累计已获数千万美金融资，「爱姆斯坦」研发T-MSC原创干细胞新药｜36氪首发

干细胞治疗是生物医药研发的前沿科技领域，目前尚无企业走完临床研究的所有周期。

文 | 兰十一

封面来源 | 视觉中国

干细胞治疗被誉为临床治疗的终点方案。据沙利文预测，未来干细胞疗法将占据临床治疗方 案的30%左右。

近年来，干细胞治疗市场迎来强劲增长。不断涌入的资金推动生物制药生产技术和新的细胞生物库百花齐放，2019-2021年，至少有22家干细胞治疗公司从78家投资者那里筹集了21亿美元，显示出投资者对干细胞治疗市场的浓厚兴趣。在政策端，各国新的指导方针和政策不断出台，旨在推动干细胞市场的发展，国际干细胞研究学会(ISSCR)也于2021年发布了干细胞研究及其医学转化的最新指南。

另外，干细胞治疗技术本身也在快速升级迭代。如今，新兴的干细胞治疗技术根据不同种类的干细胞功能应用于临床医学各种难治性疾病，有的基于干细胞自我更新和多向分化的能力，帮助修复、替换或再生细胞、组织或器官；有的则基于干细胞的免疫调控功能治疗炎症免疫疾病，平衡、重塑健康的免疫系统。随着人们对干细胞治疗的认识不断提高，对更安全有效疗法的需求日益增长，这将更快地推动以干细胞为基础的免疫疗法。

近日，36氪接触到的爱姆斯坦（珠海）生物医药有限责任公司（以下简称“爱姆斯坦”），正是一家在干细胞治疗领域布局多年的企业。爱姆斯坦专注于自身免疫性疾病、遗传疾病、炎性疾病和退行性疾病的临床治疗，通过三大技术平台（T-MSC胚外间质细胞药物、自体全能干细胞SCNT、干细胞基因编辑和修饰）解决未被满足的医疗需求。目前，爱姆斯坦全球首创的人胚干细胞来源的T-MSC胚外间质细胞药物已获得FDA针对多发性硬化（Multiple Sclerosis，MS）的临床试验许可，并正在开展 I/IIa 期临床试验。

T-MSC是一种特殊的间充质干细胞，通过爱姆斯坦的两步细胞分化专利技术，由单个人胚干细胞分化而成，T-MSC在研新药的首个适应症是多发性硬化。2020年T-MSC成为全球首个获得FDA临床试验批准的人胚干细胞来源的间充质干细胞在研新药，2021年第三季度，T-MSC的临床试验正式启动。当前多名受试者已完成用药，效果明显。此外，爱姆斯坦的T-MSC新药已在多个领域开展临床前研究，如视神经脊髓炎谱系疾病、肾上腺脑白质营养不良症、骨关节炎、炎症性肠病等。

多年的研发积累，爱姆斯坦建立了具有自主知识产权的三大技术平台。首先是自体全能干细胞技术平台，生产重置到新生儿状态的自体全能干细胞，能分化为体内任何类型的细胞，用于修复、替换或再生细胞、组织和器官，是无免疫排斥的细胞疗法；其次是干细胞基因编辑和修饰技术平台，能对T-MSC进行精确基因编辑，强化特定细胞因子，是一种针对遗传性疾病的高效治疗方式；再次是T-MSC 细胞定向分化技术平台，是最有颠覆性，能被广泛使用的技术，可量产基于T-MSC胚外间质细胞的原创新药，并保证其品质一致。

在融资历程上，创立近10年的爱姆斯坦先后获得多次个人投资者的投资，累计融资金额数千万美金。不仅如此，爱姆斯坦美国公司还曾获得美国联邦政府和康州政府专项资助1100万美元，获得中国政府累计数千万元人民币的项目资金支持。

爱姆斯坦创始人门增轩，毕业于南方医科大学临床医学专业，曾任广东省人民医院内科医生，后来投资和管理过两家公司。爱姆斯坦首席科学家徐仁和，发明了Trophoblast分化技术，是人胚干细胞技术产业化的奠基人，其无血清培养技术已成为业界主流技术；爱姆斯坦CTO王小方，成功研发出T-MSC胚外间质细胞药物，其相关的技术和生产标准已成为FDA规管同类产品的重要参考。

值得一提的是，近日爱姆斯坦科学家徐仁和教授获得中国科技部重大专项——主导制定中国干细胞原创药物的标准。该项目由爱姆斯坦首席科学家徐仁和教授任组长，为国家首个资助的人胚干细胞类重大专项课题，将为中国制定人胚干细胞临床研发、临床应用的管理办法提供重要参考，主导制定中国干细胞原创药物标准。

干细胞治疗是生物医药研发的前沿科技领域，目前尚无企业走完临床研究的所有周期。爱姆斯坦创始人门增轩告诉36氪，在研发进度理想的情况下，爱姆斯坦有望在2025年初走完这个周期。门增轩认为，在中国，未来4-5年，也会陆续有干细胞治疗药物面世。

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来源: qq

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