如何客观看待“美国FDA首次完全批准能够延缓AD进展”的药物？

FDA对一款新型AD治疗药物Leqembi给予了完全批准，此举使其可以通过政府运营的老年人医疗保险更广泛地向公众开放。

由日本Eisai和美国Biogen联合开发的Leqembi在临床试验中被证明能适度减缓疾病早期阶段AD患者的认知能力下降。

然而，该研究报告也引起了对包括脑出血和肿胀在内的副作用的担忧。

Leqembi在1月份初次获得美国食品和药品监督管理局（FDA）的“快速批准”，这意味着它并未被广泛覆盖在为65岁及以上人群提供的政府运营的Medicare（医疗保险）项目中。

AD患者更容易获取该药。

周四的决定，是在对该药物进一步研究后做出的，这意味着Medicare现在将支付大部分治疗费用，最初由制药商标价为每年26,500美元。

FDA的高级官员特蕾莎·布拉奇奥在一份声明中表示：“这项确认性研究验证了它对AD患者是一种安全有效的治疗方法。”

负责管理Medicare的机构的主管奇基塔·布鲁克斯-拉舒尔补充道：“这对我们这个国家以及他们家庭受到这种疾病困扰的数百万人来说，是个好消息。”

但是，Medicare的受保人仍需要自付治疗费用的20%，也就是数千美元。

比起投资人，患者更欢迎该药的批准。

大约有650万美国人患有阿尔茨海默病，其中约有 150 万人正处于AD的早期阶段；AD的特征是记忆力丧失和精神能力下降。

Leqembi，又称lecanemab，是一种抗体治疗，每两周注射一次，通过减少淀粉样β蛋白，这种蛋白会形成斑块并导致脑细胞死亡以及大脑萎缩。

对于症状较轻的人来说，每两周静脉输注一次Leqembi，会在大约 18 个月的时间里减缓病情进展约 5 个月（27%）。

FDA的决定受到了患者团体的欢迎。

阿尔茨海默病协会主席兼CEO乔安娜·派克说：“这种治疗虽然不是治愈，但可以让AD早期的人有更多的时间保持他们的独立性，做他们喜欢的事情。”

其中最有名的患者是美国密苏里州圣查尔斯市的苏珊·贝尔 (Susan Bell) 【3】。

70 岁的苏珊大约四年前开始出现AD症状。因此，她参加了圣路易斯华盛顿大学的 Leqembi 临床试验，并从那时起就一直使用该药物。

然而，这种药物并没有阻止这种疾病。苏珊的先生Ken说。

但苏珊的衰退相对缓慢。

这对夫妇仍然可以旅行和打高尔夫球，这可能表明药物正在发挥作用。

肯说，“我们没有足够的经验，就像医务人员一样，无法知道如果没有这种药物会发生什么”。

尽管如此，苏珊认为其他处于阿尔茨海默病早期阶段的人应该尝试 Leqembi。

而苏珊的先生则斩钉截铁地说：

但黑框也标示了现实中用药困难

具有某些特征的患者在应用Leqembi时有出现脑肿胀和出血的更高风险，包括：服用血液稀释药物的患者、大脑中出现超过四次微小出血的患者以及携带与AD相关的基因突变（APOE4）的患者。

携带APOE4纯合子基因型的人（约占AD患者的 15%）的风险非常高，以至于 FDA 的黑盒警告建议所有想用Leqembi的AD患者都进行基因检测，以评估其安全风险；并指出携带两个 APOE4 突变的患者更容易出现“有症状的、严重的”脑出血或肿胀。

与此同时，使用Leqembi的AD患者还需要定期进行脑部扫描，以确保没有肿胀或出血的迹象，因为出现副作用的患者通常没有任何外在症状。

美国神经科医生和检测的匮乏，都导致Leqembi在实际使用中举步维艰。

所以，尽管有100多万医疗保险患者是Leqembi的潜在应用者。但在未来一年左右的时间里，真正获得它的人可能会少得多。

其他延缓AD进展的药物

Leqembi是Eisai和Biogen开发的第二款获得批准的阿尔茨海默病药物。

第一款是Aduhelm，它在2021年获得批准，但由于其有效性数据存在不一致，决定备受争议。

今年5月，美国药物制造商Eli Lilly宣布，其药物donanemab也显著减缓了阿尔茨海默病相关的认知能力下降，并将很快寻求全球监管批准。

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