全球首个基因编辑疗法在英获批，治疗2种严重的血液疾病；SpaceX星舰第二次试飞推迟到明天发射 | 环球科学要闻

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据《自然》新闻（Nature news）消息，英国药品监管机构批准了全球首个CRISPR基因编辑疗法。这种疗法名为Casgevy，用于治疗镰状细胞病（sickle-cell disease）和β-地中海贫血（β-thalassaemia）等血液疾病。镰状细胞病，也称为镰状细胞性贫血，可引起衰弱性疼痛，β-地中海贫血患者可能需要定期输血。

该疗法通过静脉输注进行给药，由Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics开发。在镰状细胞病的试验中，科学家对45名参与者中的29名进行了充分的治疗，发现接受这一疗法治疗后至少一年内，可以完全缓解其中28名患者的衰弱性疼痛。研究人员还测试了这款疗法对严重β-地中海贫血的效果，通常来说，这些患者大约每月接受一次输血治疗这种贫血。在β-地中海贫血的试验中，有54名参与者接受了Casgevy治疗，但只有42名患者接受了足够的治疗。在治疗后至少一年内，39名参与者（即接受足够治疗患者的93%）不需要输注红细胞，剩下3人的输血需求减少了70%以上。

在镰状细胞病和β-地中海贫血都和异常的血红蛋白有关。据STAT news消息，胎儿在发育过程中会产生胎儿血红蛋白，这是一种健康的携氧的血红蛋白，但通常在出生后不久这种血红蛋白的形成就会停止。Casgevy主要靶向患者骨髓造血干细胞中的基因BCL11A，对其两条DNA链进行切割并破坏BCL11A基因，促使高水平的胎儿血红蛋白产生。患者在接受治疗前需要接受化疗药物白消安的预备治疗，具有骨髓抑制的作用，以消除可能残留在骨髓中的任何天然干细胞。这一步骤至关重要，因为它为经过基因编辑的功能性细胞移植和生长提供了骨髓空间。但与大多数化疗一样，白消安可能会引起严重的副作用，包括抗感染能力低下。因此，患者必须在无菌条件下住院，在经治疗后，患者必须留在医院，直到他们的免疫系统恢复，以及出现严重感染的风险降低。（Nature news，STAT news）

11月15日，美国联邦航空管理局（FAA）宣布，已授予SpaceX星舰第二次发射许可。SpaceX计划于美国东部时间11月17日8:00（即北京时间11月17日21:00）开始的2小时窗口内进行试飞。据space.com报道，11月16日，埃隆·马斯克（Elon Musk）在X上发布了最新消息，由于发射堆栈上的网格鳍执行器需要更换，因此星舰的第二次试飞需要推迟到当地时间11月18日。（SpaceX、X）

气态行星WASP-107b及其恒星的艺术概念图。图片来源：LUCA School of Arts, Belgium/ Klaas Verpoest (visuals), Johan Van Looveren (typography). Science: Achrène Dyrek (CEA and Université Paris Cité, France), Michiel Min (SRON, the Netherlands), Leen Decin (KU Leuven, Belgium) / European MIRI EXO GTO team / ESA / NASA

WASP-107b是一颗独特的气态系外行星，它的质量和海王星类似，但它的大小却比海王星大很多，几乎与木星相当，因此它与其他太阳系内的气态巨行星相比，显得格外蓬松。近日，在一篇发表于《自然》（Nature）、尚未经编辑的文章里，研究人员利用韦布空间望远镜（JWST）中红外仪器（MIRI）深入探索了蓬松的WASP-107b，揭示了其大气中水蒸气、二氧化硫以及硅酸盐云的存在。

由于WASP-107b的大气密度很低，因此光谱特征会更明显，这让天文学家得以对其大气层进行极其深入的探索。研究人员发现，WASP-107b的大气中没有任何甲烷，而温室气体的缺乏意味着行星内部可能很温暖。此外，他们发现WASP-107b的云由细小的硅酸盐颗粒、水和二氧化硫组成，其中硅酸盐正是沙石的主要成分。研究人员表示，在大气层高处观测到沙云，意味着WASP-107b也存在和地球水蒸气循环相似的硅酸盐循环。这项研究揭示了WASP-107b的奇特世界，突破了我们对系外行星大气的理解。（KU LEUVEN）

图片来源：Pixabay

温水煮青蛙讲述了当威胁迅速上升和缓慢上升时，青蛙会做出不同反应，进而导致了不同的结局。近期，美国西北大学的研究人员在《自然·通讯》（Nature Communications）上发表了一项新研究，研究人员借助苍蝇进行了一个实验，揭示了在温度快速变化使，负责快速检测威胁的大脑通路。

大脑对外部刺激通常有两种类型的反应：一些神经元对光或温度等刺激会产生持续的反应，但还有一些神经元只是在一开始就被激活，随后活动就停止了。研究小组使用高分辨率相机观察果蝇进入不同温度变化的环境时，对温度快速变化的反应。当苍蝇遇到快速变化的热锋时，它们总是做一个U型转身离开。实验发现，苍蝇总是对温度快速变化做出反应，但对缓慢变化则没有反应。果蝇大脑中的二阶热感觉投射神经元和它们的侧灰柱（Lateral grey column）细胞会对热刺激做出反应。它们会追踪温度变化的速度，它只在快速的温度变化（每秒温度变化超过0.2℃）下激活。随后，研究人员基于连接组学，分析了这个回路如何控制果蝇的逃跑行为，并证实在感觉系统中，这种神经回路的瞬时改变，可能代表了一种系统地预测和响应明显的危险的一般机制。（Northwestern University）

研究人员评估了NHS糖尿病预防计划的效果，这是一项设定了减重、饮食和体力活动目标的大规模干预计划。这一项目包括为期9个月的至少13节小组课程，向血糖水平达到特定阈值的患者开放。对200万患者的数据分析表明，在经过干预后，患者的血糖水平、BMI、体重和特定脂质水平有所下降。例如，平均BMI和体重分别降低了1.35kg/m²和2.99kg。这些健康改善有可能减缓糖尿病、肾脏疾病和心血管疾病的进展。

撰写：不周、clefable