2期试验结果公布，新型基因疗法促进血管生长，展现难治性心绞痛治疗潜力

然而，在冠状动脉旁路移植术后难治性心绞痛患者中，XC001能否通过促进血管生长来恢复心肌血流，从而改善患者症状。EXACT 2期试验对此进行了探究。

在研究中，没有患者出现试验药物相关的严重不良事件。13名患者发生了20起与手术相关的预期严重不良事件。

此外，研究还测量了接受治疗患者的4种心功能标志物的12个月变化，结果表明：

•心绞痛发作次数减少了8.8次（95% CI：4.6-13.0）。

新型治疗药物XC001注射剂是一种5型腺病毒载体，通过小型胸腔切开术输送到心脏，靶向心肌细胞中传递VEGF的基因，提高VEGF的表达，刺激心脏微血管的生长，从而恢复血流。

既往研究表明，VEGF在患者报告的结局中具有潜在益处，但往往未显示出缺血改善的客观证据。本试验中采用了两种非常客观的缺血测量方法，不会被患者偏倚或安慰剂效应混淆。

来自杜克临床研究所的Thomas Povsic博士表示，既往VEGF治疗心血管疾病相关试验中使用的是单一亚型的载体，本次试验首次使用了3种异构体进行研究。临床前数据显示XC001的疗效较好，备受鼓舞。

Povsic博士表示，下阶段的试验将设计应用心导管输送，如果能够通过经皮途径来降低输送的侵入性，则患者的幸福感将提高，且可能成为目前尚未接受治疗的更广泛患者的治疗方法，如微血管疾病患者，甚至是常规的心绞痛患者。

来自美国Carl and Edyth Lindner研究中心的Timothy Henry博士认为，XC001具有广泛的应用潜力，应用VEGF靶向心脏微血管或可用于目前未经选择的大量冠脉疾病患者。

本研究主要纳入合并严重阻塞性疾病的难治性心绞痛患者，但有些患者并没有阻塞性疾病，而主要是由于微血管功能障碍引起的难治性心绞痛。75%的射血分数保留的心力衰竭（HFpEF）患者，30%-40% PCI或CTO术后患者仍有胸痛，这在很大程度上与微血管相关。

虽然EXACT试验是一项没有安慰剂的初步研究，但一切都朝着同一个方向发展，研究取得了阳性结果。因此，微血管可能是所有不同领域的重要问题，也将是未来10年中前进的方向。