Bringing medical advances from the lab to the clinic.
关键词：临床试验；多样性
我曾经多次推荐过Genentech公司的Jane Grogan办的podcast -- Two scientists walk into a bar，在101上也经常看到他们公司班车打着这个podcast广告。
最近一期高度推荐，它讲了临床试验的入组问题，这期特别推荐给医药行业同仁。这期节目的题目是“ Representation Matters: Inclusivity in Clinical Trials”【1】，讲了临床试验入组要增加受试者群体多样性（diversity）。
这看着像“政治正确”，其实完全不是，这是为了减少临床试验的抽样偏倚，从而更加精确地评估治疗的有效性。这里的多样性，指的是gene pool、年龄、性别、人种、人口地理分布造成的环境差异。目前临床试验招募理想情况是招募5个具有地理代表性地区的主流人群，分别是亚洲的东亚裔和南亚裔，欧洲和美加澳的欧裔，美国和非洲的非裔，及美洲的拉丁裔。
之所以这样，除了为满足各个国家地区药监部门的要求，这个节目特别举了几个例子，其中最典型的例子是病理学中的经典例子。亚裔非吸烟女性的肺腺癌中特有的EGFR突变，因此在肺癌EGFR基因靶向药开发的时候，如果不入组足够的亚裔女性，那么开发出的药物可能对一个很大人群完全无效。2型糖尿病T2D在美国和日本都很高发，然而美国T2D患者常伴有肥胖，日本患者却少有伴随肥胖的T2D患者，因此临床试验需要入组这两组人群。更为有意思的是，美国亚裔和亚洲的亚裔对抗哮喘治疗的应答完全不同，因此需要同时入组两个地区的患者。
对于病因越复杂的疾病，比如阿尔兹海默症，药物临床试验自然越多元结果越显著。即使对于病因单一的，我所熟悉的传染病，临床试验入组也必须多元。比如，我讲了快十年中国HIV感染者感染的AE亚型和欧美患者感染的B亚型具有不同的疾病进程。再比如，核苷类逆转录酶抑制剂阿巴卡韦ABC引起严重超敏反应HSR与HLA-B5701相关，这个等位基因在欧裔分布频率很高，但在非裔中分布较低。因此，病因单一的HIV的临床试验入组也需要多样性。临床试验入组缺乏多样性是目前临床试验的一个缺陷，因此需要更多的全球协作来解决这个问题。
原文链接：
【1】 https://www.gene.com/stories/representation-matters-inclusivity-in-clinical-trials?continueFlag=bbcfacb918a7c0940656c6122aad2ee6
Hanson临床科研团队，由6位在美国的医生及医学科学家组成；目前在美国主要从事新药研发和临床科研。王宇歌 博士，一直在美国从事病毒新药和疫苗研发。微博：子陵在听歌。更多有用的免费资源：
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