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美国FDA刚刚批准治疗A型血友病的长效Altuviiio疗法,每周只需一次给药!

美国FDA刚刚批准治疗A型血友病的长效Altuviiio疗法,每周只需一次给药!

科学

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关键词:A型血友病;Altuviiio;FDA

2023年2月23日,美国FDA批准赛诺菲(Sanofi)与Sobi共同开发的重组蛋白药物Altuviiio(efanesoctocog alfa)用以预防与治疗A型血友病。
与之前患者需要每周接受3-4次凝血因子VIII输注相比,每周一次Altuviiio (efanesoctocog alfa)预防性治疗,即能显著降低严重A型血友病患者的年出血率【1】。


血友病是一种遗传性疾病,由于凝血因子 VIII 缺乏而影响血液正常凝结。血友病患者经常因受伤而出血过多,也可能有自发性出血事件。
血友病 A 的传统治疗包括定期输注凝血因子 VIII,既可以预防性地预防出血事件,也可以按需在出血事件发生时进行控制。然而,这些输注可能耗时、昂贵,并且可能导致抑制剂的产生,从而降低治疗的有效性。

Altuviiio (Efanesoctocog alfa) 疗法是一种全新的治疗选择,旨在提供更持久的保护,防止出血发作。

Altuviiio是改良形式的凝血因子 VIII,与von Willebrand 因子的蛋白质结合,从而保护它不在体内被分解,由此比传统凝血因子产品在体内的持续时间更长。

在体内,经过修饰的凝血因子 VIII 蛋白就会在血液中循环,它可以通过促进凝血以应对受伤来帮助预防出血事件。


Altuviiio治疗血友病 A 的优势非常显著。

通过对出血事件提供更持久的保护,Altuviiio疗法可以减少频繁输注凝血因子 VIII 那种既费时又费钱的治疗。此外,与传统凝血因子产品相比,Altuviiio的融合蛋白设计可降低抑制剂产生的风险。


由此,美国FDA批准的Altuviiio (efanesoctocog alfa) 疗法为 A 型血友病患者提供更方便、更有效的治疗选择,并最终改变我们治疗血友病 A 的方式并改善患者的生活质量。


参考资料来源:
【1】 von Drygalski A, et al. N Engl J Med. 2023 Jan 26;388(4):310-318. doi: 10.1056/NEJMoa2209226. PMID: 36720133.


编辑:Henry,微信号:Healsan助理:ChatGPT
报告机构:Healsan Consulting,主要利用大数据分析,为人才培育、制药公司及医生提供医学和生物领域的数据挖掘、分析和咨询服务。


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