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业界热议罕见病:目录之外,我们还需要什么

业界热议罕见病:目录之外,我们还需要什么

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多位业界代表热议罕见病,认为罕见病目录纳入的罕见病太少,光有罕见病目录还不够,要推动罕见病药物研发,首先要有罕见病的定义,还要给罕见病药物创新更多支持。
作者:瞿依贤
封图:图虫创意






9月26日,第八届中国医药创新与投资大会一场聚焦罕见病的论坛上,多位业界代表热议罕见病,认为罕见病目录纳入的罕见病太少,光有罕见病目录还不够,要推动罕见病药物研发,首先要有罕见病的定义,还要给罕见病药物创新更多支持。


北海康成(01228.HK)是专注罕见病领域的创新药企,其药政事务高级副总裁张苒表示,“最痛的一点”是中国缺乏对罕见病的定义,学界业界有各种说法、但是没有官方认定的定义。虽然行业刚刚迎来重大利好——《第二批罕见病目录》,但加上第一批目录也只有200多种罕见病被纳入,相较于7000种罕见病,太少了。


关于什么是罕见病、谁来定义罕见病,中国仅有学术团体定义,尚无官方定义,对于一种疾病是不是罕见病,罕见病目录代表了行政逻辑起点。很大程度上,罕见病对应药物的引进和获批速度、诊疗指南的出台、药物能否进医保和普惠保险,都依据这个目录。


9月20日,《第二批罕见病目录》公布,86种罕见病被纳入目录,北海康成涉及的3个适应症也被纳入。


第二届罕见病诊疗与保障专家委员会办公室主任李林康表示,纳入的86种罕见病,基本都有产品获批上市、在研。但也有很多的罕见病没有纳入,目录没有满足这部分患者的要求,这些罕见病有的对应在研药物刚刚进入1期临床试验,有的还没有明确药物进入临床试验。


在张苒看来,给罕见病下定义很难,罕见病的立法提了很多年,但是一直没有大的进展。没有立法的时候,政策层面主要是加快目录的出台,但第二批目录距离第一批隔了5年,既然医保谈判可以年年谈,为什么目录不能每年更新?如果目录可以做到每年更新,或许也可以解决一部分问题。


张苒表示,目录是退而求其次的方式,要真正解决问题,不应该用目录的方式,而是应该有一个定义。到底什么样的群体是一个真正的少数群体,这个定义很重要。


此外,《药品管理法实施条例(修订草案征求意见稿)》已经征求意见1年多,张苒希望尽快落地。因为该意见稿提出,“对批准上市的罕见病新药,在药品上市许可持有人承诺保障药品供应情况下,给予最长不超过7年的市场独占期,期间不再批准相同品种上市”,张苒认为这对罕见病是最大的支持,不管对本土企业还是跨国企业,都是很大的利好。


张苒表示,作为创新药企,北海康成非常缺钱,希望国家可以给予更多的鼓励支持,包括对罕见病药物开发环节的激励政策、支付体系的鼓励政策等。


武田制药在中国也有罕见病产品,武田中国新产品发展部副总监顾琳慧表示,罕见病药物的支付问题迫在眉睫。中国的罕见病药物有不少是CAR-T疗法和大分子药物,成本很高,但进医保的前提是年治疗费用在30万元以下。


顾琳慧认为应该探讨更多的支付方式,除了商业保险和医保,还有地方财政的投入,可以考虑百分比的配比,比如,第一年达到多少临床疗效配一部分,第二年达到多少再配一部分,她看好这种风险分担机制。


作为CRO(合同研究组织)公司的代表,谱新生物联合创始人、联席董事长张丹表示,因为人口基数原因,中国某些罕见病的临床数据非常充足,对应的药物应该考虑到海外去申报上市。比如协和入组多的罕见病,可以考虑让国外的患者到协和参与临床,多人种数据有了,有利于企业出海。


另外,在加速审评上,张丹提出能否再加速,比如设立罕见病工作专班。针对罕见病药物加速审评。


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