邦耀生物CAR-T成果荣登Nature！国内细胞治疗领域企业最新研究进展一览

在漫长的人类进化过程和与疾病的对抗过程中，医疗手段不断的升级换代，从药物治疗、手术治疗发展到了一个新的阶段、新的领域——细胞疗法。细胞疗法是指将正常的或生物工程改造过的人体细胞移植或输入患者体内，新输入的细胞可以替代受损细胞、或者具有更强的免疫杀伤功能，从而达到治疗疾病的目的。细胞疗法作为第三代医疗手段，不论是利用自身细胞抗癌的“过继性免疫细胞治疗”，还是万能的“干细胞疗法”，都展现出巨大的前景。

到目前为止，最有希望的例子是嵌合抗原受体(CAR) T细胞免疫疗法：通过在癌症患者的T细胞中引入肿瘤靶向受体，它们被转化为“活的癌症药物”，从本质上重新编程患者的免疫系统。CAR - T细胞疗法对B细胞恶性肿瘤显示出巨大的成功，两种商业产品已被食品和药物管理局批准用于治疗淋巴瘤。

这些奇迹背后所蕴含的潜力和商机，促成了全球细胞治疗赛道火热发展的大势——欧美目前共计已批准数十款细胞治疗相关产品。回望国内，首款产品于2021年上市，落后于发达国家约4年。虽然产品数量、产品销售额均落后于发达国家，但仍有较大发展空间。通过提高产品的渗透率，并拓展产品的适应症，国内细胞治疗行业销售额 有望快速增长。此外，国内厂家还有向海外拓展的 空间。以传奇生物为代表的国内龙头企业已成功布局全球市场。除此，目前无数的企业铆足劲头，积极推进自身细胞产品的研发；无数的资本纷纷散金，押注在自家看好的细胞治疗初创企业身上。形成的局面是，中国细胞治疗临床试验数量处于全球领先地位，仅次于美国。

其中，有以下国内企业在细胞治疗领域有着蓬勃发展的势头（以下排名不分先后）：

传奇生物

领域：细胞治疗，血液肿瘤，实体肿瘤，抗感染

公司官网：https://legendbiotech.cn

成立年份：2014年

在公布其靶向BCMA的CAR-T疗法的首个临床数据近五年后，传奇生物所开发的Carvykti已获得FDA批准；Carvykti目前被批准用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者，这些患者既往已经接受过四线或以上治疗。

药明巨诺

领域：血液肿瘤（FL, MCL, CLL, second line LBCL and ALL）实体瘤（HCC）

公司官网：Home | JW Therapeutics

成立年份：2016年2月

倍诺达®（瑞基奥仑赛注射液）是药明巨诺在巨诺医疗（一家百时美施贵宝的公司）的CAR-T细胞工艺平台的基础上，自主开发的一款靶向CD19的自体CAR-T细胞免疫治疗产品。作为药明巨诺的首款产品，倍诺达®已于2021年9月被中国国家药品监督管理局批准用于治疗经过二线或以上系统性治疗后成人患者的复发或难治性大B细胞淋巴瘤（r/r LBCL），成为中国首个获批为1类生物制品的CAR-T产品。倍诺达®是中国目前唯一一款同时获得“重大新药创制”专项、新药上市申请优先审评资格及突破性治疗药物认定等三项殊荣的CAR-T细胞免疫治疗产品。倍诺达®（瑞基奥仑赛注射液）的获批是基于一项单臂、多中心、关键性研究（RELIANCE研究）的结果。

砂砾生物

公司官网：https://www.grit-bio.com/

领域：TIL细胞治疗  实体瘤免疫治疗

成立：2019年11月26日

TIL细胞疗法是一种基于T细胞的过继性细胞疗法（ACT），是指从肿瘤组织中分离肿瘤浸润的淋巴细胞，在体外培养和大量扩增后回输到病人体内的疗法，被认为当前实体瘤免疫治疗领域最具竞争力和产业化潜力的技术方向之一。砂砾生物独家产品GT101-TIL已经于2022年4月获得NMPA临床试验默示许可，是国内首个获批临床的TIL药物；并于5月，GT101试验首例患者入组成功。

泉生生物

公司官网：http://www.astemtherapeutics.com/

领域：细胞治疗

成立：2016-03-22

2022年，5.26亚洲干细胞-泉生生物自主研发的I类生物制品，“人脐带间充质干细胞注射液”（受理号CXSL2200114）正式获得国家药监局药品审评中心（CDE）的药物临床试验 批准。

合源生物科技(天津)有限公司

官网：http://www.juventas.cn/

领域：细胞治疗CAR-T

成立年份：2018年06月29日

2022年1月，合源生物CNCT19细胞注射液获美国FDA孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD）；拟开发用于治疗儿童和青少年复发或难治性急性B细胞型淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）。

晨泰医药

公司官网：http://www.chentaipharma.com/

领域：细胞治疗

成立年份：2017

2022年3月15日，晨泰医药开发的WU-CART-007获FDA孤儿药资格认定，用于治疗复发或难治性T细胞急性淋巴细胞白血病 (T-ALL) /淋巴细胞淋巴瘤 (LBL) 患者。

邦耀生物

领域：细胞治疗，基因治疗，血友病，血液肿瘤，实体肿瘤

公司官网：https://www.brlmed.com

成立年份：2013年9月

2022年8月31日，邦耀生物与华东师范大学、浙江大学医学院附属第一医院合作的非病毒定点整合CAR-T技术（Quikin CART®）研究成果于8月31日正式在国际顶级学术期刊Nature上发表。值得一提的是，这是国内首次发表于顶级期刊Nature的CAR-T研究成果，既代表邦耀生物在CAR-T领域取得了巨大的突破，也意味着邦耀生物已成功迈向基因和细胞治疗的国际第一梯队。

复星凯特

领域：专注于肿瘤细胞治疗产品的研发、产业化和商业化发展

成立年份：2017年

2021年6月22日阿基仑赛注射液（商品名：奕凯达®）正式获得国家药监局批准上市，成为中国首个获批上市的细胞治疗类产品，用于治疗既往接受二线或以上系统治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者（网传价格120万元/袋的“天价抗癌药”）。其第二个适应症（用于治疗接受过二线或以上系统治疗后复发或难治性惰性非霍奇金淋巴瘤），已获批临床并被纳入突破性治疗药物程序。除此，2020年7月和12月，该公司所开发的Tecartus®分别获得美国FDA和欧盟上市批准。Tecartus ®目前是第一个也是唯一一个获批用于治疗复发难治性套细胞淋巴瘤成人患者的CAR-T细胞疗法。

驯鹿生物

领域：血液肿瘤，抗体，实体肿瘤，自身免疫

公司官网：http://en.iasobio.com

成立年份：2017

2022年8月19日，由驯鹿生物和信达生物联合开发的BCMA靶向CAR-T产品伊基仑赛注射液用于治疗AQP4-IgG阳性的视神经脊髓炎谱系疾病（Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder，NMOSD）的临床试验申请（IND）获批。

北恒生物

领域：血液肿瘤，实体肿瘤，通用型细胞免疫治疗（UCAR-T）产品开发及商业化

公司官网：https://www.bioheng.com

成立年份：2017年

南京北恒生物科技有限公司（以下简称“北恒生物”）宣布，其开发的抗claudin18.2自体CAR-T细胞治疗产品CTB001收到美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation，ODD），用于治疗胃癌（Gastric cancer）。

朗信生物

领域：遗传性视网膜疾病、肌肉病、神经系统疾病，罕见病

公司官网：https://www.innostellarbio.com

成立年份：2020年2月

2022年4月19日——朗信生物（Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd）旗下上海朗昇生物科技有限公司宣布，公司产品LX101注射液用于治疗RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜变性（IRD）患者的临床试验申请，已获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准。

纽福斯生物

领域：眼科

公司官网：https://www.neurophth.com/

成立年份：2016年

2022年7月7日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）公示，纽福斯生物眼科基因疗法NR082眼用注射液（NFS-01）拟纳入突破性治疗品种，拟用于Leber遗传性视神经病变（G11778A突变）。公开资料显示，NR082是纽福斯生物的核心产品，目前正在中国开展1/2/3期无缝注册性临床试验。它还曾先后获得美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予孤儿药资格，用于治疗ND4突变引起的Leber遗传性视神经病变（LHON）。

嘉因生物

领域：基因治疗

公司官网：http://www.rainbow-genome.com/

成立：2014-08-05

2022年6月21日，杭州嘉因生物科技有限公司（“杭州嘉因”）宣布：中国国家食品药品监督管理局药品审评中心已经批准杭州嘉因生物针对1型脊髓性肌萎缩症（ 1型 SMA ）自主研发的AAV基因疗法EXG001-307注射液的临床试验申请。这是国内第一个被批准进入注册临床试验的静脉注射治疗1型SMA的基因治疗。目前国内还没有适用于SMA患者的基因治疗药物获批上市。

君赛生物

领域：细胞治疗 TIL疗法

成立：2019年

2022年1月由君赛生物研发的全球首个经临床验证、无需IL-2注射的天然TIL细胞新药品种：自体天然肿瘤浸润淋巴细胞注射液国内IND申请受理。

目前，各种新的细胞疗法正在如火如荼地进行，未来，从学术界向制药业发展的转变也许会推动该疗法的研究走向更严谨化。过去一年，在临床前研究方面的喜人成绩，使得中国逐渐成为开展细胞疗法试验的领导者。我们仍期待，在不久的未来，中国细胞治疗行业发展能够突破重围，逆势生长，继续辉煌。

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