RNA疗法，离商业爆发还有多远？

2023-03-26 23:03

药物治疗的创新与前沿科技平台的发展紧密联系。RNA疗法，在经历近四十年的技术和临床转化的起伏及阶段性发展，RNA产业浪潮步入快速发展期。随着技术的不断成熟，RNA疗法离商业爆发还有多远？在本文中，作者将从RNA的临床机遇、全球竞争格局、市场表现，为正在思考进入RNA领域的企业或投资者提供参照与思路。

临床机遇

技术快速成熟，扩展到更多的疾病领域

自1983年，Mizuno和Kleckner两位学者发现反义RNA以来，经过近四十年的发展，RNA疗法研发在递送技术、稳定化学修饰、药学研究和临床转化等方面已经取得了重大进展，已成为药物发现的重要技术平台。

RNA疗法主要包括反义寡核苷酸(ASO)、小干扰RNA(siRNA)、微小RNA(miRNA)、RNA激活(RNAa)、RNA适配体(Aptamer)、信使RNA(mRNA)以及RNA靶向的小分子药物。

▲资料来源：BCG，作者整理

根据作者梳理，目前全球已有17款RNA药物获批上市，主要为反义寡核苷酸(ASO)、小干扰RNA(siRNA)和mRNA疫苗。

▲资料来源：IQVIA，作者整理

目前，已获批上市的RNA疗法主要针对罕见遗传病领域，未来，RNA疗法有望逐渐向肿瘤、代谢、心血管等适应症人群基数庞大的治疗领域拓展，这也意味着，RNA疗法在未来将拥有更广阔的市场空间。

根据IQVIA数据显示，全球共有116条RNA在研产品管线，其中43%的产品管线是基于siRNA技术。

从适应症角度来看，临床3期在研产品主要聚焦于罕见病领域，但也有例外，例如，Sylentis公司的干眼症新药Tivanisiran，仅在美国就有1600万患者被诊断为干眼症。

▲图 1 RNA疗法在研产品管线数量

资料来源：IQVIA

在2期临床中，非罕见病适应症的比例正在不断提升，2期在研药物涉及丰富的常见病适应症，例如肿瘤（膀胱癌、结直肠癌、肝癌等）、代谢类疾病（2型糖尿病，非酒精性脂肪肝等）、心血管疾病（高血压、房颤等）、抗感染(HBV)等疾病领域，RNA疗法正在快速向非罕见病领域拓展。

▲资料来源：BCG，ClinicalTrial.gov，作者整理

全球竞争格局

众人拾柴火焰高

全球RNA疗法的头部企业主要为中小型生物技术公司，产品管线也主要集中在少数几个头部企业手中。例如，Ionis公司拥有近60条在研寡核苷酸产品管线；mRNA领域的在研产品管线主要集中在Moderna公司和BioNTech公司。

然而，近年来，随着RNA疗法的临床效果逐渐得到验证，风险偏好较低的头部跨国药企也越发重视RNA疗法的布局，大型跨国药企通过授权引进、共同开发或共享商业化权益等多种合作模式与前期耕耘的生物科技公司合作，旨在快速进入RNA疗法领域。头部跨国药企的加入也势必进一步推动RNA市场的发展。

▲资料来源：广发证券

市场表现

RNA疗法实现销售增长

大部分RNA疗法上市时间较短，由于其长期治疗效果的不确定性和成本高昂，RNA疗法的支付阻力不可忽视。但是，仍有市场表现亮眼的RNA疗法不断涌现。

以Spinraza为例，Spinraza是一种反义寡核苷酸，用于治疗小儿和成年患者的脊髓性肌萎缩症(SMA)，Spinraza可以帮助SMA患者恢复肌肉控制能力，降低死亡风险，并为预防疾病症状带来了新希望。

2016年至今，Spinraza已陆续获得了FDA、EMA、加拿大、澳大利亚、巴西、智利、韩国、日本的上市许可，2021年全球销售收入达19亿美元。Spinraza取得商业成功的关键在于其能够近乎治愈SMA患者的治疗效果。基于对患者健康数据的长期监测，充分评估药物副作用及长期治疗效果，这对于RNA疗法最终获得商业成功至关重要。

▲资料来源：公司年报，作者整理

RNA疗法基于基因水平的调控为疾病治疗带来了革命性的改变，从罕见病到常见病，多点开花；大型跨国制药企业快速布局RNA疗法，提速行业发展；部分疗效显著的产品也已经取得了阶段性的商业成功。在革新的过程中，机遇与风险并存。RNA作为一种新兴技术，将会对现有的药物研发、销售产生颠覆性的影响。对于正在研发或打算布局RNA疗法的企业而言，尽早开展广泛且创新的商业规划，或许是在RNA领域中取得成功的关键。

【参考资料】

1.企业年报

2.药物临床试验登记与信息公示平台，ClinicalTrial.gov

3.BCG：《乘风破浪|RNA疗法：从科学到商业的“转录组”》

4.IQVIA：《细胞和基因疗法引领先进疗法变革》

5.广发证券：《RNA靶向药物，后单抗时代新浪潮》

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