千亿潜在市场，布局企业仅数十家，儿药研发难在哪？
在我国，儿童的概念通常是指0-14岁的未成年人。据第七次全国人口普查显示，我国0-14岁人口为25338万人，占总人口比例达17.95%。特别是随着三孩政策的实施，我国儿童数量还将不断增加。与此同时，儿童药市场需求也日益增长。不过研究显示，我国3500多种药品制剂中，儿童专用剂型仅占1.7%。
儿童用药的困局
儿童药品是指14岁以下未成年人使用的专用药品，儿童不是缩小的成人，作为特殊的用药群体，他们有自己独特的生理特点，因此，应根据不同时期孩子的特点和具体病情确定治疗方案。
目前我国儿童药供应和需求现状存在诸多困境：
一、品种少。据不完全统计，儿童药仅占全部药品数量的5%左右。
二、剂型少。我国儿童药以散剂、颗粒剂、片剂、口服溶液为主，而吸入剂、咀嚼剂、贴剂等适合儿童用的剂型却较为缺乏。
三、规格少。很多儿童患者在服药时都被当成“缩小版的成人”对待，按照“小儿酌减”的原则把成人药给孩子减量使用，使得临床上儿童用药超说明书使用的问题尤为突出；同时，也造成儿童在用药过程中产生不良反应的情况上升。
除了用药规范性的问题，无药可用的问题更是成为关键。这一问题在儿童肿瘤群体中尤为突出。统计数据显示，我国每年约有3至4万名儿童确诊肿瘤，这意味着，平均每1天就有近百例新增病例出现。而近十年来，这一数字每年正以2.8%的速度增长，恶性肿瘤已成为儿童第二大致死原因。
然而目前儿童肿瘤治疗方式仍以化疗、放疗为主，靶向、免疫治疗方式极少。中国儿童肿瘤急需创新药物的出现。
儿童用药市场空间巨大，布局者却寥寥无几
根据公开披露的数据，全球儿童药物市场规模呈逐年上升趋势：2018年全球儿童药物市场规模为973亿美元，2019年为1220亿美元，预计于2025年达到1410亿美元。年复合增长率为2.4%。目前儿科药物市场增长平稳，美国依旧是最大的儿科药物市场，中国紧随其后，印度及欧盟国家亦有巨大消费潜力。
米内网数据显示，2016-2019年我国儿童药市场销售额的复合增长率在10%以上，2019年已突破872亿元，2020年受到疫情冲击，销售额首次出现下滑，但仍有接近700亿元。此外，从市场占比来看，儿童药市场在我国药品终端市场的占比不足5%，市场空间依然巨大。
但是，据全国工商联药业商会的调查显示，国内6000多家药厂中，专门生产儿童药品的仅10余家，有儿童药品生产部门的企业也仅30多家。而专注研发、生产儿童药的企业更是寥寥无几；儿童药物剂型占总药物制剂的不到2%，存在严重的供需不平衡。
儿童用药研发的难点
儿童不是缩小的成人，器官发育、发病特点、进程、对药物的吸收机制、依从性与成人不一样。与成人用药相比，儿童用药在研发、生产及商业化方面存在诸多难点。
一方面，儿童用药的处方、工艺相对复杂，对口感要求高。另一方面，安全性要求高，对原辅料选择性及质量控制要求较高。同一成分针对不同的年龄段儿童，需进行不同剂型、规格及口味等相应的药学研究。据业内不完全数据统计，部分儿童药的生产成本比成人药高出10%以上。
此外，儿童用药的临床研究非常困难，儿科临床试验伦理学要求高、评价风险高，从而导致儿童受试者招募、安全和利益保护难度远超成人。
同时，即便儿童药物研发成功了，也将面临生产成本与价格平衡、临床及家长市场培育和推广难题。
高投入、低回报率的市场特点，使得不少企业在儿童药研发上选择退避三舍，作为儿童药中的一大细分，儿童肿瘤药更是如此。主要因为：（1）许多儿童肿瘤本质上是罕见病，临床患者较少，所以参与研发的企业积极性不高；（2）儿童肿瘤发病机理复杂，药物研究更为困难，临床相对来说要求更高，因此企业一般不会把儿童肿瘤药研发作为优先级来考虑。
政策带来利好，儿药研发的风口已到
随着近几年儿童健康方面观念的转变和研究的深入，儿童用药市场越来越受到重视。为了缓解儿童药品短缺问题，近年来国家采取了一系列措施鼓励儿童用药研发。
2019年8月，新修订的药品管理法明确规定，国家采取有效措施鼓励儿童用药的研制和创新，支持开发符合儿童生理特征的儿童用药新品种、剂型和规格，对儿童用药予以优先审评审批。
2021年9月，国务院印发《中国儿童发展纲要（2021—2030年）》，中国儿童用药市场得到大力政策支持。
2021年11月，国家卫健委药政司发文就《国家基本药物目录管理办法（修订草案）》公开征求意见，其中值得关注的是，基药范围中首次新增了“儿童药品”。此前尚未出现专门针对儿童用药的目录，本次的新增意味着儿童药研发将加速推进，力争与国际接轨。这对于促进儿童用药的发展以及促进临床药学发展具有重要意义。
儿药研发未来的发展方向
面对巨大的用药市场，儿药研发未来的方向在哪里？
第一，丰富产品组合。儿科涉及的疾病谱广泛，具有全科用药性质，丰富产品组合可形成产品协同效应，也有利于树立品牌形象，增强患者对品牌的依赖性。
第二，多规格开发。不同年龄甚至不同体重的儿童的使用剂量都不相同，目前我国儿童药品超过90%的产品的规格只有1种，不利于临床使用。同品种开发多个规格，可用于不同年龄体重的儿童，增加了儿童用药便利性和安全性，同时有利于生产厂家建立差异化优势。
第三，改良创新，开发适合儿童服用的剂型。对于临床价值明确、疗效显著、安全性高的产品，可以通过改善顺应性、克服吞咽障碍、降低给药次数/频率、改善口感等方面，改良开发适合儿童的专用制剂或产品。让儿童用药的选择更丰富，有利于终端销售。
第四，治疗领域开拓。我国儿童药市场主要以呼吸系统疾病，抗感染用药，消化系统用药为主，这类药品以普药居多，且许多品种获批厂家多，同质化严重，缺乏卖点。而神经系统、肿瘤、心血管疾病领域用药缺乏，且市场需求逐渐增多，加之国家政策正在鼓励特药领域的发展，因此在特药治疗领域的开拓可避免同质化竞争。
儿童用药匮乏是一个世界性难题，近年来，世界各国药政管理部门先后制定了相关措施，促进儿童用药研发与监管，以期逐步改善和解决此问题。这种发展趋势也推动了全球医药企业对儿童用药的研发热情。面对这样商机渐显的局面，企业应该积极拓展，牢牢把握市场的主动权。
1.《聚焦儿童药15年，净利润增长超30%，创新“内卷”下，这家“领军”企业这样做……》E药经理人，2022-04-21；
2. 《中国儿童药市场现状和未来发展趋势分析》明顺医疗，2021-08-17；
3. 《我国儿童药市场研究报告》米内网，2014-08-13。
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