基因编辑新进展，可改善重度先天性耳聋

导读

先天性听力损失是一项尚未得到满足的重大医疗需求，目前还没有获得批准的药物治疗方案。在美国，新生婴儿中约有1.7%患有先天性听力损失。

虽然因Otoferlin蛋白异常导致的听力损失极为罕见，但在发达国家诊断出的永久性先天性听力损失病例中，大多数是感觉神经性听力损失，由单基因缺陷引起。

这使得基因编辑疗法成为潜在的治疗选择。