国内首个乳腺类器官团体标准发布！精科生物推动类器官行业标准和转化应用

过去十年来，类器官技术被视为服务于精准医学、新药研发等领域的疾病模型研究中最令人振奋的突破之一。

自2009年Hans Clevers实验室首次培育肠类器官以来，类器官得到快速发展。近年来，中国类器官积累不断提升，“十四五”国家重点研发计划中也强调了类器官技术的应用前景。

作为生命科学领域的新兴技术，类器官已被迅速应用于基础研究、临床转化和社会生产。然而目前行业整体仍处在早期培育阶段，我国在类器官疾病模型操作流程中存在培养过程控制、检测指标、评估指标等多项空白，这将限制类器官的高效研究与向临床研究的转化。

为了推动和指导乳腺类器官构建的相关研究，规范并引导行业健康发展，中国医药生物技术协会疾病模型专业委员会牵头撰写中国首个《人乳腺及乳腺癌类器官制备、冻存、复苏和鉴定操作指南》团体标准（以下简称：团体标准），并于近日获批发布。

2023年4月16日，中国医药生物技术协会作为主办单位，携手精科生物在深圳市福田区举办“中国首个乳腺类器官团体标准发布会暨乳腺类器官高峰论坛”。大会发布国内首个乳腺类器官团体标准，给出了人正常乳腺及乳腺癌组织类器官制备、传代、冻存、复苏和鉴定等规范性操作和推荐方法，有利于推动和指导类器官构建的相关研究，辅助临床人员开展乳腺癌致病机制、药物筛选和肿瘤治疗等领域应用，规范并引导行业健康发展。

 国内首个乳腺类器官团体标准正式发布

类器官技术进展几何？为什么我们需要标准化？标准化能为类器官产业发展带来什么？动脉网对与会专家进行访谈，期待为类器官技术和行业发展提供参考。

类器官是近年发展起来的具有重要创新性的前沿技术，不仅可以帮助人们更好理解生物发育和疾病发生发展过程，并且在药物筛选、药物毒性毒理反应、基因和细胞治疗等生物医学转化研究领域具有巨大应用潜力，曾被《Science》评为年度十大科学技术之一。

类器官从干细胞衍生而来，可以很大程度上模拟目标组织或器官的遗传特征和表观特征，拥有周期短、通量高、临床相关性强等优势。这也推动了其在临床应用端广阔的想象空间。

类器官可以作为多种疾病的体外模型，使深入探究人类疾病本质和制定有效干预措施成为可能，在新药研发、药敏检测、诊疗新策略探索、新靶标发现、疾病发生机理、再生医学等多个方面拥有广泛的应用前景。

大会现场

广州市精科生命科学研究院李宏教授表示，以乳腺癌为例，由于乳腺癌类器官很好保留了其来源组织的细胞分子生物学特征，因此适用于以个性化精准治疗为目的的药物筛选。药物筛选的原理是乳腺癌细胞从患者肿瘤组织中分离出来，通过三维培养得到类器官，使用不同的抗癌药物处理类器官，从中选出对乳腺癌类器官杀伤效果好的药物。类器官药敏检测能使患者在得到有效治疗的同时，避免不必要毒副反应，明显改善患者的生存质量和预后，充分体现了个体化治疗的理念。此外，类器官技术也可以用于新药研发以及药物的有效性、安全性和抗癌谱等方面的测试。

类器官模型为科学研究与临床应用带来无限生机，但同时其从科研端到产业端的转化也存在挑战。中国科学院分子细胞科学卓越创新中心高栋教授认为，首先类器官的成本高，需要进行全基因组检测和各种病理分子的检测，而对于产业转化来讲，成本是影响类器官大规模应用的重要因素。其次，肿瘤类器官的构建难度较大，缺乏标准化的培养模式，导致效率和成功率并不高。

尽管有着广阔的应用前景，但类器官作为一种新兴技术，其标准体系亟待完善，这也制约了类器官技术转化和产业化。

对此，四川大学华西医院生物治疗国家重点实验室苟马玲教授表示，开展人正常乳腺和乳腺癌类器官的研究及产品开发具有重要意义，将服务于科学研究、药物研发及临床治疗等，相关工作涉及人体组织样本处理及多个技术环节，亟需建立相应的操作规范，从而为相关研究及产品开发提供支撑及借鉴，助力人正常乳腺和乳腺癌类器官领域的高质量发展。

从这个方面来说，乳腺类器官团体标准的发布，对于整个行业的标准化和这项新技术的转化应用都极其重要。高栋教授也表示，团体标准的发布是1.0版本，接下来还会有2.0、3.0版本。

乳腺癌是女性最常见的恶性肿瘤，其发病率居女性恶性肿瘤第之首。乳腺癌有超过20种亚型，它们在遗传学、组织学和临床特征方面都有差异，而且随着患者的增加，不同亚型之间也存在潜在的变异。

基于乳腺癌的异质性，利用类器官技术开展乳腺癌基础研究和临床治疗学研究具有重要的学术价值。类器官可以在体外较好地模拟体内肿瘤特征，为乳腺癌的基础研究、精准治疗和新药研发等提供新的技术手段。但需要建立完善的技术标准体系，才能规范化正常乳腺和乳腺肿瘤类器官的相关研究，推动类器官合理合规的产业化。

此次发布的《人正常乳腺及乳腺癌类器官制备、冻存、复苏和鉴定操作指南》团体标准，是在中国医药生物技术协会牵头下，联合精科生物、成都诺医德、生物治疗国家重点实验室、四川大学华西医院等14所专业机构共同起草。为保证其权威性与准确性，本次团标的内容征求行业多位院士，临床专家、科研学者意见，最终历时长达15个月才得以制定并发布。

这也是国内首次发布乳腺类器官团体标准，将有力推动乳腺类器官构建的相关研究，指导和辅助相关医学人员开展乳腺癌致病机制、药物筛选和肿瘤治疗等相关研究，规范并引导我国乳腺癌诊治和类器官研究领域的健康发展，是乳腺及乳腺癌类器官领域中的一次重要时刻。

苟马玲教授对团体标准进行解读

大会现场，四川大学华西医院生物治疗国家重点实验室苟马玲教授作为团标主要起草人之一，从编制过程、编制思路、标准技术架构、具体内容等多方面对团体标准进行了解读。苟教授表示，团体标准的编制思路是结合人体正常乳腺及乳腺癌的基本特征，基于当前类器官的制备方法及主要应用，并遵循相关的法律法规。通过团体标准的建设，希望不断深化对类器官技术及产业发展的科学认识，为人正常乳腺及乳腺癌类器官领域的研究及产品开发提供参考和支撑，引领类器官技术领域取得新发展，逐步推动类器官技术的临床应用。

作为此次团体标准的主要参与单位，精科生物一直致力于推动国内外前沿医学技术的研发与转化，以创新生命科技助力健康中国。

此次参与乳腺类器官团体标准的制定，不仅标志着精科生物在引领类器官技术创新方面迈出坚实步伐，也表示着国内类器官行业对于类器官技术开发及成果转化能力的大力认可。

广东省人民医院肿瘤医院王坤教授表示，类器官的临床前景是非常美好的，前提是要保证培养成功率以及一致性。团体标准的发布实际上是走了第一步，为类器官的培养建立了操作流程和标准，但距离临床应用还有一个历程。下一步，我们需要通过类器官指导的临床研究来证明患者的生存能得到获益，再去不同的瘤种上尝试研究，最终达到患者生存率的提高。

过去一年来，FDA动作频频，也推动类器官赛道的市场情绪不断高涨。今年1月《Science》期刊发文，FDA不再要求在药物临床试验前进行动物试验，更是再次在业内掀起“去动化”讨论热潮。

对此，四川大学华西医院生物治疗国家重点实验室陈崇教授认为，FDA通过的法案不仅旨在减少动物模型的使用，更在于科学性的要求，这也推动类器官不断向前发展。“我们研发的药物是要给患者使用的，动物实验的结果能否反映患者的真实情况，这存在物种差异性的问题。由于类器官在生物学特性上更贴近人体，也是部分解决了物种差异性带来的问题。” 陈崇教授说。

同时，类器官的药敏检测高效性和临床疗效高度一致性，也为急迫用药甚至无药可用的后线患者找到了新的希望。对此，佛山复星禅城医院曾志强教授认为，类器官为临床治疗决策提供了一个很好的选择，尤其是对于后线患者而言。但同时作为一个新兴技术也不可避免地会被质疑，包括类器官培养的成功率、体内外药敏的一致性、操作规范性、权威性以及价格等等。“对于新技术、新方法的应用，我们临床医生其实很愿意积极去拥抱它们，但是在展开新的尝试之前，希望能看到更多高级别的循证依据，能否给予我们精准的治疗前指导，是我们最为关注的问题。”

这也意味着对类器官的判定标准还需要不断优化，这也是其应用于临床迫在眉睫需要解决的问题。

事实上，近年来我国相关政策的出台也在为类器官的广泛应用松绑。2021年，科技部下发《关于对“十四五”国家重点研发计划6个重点专项2021年度项目申报指南》，把“基于类器官的恶性肿瘤疾病模型”列为“十四五”国家重点研发计划中首批启动重点专项任务，意味着政府层面对类器官技术研究与应用的重视。

尽管目前国内类器官产业发展仍处于起步阶段，但随着国家政策的制定和相关标准的推动，未来类器官产业必将迎来快速发展。

佛山市第一人民医院罗微教授表示，类器官真正应用到临床还有很长一段距离，其中最重要的问题是标准的建立。如何实现类器官的质量控制体系，怎样保证它的稳定性、可重复性，如何确保类器官对临床确实具有指导价值和意义，这都需要整个行业共同去推动。在这方面，精科生物起到了非常重要的推动作用，此次乳腺类器官团体标准的发布便是非常好的一个开端。

未来，随着类器官技术的不断突破和临床数据的持续积累，产、学、研、医各方的跨界推动，将不断引领类器官技术向前发展。精科生物也将竭力深耕类器官行业，推动更多疾病领域的标准体系建设。

类器官技术从科学研究到临床大规模应用，或许还有很长的一段路要走，但团体标准的制定与发布是一个积极信号。正如中国医药生物技术协会副理事长吴朝晖所言，标准的发布不是终点，而是一个新的起点。