2023 年第二季度即将到来的生物医学催化剂

（catalyst for Obeticholic acid）

Odevixibat是一种小肠远端胆汁酸转运体（IBAT）抑制剂，由Albireo Pharma开发，用于治疗Alagille综合症，这是一种罕见的肝胆疾病，其特征为胆汁酸转运受损，症状包括瘙痒。

Odevixibat通过降低胆汁酸重新吸收到小肠远端，从而降低有毒胆汁酸的水平。它于2021年获得FDA批准用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症患者的瘙痒症状。

针对Alagille综合症患者的III期试验ASSERT满足了主要终点，结果显示，与安慰剂组相比，经过6个月的治疗，使用Odevixibat的患者瘙痒症状得到了缓解，这是通过PRUCISION观察者报告结果划痕评分来衡量的，并且Odevixibat也被良好地耐受。

基于这些数据，一份补充性的新药申请已于2022年12月提交给FDA，预计批准日期为6月15日。如果获批准，它将为Alagille综合症提供一种替代治疗，而目前唯一批准的治疗方法是IBAT抑制剂Maralixibat（Livmarli；Mirum Pharmaceuticals）。

（catalyst for Odevixibat）

3，

Ascendis Pharma正在开发Palopegteriparatide（也称为TransCon PTH），这是一种延迟释放的自注射剂型，是甲状旁腺激素（PTH）的前药，用于治疗低副甲状腺素血症。

这种疾病是由于甲状旁腺不产生足够的PTH，导致血钙水平过低。Palopegteriparatide在这种情况下拥有孤儿药物认证。

Palopegteriparatide的III期研究PaTHway满足了其主要终点，结果显示，78%接受Palopegteriparatide治疗的患者的血清钙水平达到正常范围，而对照组仅为5%。该研究还满足了评估患者报告的症状和生活质量领域的关键次要终点。

针对成人低副甲状腺素血症患者的Palopegteriparatide的新药申请于2022年8月提交，并于同年10月被FDA接受进行优先审查。

预计批准日期为4月30日，如果获批准，Palopegteriparatide将成为自2015年以来低副甲状腺素血症市场上的第一个新药物。

（catalyst for Palopegteriparatide）