突破性Aβ靶向新药donanemab，阿尔茨海默病国内获批临床

经药融云数据库查询，donanemab是礼来开发的一款靶向β淀粉样蛋白（Aβ）斑块的抗体药物，针对神经系统的阿尔茨海默病。该药于2021年6月，还获得了FDA的突破性疗法认定。

研究证明，阿尔茨海默病患者的大脑中含有大量被称为斑块的Aβ（β－淀粉样蛋白），Aβ可以导致脑内老年斑的形成和神经细胞的凋亡，是阿尔茨海默病的主要驱动因素和死亡的主要原因。

在被称为TRAILBLAZER-ALZ的II期研究中，donanemab在诱导早期症状性AD患者的淀粉样蛋白斑块在24周中迅速减少，在基线时斑块负荷最严重的患者中清除速度最快。在24周时达到完全清除淀粉样蛋白斑块（定义为淀粉样蛋白水平 <24.1CL）的患者能够比其他患者更早地停止或减少donanemab的给药剂量。且暴露反应模型显示，在接下来的一年中，这部分患者淀粉样蛋白的再积累非常少。

此外，在这些在24周时达到完全清楚淀粉样斑块的人群中，76周时的PET扫描结果显示他们的tau（AD进展的预测生物标志物）扩散显著减少。

此项试验数据不仅表明donanemab对β淀粉样蛋白斑块有清除效果，且支持淀粉样蛋白级联假说，这意味着早期和深入的淀粉样蛋白清除可能转化为AD患者的临床益处。

参考来源：[1] CDE官网;[2] 礼来官网;[3] 药融云数据库

适应症：治早期症状性阿尔茨海默病，包括阿尔茨海默病所致的轻度认知障碍以及轻度阿尔茨海默病

通俗题目：评估Donanemab治疗早期症状性阿尔茨海默病的安全性和有效性的全球研究

本次临床试验国内主要研究者由 首都医科大学宣武医院贾建平教授牵头，该试验是国际多中心试验，参研机构有国内 49 家医院

二、临床试验信息

【简要入排】：

1.年龄≥60岁至85岁，男女不限

2.诊断：受试者或知情者报告其记忆功能出现渐进性和进展性的改变≥6个月

3. 访视601或访视1时的MMSE（简易智力状态检查量表）评分为20至28分

4.符合flortaucipir F18扫描（中心阅片）标准