注：基因组学的进步，帮助科学家加快我们对疾病根本原因的理解。疫情帮助了mRNA疫苗的快速研发，并且现在mRNA已经在解决癌症、疟疾、巨细胞病毒以及呼吸道合胞病毒等病毒的问题。mRNA开发平台仍处于早期阶段。另外，利用靶向蛋白质降解的药物可以起到催化剂的作用，引发保护性反应。液体活检也是解决早期发现和治疗癌症的关键领域。在这些令人兴奋的变革背后，由于大量早期企业进入市场，有选择性地寻找企业是关键。在最近的投资机会上，随着疫情的恢复，之前被推迟的一般诊断程序和手术的数量将正常化，医疗产品和设备公司可能从强劲的需求中获益。
虽然世界尚未完全摆脱新冠病毒疫情，但它引发的疫苗计划取得了显著成功，这标志着医学和保健行业历史上的一个里程碑。我们看到疫苗的快速发展，特别是那些使用新型信使核糖核酸（mRNA）技术的疫苗，只是医学发现步伐更大变化的一部分。我们认为，我们预计未来十年的创新浪潮为耐心和选择性投资者提供了一系列机会。我们投资理论和策略的核心是，医生和患者刚刚开始从多年的重大投资和医学发现中获益。科学家们正在加快我们对疾病根本原因的理解，这在很大程度上是因为基因组学的进步，或对个人基因及其与环境相互作用的研究。人类基因组计划是一项国际研究工作，于2000年6月发布了人类基因组整个DNA序列的初步“工作草案”。然而，仅仅在过去十年左右的时间里，基于基因组的认知才在治疗疾病方面取得进展。直到最近，基于基因的检测和药物才开始获得监管和报销批准。如果不了解人类和入侵病原体的DNA结构，就不可能开发出高效的新冠mRNA疫苗。同样重要的是，我们对蛋白质在健康和疾病状态下是如何表达的越来越了解。利用领先的基因测序公司Illumina的技术，中国的研究人员在首次发病数周内发布了新型SARS-CoV-2病毒的全基因组。在几天之内，Moderna和BioNTech的研究人员与辉瑞公司合作，将遗传密码插入他们的软件，并得到了针对新冠病毒上独特的尖峰蛋白的候选疫苗。结果是历史上开发速度最快的新疫苗；第二快的是腮腺炎疫苗，花了四年时间。“如果不了解人类和入侵病原体的DNA结构，就不可能开发出高效的新冠肺炎mRNA疫苗。”Moderna、辉瑞和BioNTech似乎仅处于优化其mRNA开发平台的早期阶段，我们正在密切监测他们以及其他公司的进展。例如，Moderna正在进行流感疫苗的第三阶段试验，还有两种疫苗处于第一阶段。虽然世界卫生组织传统上建议流感病毒株在流感季节前七个月接种，但mRNA流感疫苗可能在短短三个月内研制出来，这是一个很大的优势，因为流感病毒往往会迅速变异。Moderna和其他公司也在研究其他两种常见病毒的mRNA疫苗：巨细胞病毒（CMV），它可以导致婴儿听力损失和其他长期问题，以及呼吸道合胞病毒（RSV），这对年轻人和老年人都有危险。最近，Moderna宣布，它正在开始一种艾滋病毒mRNA疫苗的小型人体试验。艾滋病毒在过去四十年来一直在躲避，导致疫苗无法成功研发。就BioNTech而言，它正在研制一种疟疾mRNA疫苗。现在全球每年仍有约40万人死于疟疾。Moderna、辉瑞和BioNTech似乎仅处于优化其mRNA开发平台的早期阶段，我们正在密切监测他们以及其他公司的进展。新发现和技术为提供疫苗武器对抗病毒提供了希望。由于对癌症和其他疾病在体内的进展有了更深入的了解，一系列生物技术公司的研究人员正在开发新的技术或模式来进行反击。一些公司正在细胞疗法方面取得令人鼓舞的进展，这是一种免疫细胞杀死癌症的工程。其他人则专注于基因编辑，通过一种特殊设计的病毒改变细胞内的DNA。这一过程在去年帮助其两位先驱者赢得了诺贝尔化学奖。基因编辑为治疗遗传性疾病提供了诱人的前景，美国食品和药物管理局最近批准将其用于治疗镰状细胞病的临床试验。靶向蛋白质降解是另一个令人兴奋的前沿领域。对人类基因组的破译使我们能够更好地理解有点类似的人类蛋白质组，即我们细胞表达的蛋白质集合。由于成千上万的这些蛋白质控制人体的疾病和健康，研究人员长期以来一直在寻找消除有害蛋白质的方法。虽然传统药物、RNA沉默和基因编辑可以针对其中一些不良因素，但研究人员最近发现了利用细胞蛋白酶体（通常被称为“垃圾箱”或“垃圾压实器”）的方法，以更有效地进行处理。与疫苗如何利用人体自身免疫系统类似，促进蛋白质降解的药物可以起到催化剂的作用，引发保护性反应。近年来，出现了许多专注于这项技术的生物技术公司，大型制药公司已经开始发展自己的能力并探索合作伙伴关系。例如，辉瑞公司与生物技术公司Arvinas合作，将后者的乳腺癌蛋白质降解疗法商业化。正如基因之间的相互作用一样，弄清成千上万的蛋白质在人体内是如何发挥作用的是非常复杂的。研究人员现在能够利用人工智能（AI）的进步来获得更好的理解。2021 7月，Alphabet的子公司AI先锋实验室DeepMind发布了350000种蛋白质的预测形状，包括人类蛋白质组中的所有蛋白质。了解蛋白质的形状及其折叠方式将有助于研究人员开发与之结合的分子，有望带来新的治疗方法。液体活检是我们正在密切关注的另一个新领域。许多肿瘤在患者血液中留下了被称为循环肿瘤DNA（ctDNA）的痕迹。一批新公司正在开发所谓的液体活组织检查，以筛查不同类型的ctDNA。例如，Guardant Health开发了一种检测筛查方法，用于检测多达70种与不同类型癌症相关的不同基因的突变。早期数据表明，液体活组织检查在识别癌症方面与常规手术或针吸活组织检查一样有效，后者可能会导致疼痛和并发症。更重要的是，液体活组织检查可以早期发现和治疗癌症，每年可以挽救数百万人的生命。可以肯定的是，并非所有创新都以生物技术公司和细胞水平为中心。事实上，mRNA新冠疫苗的成功在很大程度上取决于生命科学工具公司取得的进展。例如，为了使mRNA进入细胞，制药商依赖于制造脂质体的创新，脂质体主要是围绕并保护脆弱mRNA的微小脂肪泡。新疫苗的生产过程通过使用一次性生物处理袋而不是巨大的不锈钢生物反应器罐来快速跟踪。新开发的袋子每一个都能生产几十万剂量的mRNA，它们允许在几个月内以商业规模生产mRNA，而不是传统上需要两三年来建立和运行生产设施。医疗保健领域其他方面的创新也可能会使我们更加健康，同时为投资者提供潜在的投资机会。医疗保健的数字化是我们关注的一个领域。正在出现聚合患者数据的平台，允许更强大的数据收集和分析，这将导致个性化护理计划和治疗的改进。可穿戴设备和其他设备也可以通过互联网发送患者信息，当慢性病恶化时，向临床医生发出危险信号。例如，网络连接的持续气道正压（CPAP）仪可以为医生和保险公司提供夜间用户控制睡眠呼吸暂停成功的记录。这一波卫生科学创新，特别是生物制药创新，导致利用新兴技术和治疗方法的小公司激增，越来越多的小公司在其发展的早期阶段进入股票公开市场。在过去几年中，我们看到生物技术领域内新公司的组建出现了爆炸性增长，从大约200家公开上市的生物技术公司发展到700多家。随时获得资金对推动创新至关重要，但不断扩大的上市公司和加速的破坏给投资者带来了挑战。我们认为，在这个拥挤的领域和卫生保健部门的其他领域，确定最终的赢家需要主动管理的方法和认真的基础研究。我们在确定哪些公司的技术、大型可寻址市场和管理团队使其有机会成长为更大的公司方面具有优势。随着一般诊断程序和手术的数量正常化，医疗产品和设备公司似乎很有能力从强劲的需求中获益。其中许多程序和手术自新冠疫情爆发以来已被推迟。虽然这些领域的恢复速度因程序类型和紧急程度而异，但我们预计，大多数延期程序将重新安排，程序量将在未来几年继续加快。
