关键词：IDH1基因突变的晚期实体瘤； 北京大学肿瘤医院KY100001片，是一款针对IDH1基因突变的实体瘤的选择性抑制剂，IDH是人体内参与细胞能量代谢的限速酶，研究表明由IDH突变导致的细胞内致癌代谢物积聚会促进肿瘤发展，而肝内胆管癌病例中近1/5患者携带IDH1突变。作为备受瞩目的抗肿瘤药物研发领域，全球多款IDH1抑制剂正在开发中。
信息来源：全球新药情报局通俗题目：评价KY100001片的安全性、耐受性、药代动力学、药效动力学及初步有效性的I期临床研究本次临床试验国内主要研究者由 北京大学肿瘤医院沈琳教授 牵头，该试验是国内多中心试验，国内有 3 家参研医院1.年龄＞18至75岁， ECOG评分：0-1分；2.剂量递增阶段：经组织学或细胞学证实的晚期实体瘤患者，无标准治疗方案，或标准治疗后复发或进展，对标准治疗方案无效或不耐受（若为脑胶质瘤患者，WHO级别为II级，III级和IV级都可入组）剂量扩展阶段A部分：伴有IDH1基因突变阳性的经组织学或细胞学证实的晚期实体瘤患者，无标准治疗方案，或标准治疗后复发或进展，对标准治疗方案无效或不耐受；剂量扩展阶段B部分：伴有IDH1基因突变阳性的经组织学或细胞学证实的胆管癌/高级别胶质瘤（WHO分级III级&IV级）患者，无标准治疗方案，或标准治疗后复发或进展，对标准治疗方案无效或不耐受4.在使用研究药物前7天内，实验室检查符合入组标准2.既往有间质性肺疾病、肺间质纤维化、药物诱导的间质性肺疾病或放射性肺炎疾病或病史；
来源：以上信息来自国家药品监督管理局药品审评中心，网址为http://www.chinadrugtrials.org.cn 登记号：CTR20211073 即可查询 I 题图来源：视觉中国
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