mRNA颠覆生物医药产业！下个年售10亿美元的重磅炸弹药在哪里出现？

2022-10-24 01:10

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最近十年，新的技术不断涌现，新的疗法不断获批上市，在生物医药产业蓬勃发展的今天，我们在哪些领域，有机会去寻找下一个重磅炸弹药？mRNA、基因治疗等新技术的出现，对产业的未来格局会有哪些影响？

10月20日周四晚8点，王煜全老师在前哨科技特训营直播间，带来了“生物医药产业分析”专题互动讲座，今天我们就节选几点内容，分享给大家。

1、新药研发成功率平均为7.9%，时间要10年，为什么还要坚持做创新药

我们之前在科技特训营介绍过，新药研发一般是10年时间，10亿美金的投入，不到10%的成功率。

生物医药虽然是个高回报行业，但是也有投入大、研发周期长、风险高的特点。

全球规模最大的生物技术行业组织之一BIO、Informa Pharma Intelligence、QLS联合发布的一项报告显示：2011-2020年，药物从1期临床到FDA批准上市，成功率平均为7.9%，所需时间平均要10.5年。

其中，1期临床到2期临床的成功率为52.0%，相对较高，原因之一是该阶段主要测试药物的安全性，不依赖于候选药物的有效性；

2期临床到3期临床的成功率28.9%，成功率最低，这是因为2期临床不仅是首次在人体中进行概念性验证试验，也是决定临床试验是否继续的关键节点；

3期临床到提交新药上市申请(NDA)/生物制品许可申请（BLA）的成功率为57.8%，第4个阶段：从递交NDA/BLA到获得FDA批准成功率最高，为90.6%。

既然新药研发需要冒这么大的风险，这么大规模的投入，为什么还有那么多公司坚持做创新药呢？如果中国的企业害怕风险，只做me too、me better，会给中国生物医药产业带来什么危害？

2、哪些领域，有机会寻找下一个重磅炸弹药？

｜小核酸药物成热点

核酸，是一种生物大分子，包括DNA和核RNA，其中能够用于疾病预防和治疗的，被统称为核酸药物。

凭借小核酸独特的作用机制，其在众多适应症拥有更大的开发潜力和临床价值，临床在研管线中不乏针对肿瘤、糖尿病、乙肝等大病种的临床试验，将极大地弥补商业化重磅品种乏力的现状，支持小核酸药物市场未来的发展。

目前小核酸药物以小干扰核酸（siRNA）、反义核酸（ASO）两大技术路径为主。

全球共有14款小核酸药物获批上市，主要适用于罕见性疾病领域。申请上市的有3款，临床三期、二期、一期的在研管线分别为32款、115款、113款。在全球719款核酸药物中，ASO品种最多，有253款，其余为siRNA，有229款、mRNA有72款。

小核酸药物全球市场规模从2016年0.1亿美元已增长至2021年32.5亿美元，年复合增长率高达217.8%。而未来随着更多小核酸药物的上市和患者群体的拓展，市场将进一步加速发展。

未来，小核酸药物能否走完市场爆发前的最后一公里，在全球的医药产业领域迎来黄金发展期？

3、mRNA技术会颠覆生物医药产业么？

mRNA就是生物遗传学上说的信使RNA，它在人体中的作用非常重要，人体的遗传信息即DNA中的基因片段，通过信使RNA的转录、翻译两个步骤，最后合成了蛋白质。

2020 年，新冠肺炎在全球暴发，不到一年时间，mRNA 疫苗得到快速发展，通过临床试验并于2021年获得美国 FDA 授权的紧急使用许可，并随后正式获批。

BioNTech与Moderna的mRNA疫苗针对新冠原始毒株保护率均超过90%，成为有效率最高的新冠疫苗，在全球疫情防控中起着重要作用，mRNA 疫苗也成为全球欢迎的明星产品。

mRNA新冠疫苗后发先至成功应用，证明了mRNA药物技术的巨大价值，有望颠覆传统的蛋白药物和疫苗技术路线。但是从产业角度看，它的影响却不是产业颠覆而是产业增强。为什么mRNA是产业增强型，而不是颠覆已有产业格局和大企业呢？

4、中美关系如何影响生物医药产业的未来？

2022年9月，美国总统拜登宣布启动国家生物技术和生物制造倡议，一周后，凯莱英和中国生物制药等多家中国医药类公司在美国的收购计划受阻。

疫情和中美脱钩，给中国创新药的研发带来不利影响

长期看，中国创新药研发的速度会受到中美关系的影响，因缺乏国际学术交流和人才流动而减缓，另外也会影响me too、me better生物药的研发速度。

黄金赛道受冲击，中国CXO企业前景如何？

CXO俗称医药外包，是当前医药产业链中的重要组成部分，为医药企业提供从新药研发到生产的各类外包服务，目的是帮助医药企业降低成本、创造更大的效益，主要包括CRO、CDMO等。

新药研发卖水人的CXO行业，曾经被视为生物医药领域的黄金赛道，涌现出了许多明星企业，例如药明康德、泰格医药、康龙化成等。

2013-2020年,中国医药CXO行业市场规模由702亿美元增长至1439亿美元，根据Frost&Sullivan的数据，到2025年，市场规模预计将达到2440亿美元。

目前看来，中国CXO头部公司的业绩十分亮眼，但是也有不少人担心，如果将来美国出台生物技术相关的政策，会不会限制中国生物医药企业的发展。尤其是中国CXO企业的收入75%以上都来自于海外，中美关系对中国CRO企业有什么影响，未来会有哪些风险？

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来源: qq