转贴：救救土土 (anti-pd-1 compassionate Use trial Drug) (转载)# Faculty - 发考题
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1 楼
【 以下文字转载自 Medicalpractice 讨论区 】
发信人: onetiemyshoe (onetiemyshoe), 信区: Medicalpractice
标 题: 转贴：救救土土 (anti-pd-1 compassionate Use trial Drug)
发信站: BBS 未名空间站 (Wed Apr 16 12:12:29 2014, 美东)
破例转贴：救救土土
下面这个petition是为了大小手网站一个妈妈的孩子，孩子得了很重的肾癌，发展很快
，急需申请试用物治疗，请大家帮忙签一下名，帮帮孩子的一线生机，多谢多谢。
请大家帮忙签名和扩散！孩子10岁体重不足50lb，不怎么吃东西，还在变瘦。腹部长满
肿瘤，今天开始呕吐，也有肿瘤压迫气管窒息的危险。现在，希望得到医药公司同情提
前试用新药，这是孩子的最后机会...
土土妈妈发给我的情况说明：
土土，男，10周岁,2013年3月份体检发现左肾肿瘤，4月份手术切除。但发现时肿瘤已
经扩散到左侧颈部和胸部的淋巴。肿瘤至今没有完全确诊。基本上，肾癌的医生认为是
xp11.2 基因易位型肾细胞癌（xp11.2 translocation RCC）。 也有别的肿瘤医生认为
是血管周上皮样细胞瘤（PEComa）。之后，先后进行5个月靶向治疗（索坦：Sunitinib
）和1个月（两个疗程）常规化疗（Doxorubicin 50 mg/m2 and Gemcitabine 1500 mg/
m2 biweekly）。效果均不理想，肿瘤继续长大。2014年1月28日第二次手术，试图清扫
全身淋巴肿瘤。但是腹腔打开后，淋巴结的肿瘤太多，靠近血管，无法切除；也没有进
行原来预定的胸部和颈部的手术。继续靶向治疗８周，４月份ＣＴ显示肿瘤比１月份增
大了 30%.目前肚子里的肿瘤太多，向上顶到胃部，吃不下东西，会吐。
孩子的医生是cincinnati Children's Hospital的专家，在全美甚至全世界在这种肾癌
是最有经验的医生。实在因为太为少见 （６年来６４例），没有研究数据可参考。孩
子的肿瘤一共在Cincinnati Children's, Harvard, Dana-farber, John Hopkins, NIH
, Shands, Children's oncology group, MD Anderson 等8家医院进行过病理诊断。肿
瘤送到四家实验室进行研究。
目前最有希望的一种新药已经在成人中完成临床试验，效果很好，治愈率高。征对儿童
的临床试验2014年３月推迟到10月。孩子的医生和Harvard 的免疫疗法专家一致认为这
是孩子最后的希望。可是我们没有时间等到10月份了。
医药公司不给药的理由，如果我给了你一个孩子，还会有很多孩子来申请，这样会打乱
我们的生产进程。生产药的程序复杂，没有足够的供应量等。生产该药有五个公司，我
们想向其中三家提出申请，他们是Bristol-Myers Squibb, Genentech 和 Merck。
如果有朋友认识这三大公司的人，或参加 clinical trail的人，也希望可以籍此了解
情况。
谢谢大家
http://www.change.org/petitions/bristol-myers-squibb-please-gra
发信人: onetiemyshoe (onetiemyshoe), 信区: Medicalpractice
标 题: 转贴：救救土土 (anti-pd-1 compassionate Use trial Drug)
发信站: BBS 未名空间站 (Wed Apr 16 12:12:29 2014, 美东)
破例转贴：救救土土
下面这个petition是为了大小手网站一个妈妈的孩子，孩子得了很重的肾癌，发展很快
，急需申请试用物治疗，请大家帮忙签一下名，帮帮孩子的一线生机，多谢多谢。
请大家帮忙签名和扩散！孩子10岁体重不足50lb，不怎么吃东西，还在变瘦。腹部长满
肿瘤，今天开始呕吐，也有肿瘤压迫气管窒息的危险。现在，希望得到医药公司同情提
前试用新药，这是孩子的最后机会...
土土妈妈发给我的情况说明：
土土，男，10周岁,2013年3月份体检发现左肾肿瘤，4月份手术切除。但发现时肿瘤已
经扩散到左侧颈部和胸部的淋巴。肿瘤至今没有完全确诊。基本上，肾癌的医生认为是
xp11.2 基因易位型肾细胞癌（xp11.2 translocation RCC）。 也有别的肿瘤医生认为
是血管周上皮样细胞瘤（PEComa）。之后，先后进行5个月靶向治疗（索坦：Sunitinib
）和1个月（两个疗程）常规化疗（Doxorubicin 50 mg/m2 and Gemcitabine 1500 mg/
m2 biweekly）。效果均不理想，肿瘤继续长大。2014年1月28日第二次手术，试图清扫
全身淋巴肿瘤。但是腹腔打开后，淋巴结的肿瘤太多，靠近血管，无法切除；也没有进
行原来预定的胸部和颈部的手术。继续靶向治疗８周，４月份ＣＴ显示肿瘤比１月份增
大了 30%.目前肚子里的肿瘤太多，向上顶到胃部，吃不下东西，会吐。
孩子的医生是cincinnati Children's Hospital的专家，在全美甚至全世界在这种肾癌
是最有经验的医生。实在因为太为少见 （６年来６４例），没有研究数据可参考。孩
子的肿瘤一共在Cincinnati Children's, Harvard, Dana-farber, John Hopkins, NIH
, Shands, Children's oncology group, MD Anderson 等8家医院进行过病理诊断。肿
瘤送到四家实验室进行研究。
目前最有希望的一种新药已经在成人中完成临床试验，效果很好，治愈率高。征对儿童
的临床试验2014年３月推迟到10月。孩子的医生和Harvard 的免疫疗法专家一致认为这
是孩子最后的希望。可是我们没有时间等到10月份了。
医药公司不给药的理由，如果我给了你一个孩子，还会有很多孩子来申请，这样会打乱
我们的生产进程。生产药的程序复杂，没有足够的供应量等。生产该药有五个公司，我
们想向其中三家提出申请，他们是Bristol-Myers Squibb, Genentech 和 Merck。
如果有朋友认识这三大公司的人，或参加 clinical trail的人，也希望可以籍此了解
情况。
谢谢大家
http://www.change.org/petitions/bristol-myers-squibb-please-gra