晚讯 ｜研究人员发现基因治疗中枢神经系统疾病新途径

1、研究人员发现基因治疗中枢神经系统疾病新途径 

一种名为AAV.CPP.16的腺相关病毒变体，能够有效通过中枢神经系统的血脑屏障，递送药物至大脑与脊髓，有效治疗患有恶性胶质瘤的实验小鼠。近日，发表于《自然-生物医学工程》的一项研究成果，为基因治疗中枢神经系统疾病提供新途径。

该论文共同第一作者、武汉大学人民医院神经精神医院神经外科副主任医师王峻26日介绍，腺相关病毒(AAV)是一种小型病毒，目前是体内基因治疗递送的主要平台。然而，基因载体递送效率较低下，是阻碍AAV介导中枢神经系统基因治疗发展的重要瓶颈。（中新网）

生物技术公司3D bio于2022年3月宣布完成全球首例3D生物打印耳朵移植，在手术完成3个月后未见排异反应。这项移植手术采用3D bio为II-IV级小耳症患者设计的耳植入物AuriNovo。此次移植手术中，3D bio首先对患者的小耳残留物进行活检，取出0.5g软骨以分离出软骨细胞，利用其专用细胞培养系统进行培养扩增。目前，AuriNovo正在FDA的IND计划下进行1/2A期研究，旨在测试AuriNovo的初步安全性和收集技术、术前、术后等方面的有效数据。预计该项研究最多需要5年的时间完成长期随访。（动脉网）

10月27日， 药明巨诺（港交所代码：2126），一家独立的、专注于开发、生产及商业化细胞免疫治疗产品的创新型生物科技公司，与2seventy bio（纳斯达克代码：TSVT），一家领先的免疫肿瘤细胞治疗公司，今天宣布达成战略合作。双方将建立细胞治疗的转化及临床开发平台，在中国内地、香港及澳门地区加速T细胞免疫治疗产品的开发。

双方的首要合作将围绕2seventy的MAGE-A4 TCR项目，该项目用于治疗实体肿瘤，由2seventy与再生元（Regeneron）合作开发。MAGE-A4是癌-睾丸抗原MAGE家族的一员，这类抗原在多种实体肿瘤中均有表达。该项目旨在开发T细胞受体（TCR）疗法，用于治疗MAGE-A4阳性的实体肿瘤。（安酷生物）