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你好，我是王煜全，这里是王煜全要闻评论。

8月18号的消息，美国FDA已经批准了一款史上最昂贵的药物，是蓝鸟生物公司（Bluebird Bio）研发的价格高达280万美元的天价药--Zynteglo基因疗法，用来治疗因为基因缺陷导致的一种地中海贫血，价格确实非常贵。

这种药不是我们平时理解的药片，而是一种疗法，涉及到一系列复杂的操作：先提取病人的细胞，然后把修复基因导入到患者的造血干细胞，用来生产正常的血红蛋白，静脉注射一段时间后就可以治愈了，整个治疗过程一般在70到90天。

在这个疗法出来之前，这种病只能终生依靠患者亲人的骨髓移植来治疗，每2到4周就要在医院里待上4到6个小时。这个费用算下来，终生医疗费用高达640万美元，美国有约1500人都患有这个疾病。

虽然这次FDA通过的基因治疗费用降到了280万，但还是太贵了，普通老百姓怎么能用得起呢？所以药厂下一步要去跟医疗保险公司谈，可以帮老百姓分担掉多少费用。

估计你也看出来了，这种疾病的特点是患者数量不多，但是普通的化学药片很难治疗，基因疗法又价格高昂，医学上称之为罕见病。根据沙利文公司的统计，我国大约有2000万患者与罕见病作斗争，全球有3亿患者。

在这款280万天价药问世前，最贵的药物是诺华公司在2019年研发的Zolgensma，用来治疗另一种罕见病：脊髓性肌萎缩症，价格高达210万美元。患有这个病的孩子，肌肉无力、萎缩，运动功能严重受损，甚至呼吸和吞咽也会受到严重影响。

没有这款药的时候，大多数得这个病的孩子会在两岁前死亡，或者需要永久呼吸辅助，而诺华收购的基因治疗公司AveXis发明了通过腺病毒输送基因片段的方式，使所有患者在接受治疗四年后都完全健康地活着，不需要呼吸辅助。

210万是制药公司的定价，医疗保险公司会承担一部分，美国患者真正需要支付的钱有多少呢？目前我们看到的数据是，保险公司可以承担42.5万美元，花5年时间分期支付。即使是这样，还是只有富人才付得起。

关于这个脊髓性肌萎缩症，百健(Biogen)的基因疗法也在诺华之后也通过了FDA，跟诺华只能用于治疗2岁以下的小孩不同，百健的适用患者扩展到了儿童和成人群体。

2021年中国医保目录中也纳入了百健的这个药，一针的价格从70万元降到了3万多元。降价后，有很多患者因此而受益的报道，比如一个4岁的孩子，本来打一针70万，靠慈善捐赠基金降到了55万打6针，纳入医保后一年的治疗费用降到了10万以内。这些患者都表示看到了生活的希望，要坚强地活下去，让人非常感动。

通过调控手段比如医保来降价，是满足患者用药需求的很好的手段。目前国内有67%的已上市罕见病用药已经纳入了医保，我们看到了中国不放弃每一个用药群体，为患者服务的决心。

沙利文公司的统计显示，全球已经出现的罕见病中，只有5%的罕见病存在有效的治疗方法。未来肯定还会有新的治疗手段出来。但是，如果一直靠调控政策、做慈善来保障药物的低价，毕竟不是长久之计。面对这样的罕见病群体，是否有更好的办法呢？

在德勤的生命科学研究报告里，总结了目前细胞与基因治疗面临的两大挑战，一个是围绕这种新疗法的医疗服务制度不够健全，包括缺乏经验丰富的医疗专业人员、企业跟医院的合作不深；另一个是治疗流程的自动化不够。

我们重点说第二点。把整个细胞与基因治疗拆解来说，有细胞分选、细胞激活、细胞转染、细胞扩增、细胞回输等步骤，每一个步骤背后都是一套专门的设备和操作流程。不过，现在的细胞疗法都没有建立一个高度标准化的工业生产流程。

就拿这次蓝鸟生物的Zynteglo基因疗法来说，其实这个疗法在2019年就拿到过欧洲的监管批准，因为生产规范的问题迟迟不能达标，不得不把药物上市的时间推迟。蓝鸟生物进行了一系列的改进，比如确保在无污染环境中实现细胞的生产，把一些劳动密集型的操作环节用自动化代替等等，这才使得Zynteglo能够问世。

这就是我们在科技特训营讲未来生物制药面料的挑战时提到的，细胞和基因治疗要实现医疗器械化，要充分标准化、自动化，才能扩大产能，降低成本。

从需求上来说，患者数量不足也是细胞基因疗法不够成熟的原因之一。一般来说，医院每年至少有100到200名罕见病患者，才会积极推广细胞基因疗法，如果数量太少，医院就不太愿意投入资源开展一系列的研发和推广了。

所以生物医药企业在跟医院合作的时候也要做好评估，比如一起建设研究中心，向周边医院宣传普及生物疗法，尽可能触达到更多的患者等等。同时尽可能地将流程标准化、自动化，实现基因疗法的服务规模化，把医疗成本降下来，让患者在治疗上不要有过度的经济负担。

目前来看，细胞基因疗法还处于产业发展的早期，我会在未来的科技特训营直播里分享那些值得关注的生物医药企业，如果你感兴趣，欢迎关注全球风口微信号，报名加入！

王煜全要闻评论，我们明天见！

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