NEJM：超声消融再立功！治疗帕金森病患者展示了巨大的潜力！

(PD的流行病学。图源：Lancet【1】)

在众多治疗方法中，超声波消融疗法展现出了巨大的潜力，为帕金森病的治疗带来了曙光【2】。

2023年2月23日，欧美多中心在新英格兰医学杂志（NEJM）发表的研究显示：与假手术相比，单侧苍白球超声消融在 3 个月内改善帕金森病患者运动功能或减少运动障碍的患者比例更高【2】。

这项研究也受到其他学术人关注，入选Nature Aging的Research Highlights【3】。

立项依据：

在既往的开放标签研究中，有研究者发现单侧聚焦超声消融苍白球内段可减少帕金森病的运动症状。

研究设计：

由此本研究者发起了一项以 3:1 的比例随机分组试验（RCT）；以比较患有帕金森病和运动障碍或运动波动和运动障碍的患者在停药状态下接受对身体症状最严重一侧的聚焦超声消融治疗或假手术治疗的疗效。

主要终点事件：

主要结果衡量患者在 3 个月时的反应，定义为运动障碍协会统一帕金森病评定量表III (MDS-UPDRS III) 或统一运动障碍评定量表的基线分数至少下降 3 分（UDysRS）。

Hanson解读

超声波消融疗法是一种创新的非侵入性治疗技术，通过使用高强度聚焦超声波（HIFU）精确瞄准并消融脑内特定区域的病变组织，从而达到治疗目的。相较于传统的手术方法，超声波消融疗法具有创伤小、恢复快等显著优势。

而针对帕金森病的超声波消融疗法，主要通过瞄准并消融背侧内侧核团（GPi）和/或旁侧核团（STN）区域，以达到改善症状、提高生活质量的目的。

1，小结这篇论文的临床意义。本研究显示：

• 超声波消融疗法显著缓解了帕金森病患者的症状。

• 但治疗组也出现与构音障碍、步态障碍、味觉丧失、视觉障碍和面部无力等不良事件有关。

• 有必要继续进一步大样本量临床试验以验证效价比。
  

从本研究中，我们看到了精确性超声消融给帕金森病治疗带来了显著的疗效；患者在疗程结束后症状明显减轻，生活质量得到显著提高。

其次，超声波消融疗法的非侵入性减少了治疗过程中的并发症风险。

传统手术方法往往伴随着感染、出血等风险，而超声波消融疗法则无需开颅手术，降低了并发症的发生率。这使得更多的帕金森病患者能够接受治疗，从而在更大程度上改善他们的生活质量。

再次，超声波消融疗法的康复期短，减轻了患者及其家庭的负担。相较于传统手术方法，超声波消融疗法术后恢复快，患者在短时间内即可恢复日常生活。这不仅降低了家庭的经济负担，还缓解了患者及其家人的心理压力。

由此，超声波消融疗法在帕金森病治疗领域展现出了巨大潜力；其非侵入性、精确性和快速康复等优势使其成为一种有前景的治疗手段。

2，科研意义：

作为临床科研公众号，我们总是会在学习论文内容之外也学习下别人是怎么做出这么优秀的研究。非专业人士可以略过下面这段。

本研究的成功之处不外乎

1）“提出了一个重要而未解决的问题”：帕金森病患者的治疗困境。

2）通过规范严谨的临床试验初步解决了这个问题。

3，借鉴与扩展

1）临床科研选题很难吗？

本研究的立项依据是基于一个开放性研究结果，显然非盲法对照限制了之前研究的可靠性。

本研究设计为RCT研究，这是临床疗效判断的金标准。

2），在这个基础上仍有进一步研究的必要

但作为探索性研究，本研究的样本量过小；有必要扩大样本量进行更深入的研究。

3），除此之外，其他探索性研究也有必要

随着分子医学和生物标记的深入研究，原来定义的疾病越来越像是有类似症状、但发病机制实则不同的疾病谱。也由此，需要对这些不同亚型进行区别性治疗。

本研究的样本量过小，显然无法针对不同亚型进行比较、也没有针对特定亚型进行研究。

针对特定亚型的研究，会带来更特异性、更有临床价值的结果。

4），其他疾病中超声消融的应用。

除了帕金森病，超声消融也用于其他疾病的治疗；如癌症、子宫肌瘤、特发性震颤、静脉曲张等。

5）本研究的设计思路也非常值得借鉴。

这个课题设计思路堪称模板，从已经发表的临床试验结果中找到值得探索的研究，然后就用RCT验证。

所以，只要您有规范诊治并长期随访的患者群和数据库，就可以做类似的验证。

【1】 GBD 2016 Parkinson's Disease Collaborators. Global, regional, and national burden of Parkinson's disease, 1990-2016: a systematic analysis for the Global Burden of Disease Study 2016. Lancet Neurol. 2018 Nov;17(11):939-953. doi: 10.1016/S1474-4422(18)30295-3. Epub 2018 Oct 1. Erratum in: Lancet Neurol. 2021 Dec;20(12):e7. PMID: 30287051; PMCID: PMC6191528.

【2】 Krishna V, Fishman PS, Eisenberg HM, Kaplitt M, Baltuch G, Chang JW, Chang WC, Martinez Fernandez R, Del Alamo M, Halpern CH, Ghanouni P, Eleopra R, Cosgrove R, Guridi J, Gwinn R, Khemani P, Lozano AM, McDannold N, Fasano A, Constantinescu M, Schlesinger I, Dalvi A, Elias WJ. Trial of Globus Pallidus Focused Ultrasound Ablation in Parkinson's Disease. N Engl J Med. 2023 Feb 23;388(8):683-693. doi: 10.1056/NEJMoa2202721. PMID: 36812432.

【3】 https://www.nature.com/articles/s43587-023-00408-y

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