Nat Rev丨大制药公司创新药的源头，已经发生了彻底的颠覆

2023-07-06 23:07

Bringing medical advances from the lab to the clinic.

关键词：创新药；源头；改变

历史上，领先的制药公司一直参与研发全流程，从靶标识别到药品营销，因此被称为完全集成的制药公司（FIPCOs）。

然而，创新药的研发过程已经发生了颠覆性改变。

在过去的十年中，通过合作伙伴关系或并购（M&As）获得的外部研发的产品已成为这些公司管道的重要组成部分。

考虑到长期的开发周期，以及制药公司与生物技术公司之间日益密切的合作，创新药的源头并不明显，尤其是美国食品和药物管理局（FDA）等机构对创新药物的批准是授予申请公司，而这并不一定是发现活性药物成分的公司。

2023年7月5日，Nat Rev Drug Discov通过系统评估FDA的药物评估和研究中心（CDER）在2015年至2021年间批准的全球销售排名前20的生物制药公司的所有新分子实体（NMEs）和新治疗生物制品（NTBs）的创新起源，揭示了创新药源头的颠覆性改变【1】。

FDA在2015年至2021年间批准了323种新药，其中138种由全球销售额排名前20的生物制药公司申请批准。

A，大制药公司的创新药，主要来源于外部公司

大制药公司的创新药中，65%来源于外部，只有28%由内部发明；另有5%通过合作发明，剩余的2%包括其他特殊情况。

研究者基于公司的成立日期，将公司分类为制药公司或生物技术公司。

138种药物中的大部分（47%）由1976年后成立的生物技术公司发明，而38%由早期成立的制药公司发明；只有少数新药来自大学或其他学术机构（7%）或其他第三方药物发现合作的成果（6%）。

B，生物药和小分子药来源亦有差别

值得注意的是，48种批准的NTBs中，大部分（63%）起源于生物技术公司，而13种NTBs（27%）起源于制药公司。

对于90种批准的小分子药物，44%起源于制药公司，39%来自生物技术公司，6%与其他实体共同开发，10%来自其他来源，如非盈利或政府研究机构。

C，大制药公司从外部获得创新药的途径

最后，研究者分析了来源于外部的90种药物（占65%），其中56种（占41%）新药是通过并购（M&As）获得的，34种（占25%）是通过许可（In-Licensing）进入的。

在单个公司级别进行分析，评估的20家制药公司中有15家主要依赖外部创新，其中Johnson & Johnson、Sanofi、Takeda和Biogen完全专注于外部发明的新药。

在利用外部创新的公司中，进一步比较了许可与收购，结果显示Pfizer、Gilead、Takeda和Daiichi Sankyo主要通过M&As获取外部创新，而Bayer、Amgen、Novo Nordisk和Biogen则专注于许可。

结论：

根据上述分析数据，研究者得出结论：

前20家生物制药公司一般有覆盖整个研发流程的体系，传统采用从药物发现到商业化的“完全集成”的方式（FIPCOs）；但情况已经彻底改变，这些公司最近6年推出的大部分新药是其他公司发明，“依赖生物技术的制药公司”（BIPCO）可能是一种描述这些公司商业模式的更好方式。

编者按：

近年来全球前20家生物制药公司的商业模式大部分（65%）是建立在外部创新的基础上，只有28%的最近FDA批准的药物是其内部发明的；生物技术公司是这20家顶级公司创新药的最重要来源（新药的47%）。

但中国内地的情况下显然大不相同，我们经常会看到众多生物制药公司同时针对某一新靶点进行自主研发的情况；在历经多年、九死一生终于获批时，他们却发现：作为研发竞争的胜利者，竟不得不面对众多产品下薄利销售的惨状。

面对这种新的变化，国内的制药公司为什么不与诸如美国Healsan咨询(HS)合作、通过licence-in快速突破呢？

HS是主要从事医学生物大数据分析的咨询机构，以关注靶点研发趋势和FDA授予突破性认证的创新药为关注重点；目前是12个生物制药公司的供应商。

参考资料来源：

【1】 Schuhmacher A, Hinder M, Dodel A, Gassmann O, Hartl D. Investigating the origins of recent pharmaceutical innovation. Nat Rev Drug Discov. 2023 Jul 5. doi: 10.1038/d41573-023-00102-z. Epub ahead of print. PMID: 37407752.

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本期编辑：Henry，微信号healsan。助理：ChatGPT

Hanson临床科研团队，在美国的七位生物医学科学家主持并担任独立理事。主要通过大数据分析，分享生物医学前沿、发展趋势及对临床科研的启发；通过文献计量分析及报告，把握最新技术进展；交流SCI论文撰写、课题设计规范。只提供以数据为基础的客观报告，及专业、独立的思考。

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来源: qq

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