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一剂$350万,全球最贵药在美获批上市。

一剂$350万,全球最贵药在美获批上市。

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24日据相关媒体报道美国食品和药物管理局已批准一款血友病药物,一剂350万美元。

据美国商业内幕网报道,食品和药物管理局22日宣布批准这种名为Hemgenix的基因疗法药物,用于治疗B型血友病。

B型血友病患者体内缺乏必要的凝血因子IX,造成凝血功能障碍。

美国食品和药物管理局提供的数据显示,平均每4万人中有1人患B型血友病,患者多为男性。所有血友病病例中,大约15%属于B型血友病。

这款新药由澳大利亚杰特贝林公司研发。在临床试验中,Hemgenix使流血事件在一年间比预期减少54%;使94%的受试患者在一段时间内免于注射凝血因子。

报道说,Hemgenix价格不菲,一剂药的价格为350万美元,是全球最贵药物。

这一价格超过美国蓝鸟生物公司研发的地中海贫血基因疗法药物Zynteglo,今年早些时候该药定价280万美元。

生物技术投资人、美国隆卡尔投资公司首席执行官布拉德·隆卡尔告诉美国彭博新闻社记者,他认为Hemgenix能够成功,因为现有B型血友病治疗药物均价格昂贵,该病患者“一直生活在对出血的恐惧中”。


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