美国精准医疗（转载）

最近因工作关系比较关注基因方面的信息，将会着重美中两国的相关领域做一些深入了解。

美国总统奥巴马在2015年国情咨文演讲中谈到了“人类基因组计划”(Human Genome Project)所取得的成果，并宣布了新的生物医学项目——精准医疗计划(Precision Medicine Initiative)。这是奥巴马总统继大脑研究计划后，再次利用年度国情咨文演讲的机会，发布生物医学研究的纲领性倡议。

精准医疗到底是什么含义？这类似过去的个性化医疗(personalizedmedicine)，不过个性化医疗强调治疗和预防疾病时关注个体，这存在一定缺陷。个性化本身没有错，但并没有操作性，甚至在目前条件下都没有可行性，因为几乎不可能为一个患者提供完全独特的预防和治疗方法。预防和治疗疾病的最重要手段仍然是药物，当前药物发展的趋势是精确面对特定疾病中某一特殊类型，这方面最典型的是针对肿瘤的治疗，不少药物针对纠正某些特定基因突变带来的生物分子问题。具有某一类基因突变的特定患者，因为存在同样的分子基础，在治疗上可以采用统一的药物。

精准药物使用的前提是纠正特定分子缺陷（precisedefect），恢复分子功能。精准医疗的目的是为患者提供最特异最有效的药物，实现这一目标的基础是人类基因组计划带来的红利。病因不完全相同患者，不能使用同一种药物治疗，这不仅能避免不必要的浪费，也能降低不必要的药物副作用。

诊断疾病的精确缺陷，需要基因和蛋白质技术，这些技术帮助我们识别疾病的分子基础，让我们可以根据精确的分子缺陷对一种疾病进行进一步细分。当然精准医疗实现的前提是必须有足够多的纠正特定缺陷的药物。

2016年的年度预算2月2日才会公布，奥巴马今天说他需要2.15亿美元投入精准医疗计划，分别给NIH 1.3亿，主要用于建立总规模为1百万以上志愿者参与的长期研究，将采集这些人的服用药物、生理和基因等资料，建立数据库作为研究的基础。

FDA将获得1000万美元，建立支持精准医疗研究和管理的数据库。这些经费也将用于评估新型测序技术，确定是否可用于个性化诊断。NIH肿瘤研究所将会获得7000万美元，建立从个人基因组中确定癌症相关突变的标志，这将可作为治疗靶点。健康和人类服务局将获得500万美元，用于开发新的数据标准和保密技术。

转载自科学网，作者孙志军，http://blog.sciencenet.cn/blog-41174-864219.html