晚讯 |第二例猪心脏移植患者在手术近六周后死亡、FDA顾问全员支持CRISPR细胞疗法！

2023-11-02 09:11

1、第二例猪心脏移植患者在手术近六周后死亡

据美国马里兰大学医学院发布的讣告，世界第二例接受猪心脏移植手术的患者在手术后近六周去世，死亡时间为当地时间10月30日。今年9月20日，因心力衰竭而生命垂危的患者劳伦斯·福赛特（Lawrence Faucette）由于健康原因没有资格接受传统心脏移植手术，最终接受了马里兰大学医学院团队的试验性猪心脏移植手术。而在此前发布的视频中，医生表示猪心脏在福赛特体内正常工作了一个月。但最近几天，他的心脏开始出现排斥反应的初步迹象。经抢救，患者已于周一去世。

福赛特是第二位接受该手术的患者，上一位患者大卫·本内特（David Bennett）在接受手术两个月后死亡。在吸取过经验教训，改进了方法后，研究团队在福赛特身上开启了第二次试验。研究团队的负责人表示，他们将继续研究猪器官，同时分析福赛特心脏发生的情况，希望能充分吸取这次的经验教训，在未来为众多需要器官移植的患者提供治疗曙光。

2、FDA顾问全员支持CRISPR细胞疗法！

FDA 细胞、组织和基因治疗咨询委员一致认为，Vertex Pharmaceuticals 已充分证明其研究性镰状细胞病基因编辑细胞疗法 exagamglogene autotemcel (exa-cel) 的安全性。与典型的咨询顾问会议不同，会上并未重点关注 exa-cel 的功效，专家组也没有权衡其收益与风险，而是专注于讨论 Vertex 和 CRISPR 是否对 exa-cel 的潜在脱靶效应进行了彻底的分析。

3、辉大基因眼科药物HG004完成国际多中心临床1/2期的首例受试者给药

2023年11月2日，辉大（上海）生物科技有限公司宣布，中国首个使用同一主方案开展国际多中心临床1/2a期“STAR星”试验（临床备案号NCT05906953或CTR20232920）的基因治疗药物HG004在上海交通大学医学院附属新华医院顺利完成首例受试者给药。HG004是一种由腺相关病毒9型（AAV9）递送的基因替代疗法候选药物，用于治疗由RPE65突变引起的遗传性视网膜营养不良（RPE65-IRD）。

4、多家药企加快国际化，创新药“出海”提速

近期，创新药“出海”取得新进展。君实生物近日公告，特瑞普利单抗的生物制品许可申请（简称“BLA”）获得美国食品药品监督管理局（简称“FDA”）批准。恒瑞医药宣布，公司与总部位于德国达姆施塔特的领先科技公司默克公司就其自主研发的PARP1抑制剂HRS-1167达成独家许可协议。而复星医药控股子公司复宏汉霖与Intas签订了《许可协议》。业内人士表示，创新药产业蓬勃发展，中国医药创新的价值日益提升，海外授权交易有望持续升温，并分享全球医药市场发展红利。

5、精准生物pCAR-19B细胞自体回输制剂拟纳入突破性治疗品种

2023年11月1日，CDE将重庆精准生物技术有限公司的pCAR-19B细胞自体回输制剂纳入拟突破性治疗品种，适用于治疗3-21岁患有CD19阳性复发难治性急性淋巴细胞白血病患者。pCAR-19B是一款精准生物自主研发的人源化CD19 CAR-T，能够显著降低CAR-T细胞免疫原性，延长CAR-T细胞在体内的存续时间。据了解，pCAR-19B由精准生物采用其PrecisionCAR设计策略打造，该技术能够打造出更为有效的CAR-T产品。

6、点云生物完成B+轮融资，加速3D打印再生人工骨产业化项目

近日，点云生物（杭州）有限公司3D打印再生人工骨产业化项目完成B+轮融资。本轮融资由西安天泓高端装备强基创新基金合伙企业（有限合伙）、西安西高投基石投资基金合伙企业（有限合伙）以及青岛正心迈海创业投资基金合伙企业（有限合伙）共同投资。

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来源: qq

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