突破性基因疗法让11岁聋人孩子听到声音

美国首例突破性基因疗法让11岁聋人孩子听到声音

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根据路透社消息,得益于美国的突破性基因疗法,一名11岁聋人男孩一生中首次听到声音。医生表示,这种疗法可能对未来的听力损失患者产生深远影响。

住在西班牙巴塞罗那的摩洛哥男孩艾萨姆•达姆,出生时患有耳铁蛋白基因介导的听力损失,他于去年9月与家人一起前来美国费城接受创新的实验性治疗。新的疗法包括将功能正常的基因替换孩子内耳中出生时就有的缺陷基因。这是美国首个接受这种治疗的患者。

1月24日,费城儿童医院告诉路透社,10月份的手术后,艾萨姆现在只有轻度至中度听力障碍。“在此之前,他都没有任何听力”,耳鼻喉科临床研究主任约翰·A·杰米勒(John A.Germiller)说。但现在,艾萨姆可以听到所有声音。他希望这项由礼来公司赞助的临床试验取得成功,能够在未来针对导致听力损失的其他基因问题方面取得类似的突破。据估计有超过150个基因会导致出生时听力损失,“这只是我们能够治疗的第一个”杰米勒说。




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