让AI造一款新药，有多难？
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伴随着AI（人工智能）大模型引领的创新浪潮席卷全球，生物医药产业正面临新一轮的机遇期。而ChatGPT的横空出世，更为本就备受瞩目的AI制药再添一把火。
据AI咨询机构Deep Pharma Intelligence统计，截至2022年12月，全球800家AI制药公司获得的总投资额达到59.3亿美元，9年间增长了27倍。而今年第一季度，已有超过28笔对AI制药公司的投资，平均投资额为3800万美元。
截至目前，尚未有基于AI技术发现和设计的新药获得上市批准，但随着资本不断加码，以及技术的升级迭代，AI制药行业将会迎来新的发展机会。
“AI技术在生物医药领域的突破只是时间问题，这个趋势不可逆转。尽管可能需要3年、5年，甚至10年，但我相信，AI技术一定会在生物医药和生物科技领域发挥重要作用，尤其是可以极大提高生物医药在早期阶段的研发效率。”
在5月26日举行的首届广州国际生物医药产业大会期间，晶泰科技联合创始人、董事长温书豪在接受时代财经专访时表示。
新药研发是一个极其耗时耗力的过程。一款全新靶点、全新机制的新药，其研发需要经过靶点发现、靶点验证、先导物发现，以及先导物优化等阶段，这个过程可能需要验证、筛选数十万个化合物。
德勤发布的《2021年医药创新回报率评价》显示，2021年生物制药创新平均内部回报率（IRR）为7%，这已经是近7年来最好的水平。2021年，创新药管线到上市前的平均成本达到20亿美元，而创新药的平均预期峰值销售额为5.21亿美元，如果剔除新冠疫苗的影响，这一数字仅为3.55亿美元。
AI具备强大的数据分析和深度学习能力，可以快速处理和解析大量的生物化学信息，帮助科学家筛选出合适的化合物，设计优化药物分子结构，从而缩短研发周期，节约研发成本。
东吴证券研报指出，相较于传统药物研发环节，AI制药可显著缩短研发周期（部分研究显示可平均缩短1/2-2/3），同时提高药物研发成功率和投资回报率。
“在研发投入回报率相对较低的行业背景下，药企对于提升研发效率的需求非常迫切，而数字化和智能化很可能是最行之有效的解决方案。”温书豪表示。
图片来源：图虫创意
新药研发是一场九死一生的冒险，绝大部分的候选药物最终都会倒在临床试验阶段，因此这也被称作医药研发的“死亡之谷”。根据全球生物技术行业组织BIO、Informa Pharma Intelligence以及QLS联合发布的报告，2011-2020年期间，9704个药物临床开发项目中，从1期临床到获得美国FDA批准上市的成功率平均为7.9%。
创新药物最终需要进入现实世界，才能实现治疗疾病、拯救生命的意义。尽管AI在医药研发领域创造了许多令人惊叹的纪录，但AI与制药业的结合并非坦途。
据智药局统计，截至2022年年底，全球获批临床的AI药物管线有80条，其中有41条推进到1期，约占总数的一半；推进到2期的管线有29条。
但截至目前，仍然没有任何一款由AI发现的新药物获批上市。
2020年1月，英国AI制药企业Exscientia开发的用于治疗强迫症的候选药物DSP-1181获得临床批件，这是一款由人工智能平台设计并进入临床试验的药物。2022年7月，在宣布进入临床阶段一年多以后，DSP-1181被Exscientia的合作方日本住友制药停止开发，原因是1期临床研究未达到预期。
今年4月，另一家AI药物研发公司BenevolentAI也宣布，其用于治疗特应性皮炎的局部泛 Trk抑制剂BEN-2293的IIa期临床试验没有达到次要疗效终点。
AI未来要如何帮助、改变制药业，能否帮助创新药研发穿越“死亡之谷”，支持创新药企业以更低的试错成本做出市场价值最大、对患者最有用的药物，仍有诸多问题亟待解答。
“AI是一个工具，工具你就得用好它，这也是最关键的一点，你要找好问题、找对问题，如果这个方向找错了，后面很多工作就是无用功，这要基于专业人士长期的积累和自己独特的认识。”浙江大学百人计划研究员、莱芒生物联合创始人郭雨刚在上述分论坛上表示，“怎么用好AI这个工具，需要研究者非常深入的思考来提炼的。”
这也意味着，目前AI制药还无法脱离人的共同参与，制药专家在这一过程中仍发挥无可替代的作用。
“有时计算机设计出来的分子，合成反而困难，甚至是难以逾越的障碍，比如某些共价键没法合成出来。尽管出现这个情况的概率比较小，但这也说明，药物研发不能完全交给AI主导。”温书豪对时代财经指出，AI的发展速度确实非常快，它能够进行大规模的数据连接，拥有强大的计算能力，这些都是人类难以企及的优势。但不可否认的是，在当前阶段，人类的经验、专业知识以及灵感对于问题的解决仍然非常重要，单纯只靠算法是无法完成的。
“AI与自动化机器人实验技术结合，作为高效而可靠的研发工具和底层‘新基建’，需要与人类科学家的行业经验结合，才能发挥出最大的创新赋能。”温书豪称。
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