40家前沿公司齐聚一堂，透露这几个基因治疗趋势？｜前哨科技特训营

2022-10-14 23:10

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本周前哨科技特训营进入“生物医药产业”技术分析专题，正巧同一时间美国圣地亚哥举办了Cell & Gene 年度会议，汇聚40家前沿公司，共同分享基因治疗领域的重大进展。

前哨科技特训营为大家特意梳理了这些企业分享的产业洞察，看看一线人士眼中的产业未来是什么样！

1.基因治疗处在商业化的关键时点

总体而言，业内人士都认为基因治疗正在走向商业化，不少分享都提到了CRISPR基因编辑作为证据，他们认为越来越多的临床试验正在使用这项技术，这是基因治疗被接受的一个关键参考。

CRISPR基因编辑疗法首次批准不到一年时间，基因编辑已经进入临床阶段，第一种体内CRISPR方法正在临床试验中取得进展，医药企业和医药监管都已经逐渐找到新技术在医疗应用的方法。

2.基因治疗如何迈过监管门槛？

此次年度会议开幕式由Saterate Bio首席执行官Dave Lennon博士主持，几位基因治疗领域的从业者分享了一线洞察，这方面关于商业化的分析值得关注。

PTC Therapeutics首席运营官（COO）Matthew Klein认为，基因治疗商业化的步骤和传统药物产业会有很大不同。

传统的药物产业，最基本的药物分子是一样的，只要一次审批就能进入大规模批量生产；基因治疗每次都要按照病人进行定制，新方式是对传统医药产业的一次颠覆，指望FDA很快适应这种变化是不可能的，企业必须把早期治疗纳入到研发流程中。

Klein认为企业要与监管合作开展更多早期治疗，尽可能提前让技术以可管理的方式导入社会，这样才能加速基因治疗的商业化。

3.基因治疗需要社区运营帮助技术加速

Orchard Therapeutics公司首席医疗官（CMO）Leslie Meltzer博士有相似的看法，Meltzer认为基因治疗技术不是卖药，更像用户社群经营，企业要学会在提前与病患建立联系，了解他们的治疗需求，也能帮助他们对认识基因治疗的价值。

Meltzer表示，公司需要考虑患者社区可能对治疗的安全性和有效性存在哪些问题，以及如何激励参与相应的临床试验。早期患者参与对基因治疗有非常大的价值，与各种罕见病用户更密切的联系，这种模式本身也会变革基因治疗审批的逻辑。

4.基因治疗价格太高了吗？

基因治疗动辄上百万的价格一直备受争议，这方面蓝鸟生物首席商业和运营官Thomas Klima的分享很有意思。

Klima谈到蓝鸟生物的基因治疗产品Zynteglo的定价逻辑，这款产品2022年8月刚刚获得FDA批准用于治疗β地中海贫血，定价是每位患者280万美元，价格一出引发了不少的争议。

Klima对这个定价做出了一些辩护，他认为价格是否昂贵还要和传统治疗方案比较才行，过去患有严重β地中海贫血的人需要定期输血，平均每3—4周要在医院花费9.8小时，平均而言终身要花600万美元左右，相比之下Zynteglo花费280万美元让病人彻底治愈β地中海贫血，是一个合适的价格。

Vertex最近一项研究给出了佐证，他们统计传统输血疗法治疗β地中海贫血终身花费在540万美元左右。

5.基因治疗上市企业最重要的指标是什么？

大会的一次讨论中，关于基因治疗企业最重要的指标是什么，参会者的分享非常坦诚。

Arbor Biotechnologes首席执行官Devyn Smith博士认为，引导基因治疗企业发展最重要的指标就是临床数据，“这个行业的所有人都有责任继续执行并希望产生积极的临床数据，这样才能让行业的繁荣得以继续”。

Mark Shearman, Editas Medicine的CSO对此表示认同：“对于任何新技术，重点都是临床数据，并证明它是安全有效的。通常，投资者还希望看到技术应用的进展情况预测以及时间表，如果FDA审批通过那通常会是所有人信心最好的时候。”

6.基因治疗低垂的果实在哪里？

基因治疗能解决哪些疾病？这个问题一直备受关注，甚至有的基因技术炒作者认为基因治疗能解决一切。

Biopharma Excellence的高级总监Tim Farries博士认为，基因治疗虽然让很多罕见病看到了治愈的希望，但真正的治疗方案出现还不会很快。

他提到了基因治疗技术的关键限制，在大多数情况下的基因治疗都只是在某个特定位点上修饰DNA，对于多种基因突变导致的病症，还没有高效安全的办法。

Homology Medicines的总裁兼首席执行官Albert Seymour博士也有同样的看法，单基因疾病的基因编辑疗法才是眼下最有快速找到治疗方法的地方。

7.未来基因治疗的热门会在哪？

在整个大会上，关于基因治疗未来方向的讨论一直没停，关注点集中在“找到更多可治疗病症”还是“开发更多基因编辑工具”。

大部分参会者都把重点放到了基因编辑工具上。

LogicBio总裁兼首席执行官Fred Chereau的看法体现了主流的观点，具体的病症研究涉及到编辑具体的基因，会有很多未知影响，涉及伦理道德风险，不是企业拿着资金冒风险的地方。

编辑技术研发更为安全，而且编辑技术进步带来的的效率和精度提高有更多可能，有助于开发更多的基因治疗方案。

前哨科技特训营：我们也认为基因治疗是一个会彻底改变医药产业底层逻辑的新技术，不过它也面临着产业内部新技术趋势的竞争，这周四的直播里我们也和大家一起分享了这些新趋势会带来哪些影响。

10月24日，下周四晚八点，前哨科技特训营直播间，我们继续“生物医疗产业”专题分析，欢迎锁定直播间，一起看看产业前沿趋势指向何方？

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来源: qq