乌司奴单抗儿童银屑病适应症中国获批！——童你期许，皆达欢“喜”

2023年5月25日，乌司奴单抗正式获批用于治疗儿童和青少年银屑病，适应症为对其他系统性治疗或光疗应答不足或无法耐受的6岁及以上儿童和青少年（体重60公斤至100公斤）中重度斑块状银屑病患者，这个消息的到来，无疑为广大处于水深火热的儿童银屑病患者及其家庭送上了特殊的儿童节“礼物”。

作为一种抗IL-12/23全人源IgG1k单克隆抗体，乌司奴单抗可结合IL-12/23的p40亚单位，阻断下游的Th1和Th17等效应通路，从而达到抑制炎症反应^[2]。此前，乌司奴单抗已经被证明可以有效地改善成人银屑病的症状^[3,4]，并得到了广泛应用。而现在，乌司奴单抗也已经获批治疗儿童银屑病，这无疑为儿童患者提供了更多的治疗选择。

调查发现，不论是生理上还是情感上，银屑病都会严重影响患者的生活质量^[5]。目前，全球有超过35万儿童罹患中重度银屑病，而其影响不仅仅只限于皮肤表面，由此引起的身心负担更是会扰乱了儿童的成长和发展^[6]。不仅如此，这些困境还波及到了患儿的父母，并对其生活各方面产生消极影响。

在这个快节奏的时代，乌司奴单抗儿童银屑病适应症的获批给儿童及青少年银屑病患者带来了新的希望。相比其他治疗方式，乌司奴单抗所需注射次数较少，无需频繁给药。在治疗维持期，乌司奴单抗一年仅需注射4针，相比其他白介素生物制剂，其注射间隔时间更长，可有效减少患儿往返医院的次数。

图1乌司奴单抗一年仅需注射4针

CADMUS Jr研究是首项在6~12岁中重度银屑病患儿中开展的III期、开放标签、单臂、多中心研究。该研究的主要研究终点为第12周的PGA 0/1，关键次要终点则包括第12周的PASI 75和PASI 90^[7]。

在这项研究中，共有44名儿童患者参与了乌司奴单抗治疗。结果显示，在第12周时，达到PASI 75的儿童患者比例为84.1%，PASI 90的比例为63.6%，而达到PGA 0/1的比例为77.3%。随后，在第52周时，达到PASI 75的儿童患者比例提高至87.8%，PASI 90的比例为70.7%，并且PASI 100的比例为53.7%。

图2 6~12岁中重度银屑病患者接受乌司奴单抗治疗12周，达到PASI 75、PASI 90、PGA 0/1的比例

不但如此，在过去一年的使用中，该药物在儿童患者群体中并未观察到任何新的安全问题。总的来说，在6至12岁中度至重度银屑病儿童患者中，这些安全性和疗效数据充分证实了乌司奴单抗在临床实践中所带来的显著疗效和可控的安全性。

CADMUS则是首个评估乌司奴单抗治疗12~17岁青少年中重度银屑病患者的随机、安慰剂对照、III期临床试验^[8,9]。研究结果显示，在第12周时，接受半剂量和标准剂量乌司奴单抗治疗的患者在PASI 75、PASI 90、PASI 100和PGA 0/1等方面的表现均优于安慰剂组患者。

此外，从第12周到第52周，在两个乌司奴单抗治疗剂量组中，达到PGA 0/1、PASI 75及PASI 90的患者比例保持不变。在安慰剂组中，在第12周转换为乌司奴单抗治疗的患者，其PASI 75应答率在第16周有所增加，并维持至第52周。在交叉设计试验中，达到PGA 0/1、PASI 75和PASI 90的患者比例与从基线开始就接受乌司奴单抗治疗的患者相当。