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10月27日，前哨科技特训营为大家带来了“生物医药企业分析”专题直播，以复星医药、Moderna、BioNTech为案例，梳理了一遍生物医药领域技术、产业、企业的分析结论和框架。

最近，知名的生物医药前沿企业榜单Fierce 15发布，为我们带来了2022年最值得关注的15家生物医药初创企业。

我们今天为大家梳理了这份榜单和上榜企业相关信息，欢迎大家用上科技特训营的方法论练手。如果你对生物医药产业的未来趋势感兴趣，也欢迎长按文章开头的二维码，加入前哨科技特训营。

下面我们就一起看看Fierce评选出的15家前沿生物医药企业都有什么特点。

1.Agomab Therapeutics

董事长：Tim Knotnerus
成立时间：2017
总部位于：比利时

简介：Agomab Therapeutics利用优化结构降低毒性的ALK抑制剂治疗克罗恩病（原因不明的肠道炎症性疾病）。

上榜理由：Agomab获得了辉瑞参与的4050万美元融资，辉瑞同时还提供AGMB-129需要的临床支持。

Agomab 2017 年成立，早期主攻方向为治疗多种疾病的单克隆抗体，2021年收购了总部位于西班牙的Origo Biopharma，获得了AGMB-129的研发管线。

AGMB-129是一种胃肠道限制性ALK-5抑制剂，正在进行1期健康志愿者试验，为狭窄型克罗恩病提供可能的治疗方法，克罗恩病是一种原因不明的肠道炎症性疾病。

市场上有许多畅销的克罗恩病药物，AGMB-129治疗的狭窄型克罗恩病却没有针对性的产品。AGMB-129的优势在于替换了传统ALK5抑制剂的部分组件，降低了心脏毒性。

2.Amphista Therapeutics

董事长：Nicola Thompson

成立时间：2017
总部位于：英国

简介：Amphista Therapeutics正在开发一系列双功能分子，利用靶向蛋白质降解来消除致病蛋白质。

上榜理由： 在生物技术领域，很少有一家公司在同一天宣布多项合作。今年5月，该公司宣布已经与Bristol Myers Squibb和Merck KGaA签约，成为其蛋白质降解平台的客户。

靶向蛋白质降解（TPD）侧重于利用靶向蛋白将肿瘤、癌症的蛋白质物质与降解剂连接，使其分解。Amphista采用了和其他公司不同的方法，主要采用化学双功能分子，理论上更具通用性。

3.Arbor Biotechnologies

董事长：Devyn Smith

成立时间：2017
总部位于：美国

简介：Arbor Biotechnologies专注于肝脏和中枢神经系统遗传驱动疾病的基因组编辑器。

上榜理由：该公司拥有两种CRISPR技术，以及一个不断发现新的基因编辑器的平台，理论上这些编辑器能涵盖90%以上的基因组。

Arbor由CRISPR先驱张峰博士和遗传分析大师David Walt博士共同创立，正在研究的工具包括DNA和RNA核酸酶以及CRISPR转座酶。

肝脏和中枢神经系统疾病是Arbor的主攻领域，因为它们是基因编辑工具可以与现有的脂质纳米颗粒和腺相关病毒系统作用的标靶区域。

正在为一种罕见遗传疾病：原发性高草酸尿症开发治疗方法，这种疾病是由功能性肝酶缺乏引起。Arbor计划在2023年底之前向FDA提交临床试验申请，并在2024年为第一位患者给药。

4.AviadoBio

首席执行官：Lisa Deschamps

成立时间：2019

总部位于：英国

简介：AviadoBio专注于通过基因治疗使人衰弱的神经退行性疾病，如额颞痴呆（FTD）和肌萎缩侧索硬化症（ALS），其额颞痴呆基因疗法AVB-101获得了美国和欧洲的孤儿药认定。

上榜理由：该公司采取了神经外科方法，将病毒直接注射到大脑中，通过动物实验证明该方法的安全性。最大的优势在于一次治疗终身有效。

AVB-101于今年4月获得了美国和欧洲的孤儿药指定。该公司正在从该计划的临床前阶段获得结果，“看起来非常积极”，首席执行官Lisa Deschamps在接受采访时指出。现在，AviadoBio正在进入监管提交程序，预计将在英国和一些“选定的欧洲国家”申请，并将于今年晚些时候在美国申请。

5.Generate Biomedicines

董事长：Michael Nally 

成立时间：2018

总部位于：美国

简介：Generate Biomedicines的主攻领域是肿瘤治疗，免疫和传染病。

上榜理由： 该公司计划利用人工智能通过计算生成蛋白质结构，代替传统的动物实验方法。

公司董事长迈克尔·纳利（Michael Nally）曾在Merck工作，Moderna首席执行官斯蒂芬·班塞尔（Stéphane Bancel）建议他了解下Generate，他看到一项实验的结果加入了这家公司。

实验通过人工智能产生全新的蛋白质序列，这些序列与前50种基于蛋白质的疗法具有相同或更好的功能。目前，Generate与安进已达成19亿美元交易，开启5个项目研发。

Generate宣称已生成了超过100万种新的蛋白质结构，正在投资开设更多实验室设施测试蛋白质效果。

6.Lexeo Therapeutics

董事长：Nolan Townsend

成立时间：2021
总部位于：纽约市

简介：Lexeo Therapeutics提供基于腺相关病毒的基因治疗，产品线覆盖有心脏病的临床前候选药物和阿尔茨海默氏症等中枢神经系统疾病药物。

上榜理由：Lexeo团队是少数几家针对非罕见疾病的基因治疗公司，最终目标之一是攻破阿尔茨海默氏症。

目前提供名为LX1001的AAV基因疗法，将保护性载脂蛋白E2基因递送到APOE4纯合子阿尔茨海默氏症患者的中枢神经系统中，以阻止或减缓退行性疾病的进展。

三月份，该公司表明，低剂量用药降低了阿尔茨海默氏症相关生物标志物。

7.LifeMine Therapeutics

董事长：Gregory Verdine
成立时间：2017
总部位于：美国

简介：LifeMine Therapeutics的目标是通过人工智能驱动的药物发现平台利用真菌寻找新的小分子药物。

上榜理由：LifeMine的Avatar-Rx平台使用人工智能筛选测序的真菌基因组并预测单个分子的药理功能，并在大约六个月内完成。该平台已经拥有一个包含约80，000个完全测序的真菌基因组的数据库，使其成为迄今为止最大的真菌基因组集合。

LifeMine主攻两个方向，一是建立自己的潜在药物管道，另一个是将分析平台提供给制药合作伙伴。

2021年，LifeMine与葛兰素史克建立了合作伙伴关系，获得7000万美元的预付费用，帮助开发三种小分子候选药物。

8.ReCode Therapeutics

董事长：Shehnaaz Suliman
成立时间：2015
总部位于：美国

简介：ReCode Therapeutics致力于扩大基因治疗的递送范围，让基因治疗覆盖更多领域。目前正专注于原发性运动障碍，囊纤维化和其他肺、脾脏、肝脏和中枢神经系统疾病治疗。

上榜理由：直接靶向肝脏以外的器官和细胞的能力是基因治疗领域的终极目标，ReCode的选择器官靶向（SORT）平台增加了新的脂质技术，帮助mRNA传递到特定器官和细胞。。

9.Scorpion Therapeutics

董事长：Axel Hoos
成立时间：2020
总部位于：波士顿

简介：Scorpion Therapeutics专注于肿瘤治疗，正准备在2023年将其两项肿瘤治疗项目投入临床试验。

上榜理由：Scorpion已经从两轮融资中获得总计2.7亿美元的融资，Scorpion的药物平台应用于经过验证的癌基因，以创建针对不可成药靶标的小分子候选药物。2.0平台结合了基因组工具（如CRISPR）、药物化学以及化学蛋白质组学和人工智能技术。

Scorpion的两个临床前候选药物分别为：STX-478，主要用于乳腺癌，今年3月宣布成为Scorpion的第一个临床候选药物，是一种突变选择性PI3Kα抑制剂；STX-721针对非小细胞肺癌（NSCLC），为口服小分子药物。

10.Shape Therapeutics

董事长：Francois Vigneault
成立时间：2019
总部位于：美国

简介：Shape Therapeutics正在努力解决阿尔茨海默氏症，帕金森氏症，囊性纤维化等罕见疾病。

上榜理由：该公司专注于RNA编辑和开发下一代基因治疗技术开发已与瑞士罗氏（Roche）建立合作伙伴关系。

Shape使用CRISPR编辑RNA，致力于开发可以修复由致病基因突变引起的遗传疾病，又避免对DNA进行编辑造成永久伤害。

11.Storm Therapeutics

董事长：Jerry McMahon
成立时间：2015
总部位于：英国

简介：Storm Therapeutics正致力于开发用于肿瘤治疗和其他疾病的RNA修饰酶抑制剂。

上榜理由：Storm Therapeutics可能是有史以来第一个将RNA修饰酶抑制剂投入临床的公司。

Storm正在利用其平台开发RNA修饰酶的小分子抑制剂来治疗癌症。主要候选药物STC-15正在等待FDA批准。该候选药物旨在抑制METTL3，一种在多种癌症中起关键作用的基因酶，理论上可以治疗某些实体瘤、恶性肿瘤和白血病。

12.Strand Therapeutics

首席执行官：Jake Becraft

成立时间：2017
总部位于：美国

简介：Strand Therapeutics的平台旨在创建可编程的长效mRNA药物，有朝一日可以在单剂量下提供治愈性治疗。

上榜理由：Strand即将带着第一种针对实体瘤的mRNA药物进入临床，他们认为mRNA可以显着提高抑制剂的效果，这可能会彻底改变CAR-T细胞疗法。

Strand的递送平台允许他们的mRNA药物持续表达数周时间，而不是像修饰RNA那样只表达一到两天。

13.Synthekine

首席执行官：Debanjan Ray

成立时间：2019
总部位于：美国

简介： 重新设计免疫细胞以对抗癌症和自身免疫性疾病，同时减少潜在的毒性。

上榜理由：Synthekine总部位于加利福尼亚州门洛帕克，基于斯坦福大学分子和细胞生理学和结构生物学教授K. Christopher Garcia博士的早期研究。

Synthekine有一种药物即将进入临床阶段，准备开启临床测试。该公司开发了一个正交细胞因子平台帮助优化CAR-T细胞疗法。

2021年11月，Synthekine与默克达成合作，由他们完成早期开发，默克在临床开发和商业化阶段接受，据报道该交易存在一个潜在价值5.25亿美元的未披露项目。

14.Verge Genomics

首席执行官：Alice Zhang

成立时间：2015

总部位于：旧金山

简介：Verge Genomics利用人工智能发现药物，治疗肌萎缩性侧索硬化症 和其他神经退行性疾病。

上榜名单：Verge Genomics希望兑现人工智能几十年来对生物制药行业的承诺：能够更快，更有效地追踪疑难疾病的潜在疗法。

Verge已经能够找到一种临床候选药物PIKfyve，一种在细胞清除畸形蛋白质团块发挥作用的酶，采用新的靶点和作用机制治疗肌萎缩性侧索硬化症。

15.Volastra Therapeutics

首席执行官： Charles Hugh-Jones

成立时间：2020
总部位于： 纽约市

简介：Volastra治疗公司正在寻求靶向大多数癌细胞的新标志——不稳定染色体。

上榜理由：不稳定染色体可以是癌症的精确指标，估计与60%至80%的癌症有关，该公司正在研究区分正常细胞与癌症细胞的基因突变。

目前，Volastra已vkd第一个项目标靶，他们尚未透露能针对哪些肿瘤。今年3月，与Bristol Myers Squibb签署了一项价值11亿美元的协议，其中包括3000万美元的预付费。

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