首次靠基因编辑治好白血病！13岁女孩原本绝望等死，却在几个月内等到奇迹！

2022-12-11 15:12

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2021年5月，英国女孩艾莉莎感到身体不太对劲。

她不停地流鼻血，整个人昏昏沉沉，没有力气。骨头隐隐作痛，身体忽冷忽热，稍微出门走走就会感冒。

爸爸妈妈带艾莉莎去医院看病，医生拿着报告单，告诉她们一个沉重的消息：
艾莉莎患上急性T淋巴细胞白血病。

T细胞急性淋巴细胞白血病是未成熟T细胞在骨髓和淋巴组织中疯狂增殖，造成恶性肿瘤疾病。这种病占儿童急性淋巴细胞白血病的15％，比较罕见，且治疗起来很棘手。

英国莱斯特市的医院安排艾莉莎做传统的白血病治疗项目，包括化疗、骨髓移植。然而小女孩的癌症实在太猛烈，所有疗法全部失效。

到去年年底，艾莉莎一家绝望了。
因为剩下唯一的选择是姑息治疗，也就是尽可能减轻艾莉莎的痛苦，让她平静地死去。

“很快，我会死掉。” 当时12岁的艾莉莎非常清楚。

她的妈妈欧娜说：“我们都很害怕过2021年的圣诞节，因为我们相信，那是艾莉莎最后一次和我们在一起。”

在今年1月的生日会上，全家人几乎是哭着过完的。
艾莉莎还那么小，为什么生命就要终结了呢？

还好，机缘巧合，他们听说伦敦大奥蒙德街医院在实验一种叫“碱基编辑”的新型治疗手段。这个疗法在6年前刚刚被发明出来，还没人用它治过病。

大奥蒙德街医院认为碱基编辑能够治疗恶性白血病，在全英国招募10位临床患者。

艾莉莎和父母没有抱太多希望，但还是报名了。
毕竟，再坏能坏到哪里去呢？左右都是死。

医生们看过艾莉莎的病历，认为她的病在理论上可以被治好，只是手段复杂。

T细胞急性淋巴细胞白血病的病根在失控的T细胞上。

T细胞本应是身体的守护者，寻找并清除可能危害健康的有害细胞。
然而，疯狂增殖后，它们扰乱了人的免疫系统，骨髓也无法产生足够多的正常红细胞。

想要纠正这种情况，就要改变T细胞本身，而这是碱基编辑技术能做的。

“碱基是生命的语言。有四种碱基是我们遗传编码的基石，那就是腺嘌呤、鸟嘌呤、胞嘧啶和胸腺嘧啶。正如字母表中的字母可以拼出具有含义的单词，我们DNA中数十亿个碱基拼出了人类身体的使用说明书。” 大奥蒙德街医院告诉艾莉莎的父母。

“碱基编辑技术允许医学家找到基因中特定的一段，然后改变其中一个碱基的分子结构，这样就把它改成另一种碱基，整个遗传指令也随之改变了。”

为了治好艾莉莎的病，医院招募志愿者，从健康的志愿者那里得到正常的T细胞。

然而，他们开始改造健康的T细胞，这主要分为三步：

1，用碱基编辑技术，禁用了T细胞的靶向机制，这样它们不会攻击艾莉莎的身体；

2，去除T细胞上叫作CD7的化学标记，确保彼此不会自相残杀；

3，修改DNA，让T细胞不会被化疗药物轻易杀死。

改造完后，医生们把健康的T细胞注入艾莉莎的体内。它们收到指令，杀死她身体里每一个带有CD7标记的东西。也就是说，杀死她自身的T细胞，包括癌变的那些。

艾莉莎的体内将出现一场T细胞大剿杀，杀干净后，再做一次骨髓移植，重建她的免疫系统。

整个过程光是听上去就惊心动魄，如果成功，艾莉莎就能浴火重生。

在紧张的分析和练习后，今年5月，手术开始。

数以百万计的来自志愿者的T细胞进入艾莉莎的体内，她成为全球第一个接受碱基编辑疗法的患者。

大奥蒙德街医院的无菌病房里，艾莉莎静静地躺着。

改造后的T细胞会无差别攻击原有的T细胞，包括能保护她免受疾病侵害的那些，所以她此刻的身体特别容易被感染。

除了医护人员，她谁也见不到，担心会把外面的细菌带进来。

手术后28天，艾莉莎的病情明显缓解，她接受了第二次骨髓移植。

之后4个月，医生对她进行频繁的检查。有一次似乎出现癌症复发迹象，然而最近的两次检查，她体内已经没有癌变T细胞了。

也就是说，艾莉莎的病好了，她能快快乐乐地回家了！

小女孩心怀感激：“我学会欣赏生活中的每一件小事。我真的很感激现在还活着。”

“这太疯狂了，我得到了宝贵的试验机会，我非常感谢它，也希望未来其他孩子们能得到帮助。”

艾莉莎的父母祈祷癌症永远不会复发，但就算复发，这次治疗也给他们争取了很多相伴的时间。

妈妈欧娜说：“过去三个月，她一直住在家里。经历过痛苦的一年多后，她回家本身就是礼物。”

爸爸詹姆斯很为女儿骄傲：“当你看到她经历过的一切，她在任何情况下展现出的生命力，你都会觉得很了不起。”

医学界也为这起成功的治疗感到高兴。6年前，碱基编辑技术刚刚提出的时候，在临床上使用是无法想象的，操作难度太高了。

然而现在，高速发展的科技已经让这变成现实。

在大奥蒙德街医院工作的罗伯特·基耶博士说：“这非常令人兴奋。显然，这是一个全新的医学领域，我们可以重新引导免疫系统，击败癌症。”

瓦希姆·卡西姆教授说，碱基编辑技术在治疗其他病上也有潜力，未来很多绝症患者可能被治愈。

技术的发明者之一，大卫·刘博士告诉媒体，现在的进步看上去有些“超现实”，但这只触及到碱基编辑的皮毛而已。

在艾莉莎的治疗中，每次编辑碱基都需要破坏一段DNA，让它无法发挥作用。其实还有更精妙的操作，医生们可以单独修复一个错误的碱基，就能治愈像镰状细胞贫血这样的病。

目前，科学家们在研究如何用碱基编辑技术治疗镰状细胞病、家族遗传性高胆固醇和地中海贫血。