韩照中博士：从社会价值角度来讲，我们希望能为具有巨大临床需求的疾病提供新的治疗方案。我们做补体或者做重组酶替代治疗产品，特别是穿越血脑屏障的酶替代疗法，这两个领域对应的疾病都是目前临床上无药可治的一个状态。因此，这符合我们想做有社会价值的创新产品的目标。

另外，我们做事除了考虑价值，还会考虑科学和技术的可行性，以及我们是否可以做出有显著差异化优势、有国际竞争力的产品，也就是说必须对这个领域比较了解，从基础的生物学、疾病相关性、技术路线、市场态势等方面。我们的创始团队对这两个领域比较了解，因为在回国之前我们一直在专注补体领域的Alexion公司任职，这家企业2022年的补体产品年销售额已经达到60亿美金，还是非常可观的，而我深度参与的产品，上市后的销售数据也是比较好，去年卖到了20亿美金，还有几个产品目前在临床实验的阶段。所以对于补体对这部分，我了解的还是比较多的。穿越血脑屏障这个领域也是类似的情况。这是我选择这两个方向做产品研发的原因。

韩照中博士：这个产品运用了我们自己开发的Nano Brain-Pass^®穿越血脑屏障药物递送技术。目前全球只有三家公司有这项技术进入临床试验阶段的，分别是罗氏、日本JCR、美国Denali。我们的Nano Brain-Pass^®技术主要是针对他们这三项技术存在的问题做了一些改进，比如安全性的问题和生产的问题。另一方面，我们也希望能够提升技术的普遍可适用性和专利独占性，所以我们设计的这项技术从机制等方面都和罗氏他们的技术有所区别。从技术指征上来说，我们的技术不仅成功应用于多肽、蛋白质、酶、抗体片段向CNS的靶向递送，在核酸药物比如siRNA、基因治疗载体的递送方面应该也有比较好的应用前景。

对于我们的一款重组酶替代治疗项目，武田也在采用鞘内给药的方式进行开发。但对于这个产品针对的疾病（异染性脑白质病，一种导致病人儿童期死亡的单基因遗传病），药物的可及性或依从性是长期治疗的关键。对于婴幼儿期开始用药、并需终身用药的患者来说，这个皮下植入、鞘内连续用药的方式很难被接受。而我们开发的药物采用了Nano Brain-Pass^®过脑技术，通过静脉注射的方式给药将重组酶有效递送到脑部组织，会更方便用药，同时安全性也会大幅提升。目前这款药物在临床前动物试验中达到比较好的结果，我们计划明年启动临床实验。

对于生物大分子向中枢神经系统的靶向递送，受体介导的跨膜转运是目前大家唯一比较明确的机制，我们也是利用这个比较成熟的概念来做的这部分。但是我们做的和现有的技术略有几点不同，第一点是我们选择的靶点不一样，第二点是运载工具不同。我们用一个结构更简单也就是更便于生产，也更安全的纳米抗体作为运载工具将携带的药物通过这个受体介导的跨膜转运实现有效的中枢神经系统的靶向递送，这是目前我们的技术核心所在。

韩照中博士：我们目前在进行新一轮融资，前面已经经历过两轮。在不到4年的时间里我们做出这个成绩与资金的支持密不可分。我们希望新一轮融资能够有效推动我们的2个产品进入临床试验，进一步体现我们产品和技术的临床价值和经济价值，当然也大幅提升公司的整体价值。当然，我们也希望用这笔资金来拓展我们的管线产品和技术应用，帮助更多的患者。

在组织架构方面，我们有25+4名员工，全职员工25人，基本都是硕士以上学历，拥有多年工作经验，基本能够支持我们从概念设计到临床前药效验证的所有实验室工作，以及CMC、安全毒理、注册申报、临床的基本管理工作。还有4名兼职人员，都是在国际上比较资深的专业人士，分别在临床医学、技术开发、商务拓展、专利布局等方面提供必要的专家咨询和技术协助。我们现在也在对转化医学、国际商务团队进行强化和扩充。

目前最大的挑战，一个是资金方面，一个是人才方面。目前的国内的资本市场不太理想，尤其是在我们的产品需要快速推进的当下，对我们造成了很大冲击。另一方面，对于创新药企业来说，国内还是普遍缺乏具有创新药研发经历的相关人才。

韩照中博士：睿智医药是我的老东家，基础很好，只是前一时期发展有些滞后，但潜力犹在。无论是实力还是感情，都有合作的基础。国内新药研发的优势在于有国外多年的经验可以借鉴、基于前人经验的后发优势、逐步成熟的广阔医药市场和优质的劳动力，劣势恰恰也是这些。经验如何借鉴与吸收、优势如何发挥、市场如何开拓与维护、劳动力如何培训提升发展，这些我们还都在探索、学习。我相信补体药物是下一波热潮，市场的驱动力或者需求方面都是巨大的，相关的试剂、方法、能力都会有需求，CRO、CDMO或其他生态圈供应链应该有很大的发挥空间。

韩照中博士：差距很明显，国外对罕见病的认知相对比较全面，包括罕见病群体的需求、基础研究、企业的投入、政府对罕见病药物开发的政策支持以及完善的新药价格和支付体系，而国内对罕见病从近几年才逐渐形成了基本认知。可喜的是，随着国家罕见病目录的推出，国家对一些已经有治疗手段的罕见病推出了不少政策，特别是在江浙护等经济发达的地区，不管从支付端还是从医疗端，对于罕见病的宣传推广做的越来越好了。我也相信，随着国家经济的发展进步，未来罕见病药物的开发会有一个质的飞跃。

韩照中博士：国内外补体领域都处于早期阶段，目前市场上的补体药物不是很多，但是补体的市场确实很大。国外已经有产品获批进入临床，表现出很好的经济效益，而国内还在早期的探索或跟随学习阶段。这也是正常的，而且从能力上来讲，国内在新药研发领域已经具备了很好的基础，只要有合理的社会环境，包括能够支持产业可持续发展的专利保护、药品定价、采购、支付体系，我相信医药特别是创新药是中国未来的一个主要经济增长点。

国内缺乏的主要是人才，新药研发涉及多个学科、多个技术领域，不仅要有懂新药研发基本规律、基本路径的科学家，也需要能判断产业方向的投资人，更需要理解产业发展规律与路径的政策制定和执行者；另一个短板是资金，国内资本市场对创新药存在一定的顾虑，风险的确是很大，但是我认为资本只要对新药领域的了解足够多，这个风险是能够规避的。

韩照中博士：各有优势，也能相互补充，没有更好的技术，只有更好的产品。Modality是配合产品差异化开发的工具之一，不要跟风认为大分子一定全面取代小分子，或者ADC颠覆抗体和小分子市场。更好的产品就是安全、有效（覆盖人群）、依从性或可及性强（用药方便、药价可承受），只要符合这样的条件，都有竞争优势。

韩照中博士：赛道集中、资源浪费国内外都有，只是国外有更多的市场经验和规避措施。国内的扎堆、跟风，不仅在研发企业存在，在投资机构的投资倾向、监管机构的审批意识也都存在。过去的PD-1\PD-L1等肿瘤免疫赛道，现在的GLP-1代谢赛道、一堆的自身免疫靶点赛道、前一时期的新冠抗体疫苗，都已经造成了极大的资金、人力、临床资源、政府资源的极大浪费，如果大家都有基于事实或规律的冷静市场判断、现实面前的应变或决策能力、基于前景判断的市场化操作体系，这些浪费应该可以有效避免或提前止血。值得投入的应该是有效解决临床需求的技术、产品和相关生态体系。技术应该是能提升研发效率和质量的，产品应该是有市场竞争力的，生态体系应该是能显著提升行业生态健康的，比如高质量、有技术含量、有研发能力的CXO。