今晚直播 | 睿健医药：iReOrgan-具有自主知识产权的化学诱导类器官平台【动脉新品鉴第80期】

2024-07-29 03:07

随着类器官领域的飞速进展，类器官由于在基因、结构、功能上的高度还原和相似性，已被列入国家“十四五”重点专项申报指南中。同时被美国FDA所认可，将有可能替代动物模型来验证人体对潜在疗法的反应。

睿健医药搭建的类器官研发一体化平台（iReOrgan）符合现有发展趋势，也将带来里程碑的筛选模式变革。目前，睿健医药的类器官研发一体化平台具备多种类器官体系的构建能力，且已实现规模化培养，为精准药物的高通量筛选提供了有利的支撑。

7月29日（星期一）19:30，动脉严选新品鉴第80期，邀请到睿健医药CEO魏君、睿健医药研发总监颜若蓉，带来睿健医药的产品推介。

睿健医药研发团队在化学诱导、发育生物学、多能性调控领域有着长期的积累，建立了具有自主知识产权的类器官研发一体化平台，完成了全球首个针对帕金森的化学诱导药物的研发及评价，并进入临床阶段。该平台填补了创新药安全性、有效性评价体系上的不足和空白，保障了药品在临床阶段的有效性和安全性。

睿健团队在该平台上

已实现了多维度的创新成果

● 全球首创的化学诱导工艺

睿健医药基于“AI+化学诱导”建立了类器官研发一体化平台（iReOrgan）。该平台产生的类器官模型不仅能够提供疾病的表征，而且还能反映疾病的时空变化过程，是目前市场上稀缺的类器官品种。

● 全新类器官高通量筛选体系的建设

现有的iReOrgan平台已实现规模化培养，研发出包括全脑类器官、中脑类器官、心脏类器官等一系列复杂类器官及其衍生疾病模型，能够在构建模型的同时完成候选药物的高通量筛选和验证，具体特征包括：

● 高度还原体内结构

打破传统技术，无需依赖几何、支架、基质胶等组织工程技术，通过化合物对关键基因的调控，自主形成了还原体内发育的组织结构及功能。其中，睿健类脑体系（全脑）具有精细的皮层结构，与天然脑组织类似的细胞种群；睿健类心脏体系是具有腔室的体外心脏类器官模型，还原了体内心脏发育中最为关键的心室形成过程。

● 多种细胞类型

iReOrgan平台上获得的类脑体系（全脑）可实现多种脑部细胞的同时产生，形成类似人体大脑的神经元与胶质细胞的共生结构；获得的类心脏体系包含了心室肌细胞、心房肌细胞、血管内皮细胞、平滑肌细胞等多种细胞类型。

● 具有成熟的功能

iReOrgan平台上获得的类脑体系（全脑）具有稳定的电生理活性；类脑体系（中脑）具有递质分泌功能；类心脏体系诱导完成后可持续自主搏动。该平台产生的一系列类器官模型为药物的神经毒性及心脏毒性的筛选及安全评价提供了支持。

睿健医药iReOrgan类器官体系的

理论及技术创新

● 可规模化培养

● 可实现功能精细化

● 成熟的建模体系

● 可深度活体成像

● 可实现高通量筛选

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嘉宾介绍

魏君

睿健医药CEO

魏君博士为武汉睿健医药(iRegene Therapeutics)联合创始人及CEO，也是英国剑桥大学Clinical Neuroscience客座研究员。曾相继在耶鲁大学，英国巴斯大学完成硕博阶段学习，此后在行业深耕多年，分别在爱丁堡大学罗斯林研究所，剑桥大学，Axol Bio等机构从事发育生物学前沿研究，应用转化及高级管理工作。其工作成果相继获得美国洛克菲勒基金会，英国ORS，英国细胞生物学会，英国发育生物学会，欧洲ELRIG等机构颁发的嘉奖。

睿健医药是全球较早将“AI+化学诱导”应用于细胞特定功能改造的Biotech，首款产品“NouvNeu001”已于2023年8月获得中国药监局批准进入临床阶段，成为全球首个诱导多能干细胞来源的帕金森新疗法。

颜若蓉

睿健医药研发总监

颜若蓉博士为武汉睿健医药(iRegene Therapeutics)研发总监，于北京大学基础医学院获得博士学位，美国杜克大学完成博士后研究。在组织再生及体内模型构建有超过10年的工作经验，承担或参与多项国家级项目，在Cell Stem Cell、Genes & Development等国际期刊上发表论文10余篇。在睿健医药领导多个重点平台的建设和研发项目的推进。

主办方介绍

睿健医药

睿健医药作为全球较早将“AI+化学诱导”应用于细胞特定功能改造的Biotech公司，并在这一独特的平台上建立了丰富的通用型iPSC产品管线，旨在为以帕金森病为代表的神经退行性疾病、失明等“无法治愈”的疾病开发通用型细胞治疗产品、提供新的治疗方案。睿健医药基于“AI+化学诱导”作为细胞精细功能定向改造的开发平台，实现诱导多能干细胞的高效转化，为成药性护航。首款产品NouvNeu001作为帕金森领域全球首个通用型化学诱导产品于2023年8月在中国获得NMPA批准进入I-II期联合临床，并实现了帕金森管线中美两地IND“双报双批”。

动脉新品鉴

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