Nature：CRISPR基因编辑疗法大考，将于本周接受首次FDA审核

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2023-10-30 00:10

Bringing medical advances from the lab to the clinic.

关键词：CRISPR基因编辑；FDA；Nature

CRISPR基因编辑对于遗传性罕见病可能是最高效的治疗方法，但其安全性也备受关注。

2023年10月28日，Nature杂志报告：基于CRISPR-Cas9治疗镰状细胞病的疗法可能成为首个获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的此类疗法。

但首先，这种全新的治疗方案必须经受FDA及其顾问的严格审查。

（点击👆，关注CRISPR专辑）

10月31日，FDA的外部顾问将会集合讨论治疗镰状细胞病的DNA修饰治疗方法。

镰状细胞病（Sickle Cell Disease, SCD）是一种遗传性血液疾病，由于血红蛋白基因的突变导致红血球在低氧状态下变成镰刀状；这些镰刀状的红血球脆弱易破裂，也容易堵塞血管，长期的血管堵塞和低氧状态可能损伤身体的各个器官，如肺、肝、心、肾等。

这个名为exagamglogene autotemcel (exa-cel)的治疗SCD的CRISPR疗法非常稳定，是 Vertex公司在囊性纤维化项目之外最先进的候选疗法，有望成为 FDA 批准的第一个基于 CRISPR 的基因编辑疗法。Exa-cel的目标是通过开启另一种通常只在发育中的胎儿中产生的血红蛋白来治疗SCD。

Vertex和CRISPR疗效报告称，治疗后9个月，他们的临床试验中的40名参与者中有39名没有出现单次血管阻塞性危机。在他们接受治疗之前，他们每年平均有四次血管阻塞。

但本次会议顾问们的讨论很可能主要集中在这个CRISPR疗法的安全上，而exa-cel安全性的资料仍然非常有限。

Cas9有时会在与其目标相似的基因组的其他区域切割DNA。此外，关于镰状细胞病的另一项临床试验中的两名参与者后来发展为血液癌症。

Vertex和CRISPR Therapeutics已提议在治疗后跟踪试验参与者15年，以查找治疗的长期影响。

编者按：

尽管存在未知的风险，但像exa-cel这样的治疗的发展应该继续。目前仍有患者正在遭受痛苦，他们需要某种形式的治疗，必须为他们找到解决方案。

我们将继续关注CRISPR基因编辑的最新研究进展。