美国医生改造疱疹病毒，让盲人重见光明？！这做法狂野但有效啊！

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提起疱疹病毒，相信很多人都会谈之色变。

毕竟，这种病毒常常感染人类的口腔，生殖器和皮肤，引起水泡溃疡等症状，令人疼痛不堪不说，还无法彻底治愈，堪称人类健康的大敌之一。

(疱疹病毒感染示意图)

可谁能想到，让人类苦不堪言的疱疹病毒，有一天竟然也能变害为宝，为人类所用，成为攻克其他疾病的利器。

最近，美国迈阿密大学的医学专家用基因疗法治好了一位患罕见病失明多年的少年，治疗中用到的关键载体正是——疱疹病毒！

这是世界上第一起疱疹病毒基因疗法，医学专家另辟蹊径，让疱疹病毒从病原体变为了治病工具…

（疱疹病毒帮助治好罕见病）

这位14岁少年名叫Antonio Carvajal，来自古巴。他出生不久就被诊断出患有营养失养型表皮溶解水泡症（ Dystrophic Epidermolysis Bullosa，DEB），一些地区俗称为“泡泡龙病”。

(Antonio Carvajal在检查眼睛)

这是一种罕见的遗传病，患者因为基因COL7A1上的缺陷而无法制造第7型胶原蛋白，从而导致皮肤无法有力地黏合在一起，患者身体许多地方会出现裂痕和伤疤，

（一位患DEB的少年）

部分患者的眼角膜和眼球也会出现伤痕…

Carvajal正是典型的DEB患者，他不仅身上有多处裂痕，眼角膜也出现伤疤，致使他无法看清东西。

在古巴多方求医无效后，2012年，Carvajal的家人带他来到美国求医，最初也收效甚微。

直到几年前一次偶然的机会，Carvajal的家人听说有一种名为Vyjuvek的疗法可治疗DEB，只是正处在实验阶段，而迈阿密大学医学部门正招募患者参加临床实验。

想到Carvajal常年的身体病痛和失明，家人决定为他报名参加Vyjuvek的实验，冒险尝试一次。

事实证明，这次大胆的选择，Carvajal和家人都赌对了。

彼时，Vyjuvek还是处在实验阶段的基因疗法，用于治疗DEB。

它的原理说起来也很简单：

既然DEB的患者有基因缺陷（ COL7A1基因缺陷），那就开发一种药物，携带患者缺失的基因片段，注入患者的细胞内修复缺陷，让患者的细胞重拾制造第7型胶原蛋白的能力，修复身体的伤口和裂痕。

而这一系列治疗的关键步骤在于：

得用什么方法让修补基因顺利抵达受伤的细胞内部，完成修复工作呢？

这就需要用到一种名为病毒载体（ Viral Vector）的工具了。

（病毒载体示意图，外面是壳，内部是基因物质）

我们都知道，病毒天然具有传送其基因组进入其他细胞，进行感染的机制。

通常情况下，这是一种入侵人体细胞，使人患病的动作。

然而，如果对病毒加以改造，让它们只传送需要的，有益的特定基因片段进入细胞，不就能变害为利，让“感染”变成“治疗”了吗？

也因此，改造后用作基因治疗载体的病毒，就叫做病毒载体。

同理，Vyjuvek作为治疗DEB的一种基因疗法，也要用到病毒载体。

只不过，它选用的是人们谈之色变的——1型单纯疱疹病毒（HSV1）作为载体。

之所以选1型单纯疱疹病毒作为载体，只因它有两大优点：

一是相比于其他载体，1型单纯疱疹病毒的基因组上的空间非常大，空间大自然就能携带更多的“修复物质”。

二是1型单纯疱疹病毒入侵人体细胞的效率非常高，作为病原体来说这是可怕的，但作为载体来说，这反而是它的优势。

如果将载体1型单纯疱疹病毒比作导弹，那么它无疑属于弹药携带量更大，突防能力更强的那一种，是最适合治疗DEB的载体。

就这样，迈阿密大学的医生们确定了单纯疱疹病毒作为载体，先让它们失去活性，再将它们进行改造，变成能够传送COL7A1基因修复片段的载体。

这样，这些载体就能携带用于修复的基因片段，进入体细胞完成修复了。

（1型单纯疱疹病毒载体“入侵”细胞的过程）

最终，迈阿密大学的专家们由此研发出了一种基因药物：

它看上去像一种眼药，里面充满了单纯疱疹病毒载体，载体里携带有用于治疗DEB病的基因修复片段。

去年夏天，Carvajal的右眼率先进行了手术，做了外科损伤修复，之后医生们又将新型眼药滴到Carvajal的眼睛里，有伤口的组织开始启动修复，被修复的细胞开始产生第7型胶原蛋白，曾经无法黏合的眼球内部组织开始合拢。

如今，Carvajal曾经有伤的眼组织已经愈合，右眼视力恢复到了0.8。

左眼经过同样的基因药物治疗后，视力也稳步上升到了0.4。

（Carvajal在治疗眼睛）

在失明数十年之后，Carvajal第一次看见了外面的世界，如今他已经恢复可以自由地和小伙伴玩电脑游戏了。

而他身上其他皮肤的裂痕，也在用类似的办法积极的治疗中。

在使用Vyjuvek疗法治好眼睛后，Carvajal也在不经意间创造了一项纪录：

他是世界上第一个被疱疹病毒基因疗法治愈的病人…

两个月前，美国食品药品监督管理局FDA正式通过了对Vyjuvek的批准，确认它可作为年龄超过6个月的DEB患者的有效医疗手段。

（FDA官网截图）

而Carvajal的病例也被写成论文，发表在了最近的《自然》杂志上。

（《自然》杂志论文截图）

Vyjuvek疗法的成功，大大缓解了Carvajal的病痛，也让全世界的更多的DEB患者看到了希望。

目前，这种疗法唯一的障碍恐怕就是治疗费用太高，每年花费差不多63.1万美元…

看起来，人类对病毒的持续深入研究仍然是大有用处的，疱疹病毒这样的健康杀手也能被改造为治病的强大工具。

相信不远的未来，更多的病毒都能被利用起来，变害为宝，成为基因疗法的强大工具！

Ref：

https://www.dailymail.co.uk/health/article-12333175/Blind-boy-15-vision-restored-eyedrops-use-inactivated-HERPES-VIRUS-potential-breakthrough-help-millions.html

https://www.nature.com/articles/s41587-023-01835-3

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-topical-gene-therapy-treatment-wounds-patients-dystrophic-epidermolysis-bullosa

https://apnews.com/article/gene-therapy-blindness-rare-diseases-58f81838894dfb8568affde0b7e4d2f1

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