速递 | 科济生物公布 2023 年中期业绩

2023年8月22日，科济生物公布了其 2023 年中期业绩，这是一家专注于治疗血液恶性肿瘤和实体瘤的创新 CAR T 细胞疗法的公司。

科济生物控股有限公司的创始人、董事会主席、首席执行官兼首席科学官李宗海博士表示："在过去的半年中，我们在技术创新、产品开发和业务运营方面取得了重要进展。我们的团队不仅在美国，还在中国实现了显著的成就，不断扩展我们的科学研究和商业领域。展望未来，我们将坚定不移地致力于创新，加强国际合作，将前沿科学成果快速转化为可行的治疗方案。我们的目标是推动 CAR T 细胞疗法在全球的创新和推广，造福全球癌症患者。

Zevorcabtagene Autoleucel（简称 Zevor-cel，研发代号：CT053）是一种自体全人源CAR T细胞候选产品，专门用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM），针对B细胞成熟抗原（BCMA）。截至2022年10月，中国国家医疗器械监督管理局（NMPA）已受理了 Zevor-cel 的新药申请（NDA），并授予了优先审评权。预计 Zevor-cel 将于 2023 年底或 2024 年初获得国家医药管理局的批准，以用于治疗 R/R MM。与此同时，美国和加拿大正在进行第二阶段的临床试验，目前正在积极招募患者。另外，2023年1月，CARsgen与华东医药股份有限公司的全资子公司华东医药（杭州）有限公司签署了一项合作协议，为 Zevor-cel 在中国大陆的商业化铺平了道路。自协议达成以来，CARsgen和华东医药的团队一直紧密协作，为在中国推广和商业化 Zevor-cel 做好充分准备。

CT041 是一种针对 Claudin18.2 的自体人源化 CAR T 细胞候选产品。根据我们的信息，CT041 是世界上首个进入确证 II 期临床试验的治疗实体瘤的 CAR T 细胞候选产品。2023 年 4 月，CT041 获得了 NMPA 的 IND 批准，用于 Claudin18.2 阳性胰腺癌（PC）的术后辅助治疗（CT041-ST-05，NCT05911217）。2023 年 5 月，CT041 在美国的 2 期临床试验已经启动，用于治疗 Claudin18.2 阳性晚期胃癌/胃食管交界处癌 (GC/GEJ)，适用于既往接受过至少 2 种系统疗法失败的患者。目前正在进行的 CT041 试验包括在美国和加拿大进行的一项针对晚期胃癌（GC）和 PC 的 1b/2 期临床试验（CT041-ST-02，NCT04404595）、一项针对晚期胃癌/胃食管交界处癌（GC/GEJ）和 PC 的 Ib 期临床试验（CT041-ST-01，NCT04581473）、 NCT04581473）、中国晚期 GC/GEJ 确诊 II 期临床试验（CT041-ST-01，NCT04581473）和一项研究者发起的试验（NCT03874897）。2023 年 8 月 21 日，CARsgen 公司宣布与 Moderna 公司（纳斯达克股票代码：MRNA）达成合作协议，研究 CT041 与 Moderna 公司正在研究的 Claudin18.2 mRNA 癌症疫苗的联合用药。

在现有临床项目的基础上，CARsgen 还将积极探索使用创新 CAR T 细胞产品进行早期治疗。CARsgen 还一直在努力开发创新技术和候选产品，以更好地应对现有细胞疗法产品所面临的挑战。截至 2023 年 6 月 30 日，我们拥有 300 多项专利，其中 101 项专利已在全球（包括中国、美国、欧洲和日本）获得授权。与 2022 年底相比，已颁发专利增加了 9 项，专利申请增加了 24 项。我们的研发活动将继续在我们的专业领域产生大量知识产权。

我们已经建立了内部纵向一体化生产能力，能够完成 CAR T 生产的三个关键阶段，包括生产质粒、慢病毒载体和 CAR T 细胞。我们一直在扩大在中国和美国的全球生产能力，以支持临床试验和后续管线产品的商业化。通过位于上海徐汇的临床生产基地和位于上海金山的商业 GMP 生产基地，我们在公司内部生产 CAR T 细胞产品，为中国的临床试验提供支持，并在公司内部生产慢病毒载体，为全球的临床试验提供支持。我们位于北卡罗来纳州达勒姆的三角研究园（RTP）CGMP 生产设施已开始运营，以 GMP 方式生产自体 CAR T 细胞产品。RTP 生产设施将为 CARsgen 提供额外的自体 CAR T 细胞产品生产能力，每年可为 700 名患者提供产品，以支持美国、加拿大和欧洲的临床研究和早期商业上市。

关于科济生物控股有限公司

科济生物是一家在中国和美国开展业务的生物制药公司，专注于治疗血液系统恶性肿瘤和实体瘤的创新 CAR T 细胞疗法。科济生物建立了一个全面的 CAR T 细胞研发平台，涵盖靶点发现、创新 CAR T 细胞开发、临床试验和商业规模生产。科济生物已在内部开发出新型技术和拥有全球权利的产品管线，以解决 CAR T 细胞疗法面临的主要挑战，如改善安全性、提高治疗实体瘤的疗效和降低治疗成本。科济生物的愿景是成为全球生物制药行业的领导者，为全球癌症患者带来创新和差异化的细胞疗法，让癌症变得可以治愈。