畅通“孤儿药”获取渠道，让“生命至上”的理念熠熠发光丨南周快评

▲  （视觉中国 / 图）

2022年10月22日，首款国产仿制氯巴占片正式上市。这是罕见癫痫患者及家属期待已久的好消息。而在一个月前，北京协和医院开出了全国首张临时进口氯巴占的处方。罕见性癫痫患者终于可以通过合法途径买到“救命药”了。

氯巴占是治疗一些罕见难治性癫痫的有效药物。氯巴占最早于1970年在澳大利亚获批上市，自1980年代起在超过100个国家和地区被用作抗癫痫药物。但在中国，氯巴占未获批准上市，患者家属只能从海外代购。然而海外代购充满风险。因为氯巴占有一定的成瘾性，在国内作为第二类精神药物管理，代购可能被认为是贩毒。2021年，一名癫痫病患儿家属因为海外代购氯巴占被以涉嫌走私、贩卖毒品罪逮捕。

氯巴占为何在国内没有获批？国家药监局2021年底曾表示，国内当时尚未有企业提出氯巴占上市申请。而有药企表示，氯巴占市场小、管控严、投入大、收益低，药企研发销售动力不足。

2021年底，一千多名急需氯巴占的患儿家属联名发布公开信求助，引起社会关注。有关部门随即推动氯巴占的临时进口工作。半年后，国家药监局发布工作方案，明确由北京协和医院牵头的全国50家医院临时进口和使用氯巴占。2022年9月份，第一张进口氯巴占处方开出，国内药企仿制的氯巴占也获准注册。

氯巴占从引起关注到在国内正式上市，只用了不到一年的时间，可谓神速。而与氯巴占类似的药物还有不少。它们已经在国外上市，但是国内要么没有上市，要么就是非常昂贵，而海外代购则面临着被控贩卖“假药”甚至毒品的风险。氯巴占的快速进口和上市，为其他药物的进口和上市开拓了一条新路。有必要把这条路径尽可能推广应用在其他罕见病药物上，使其他病人也能够更容易获得救命药。

根据药品管理法，境内上市的药品都应经过药监部门批准。而申请药品上市许可的主体是企业或者药品研制机构。但是，对于不少“孤儿药”（罕见病治疗用药）来说，因为需求量少，市场小，即使是国外已经上市的药物，国内药企也少有动力去研发仿制药。国外药企不愿在中国申请上市，则是因为要重新进行临床试验，成本不菲。

理论上，临床急需的国外药品，也可以通过医疗机构申请少量进口，个人也可以携带少量自用药品入境。但跟药企一样，医疗机构也难有动力去做。而且，医疗机构要如何申请药品临时进口，此前也没有相关指引。而这次为推动临时进口氯巴占，监管部门制定了临床急需药品临时进口工作方案，对可以申请临时进口的药物的范围、申请资料及流程、药品使用管理等都作出了规定，医疗机构今后申请药品临时进口将有章可循。

除此之外，还应该适当扩大有资格申请药品临时进口的主体的范围。比如是否可以考虑允许有患者及家属组成的公益机构联合医疗机构或者医药经营企业去申请？毕竟，那些急需“救命药”的患者和家属才是最有动力的。

除了临时进口，对一些在国外已经完成临床试验并上市，经过实践证明有确切疗效的药物，也可以适当放宽审批条件，加快国内上市进度。这有法可依。药品管理法规定，对治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病以及公共卫生方面急需的药品，临床试验已有数据显示疗效并能预测其临床价值的，可以附条件批准。

药品的研发和上市审批，哪怕只是临时进口，都需要一定的过程。一些国外的药品在国内还没有上市之时，海外代购也成为患者不得已的自救手段。患者的这一自救通道应该畅通，有关部门也不应机械执行条文，断绝患者的自救之路。

主客观统一是最重要的刑事责任原则之一，也就是说，要认定海外代购药品是贩毒、贩卖假药，不仅需要客观上实施了贩卖未在国内获批的药品的行为，也要求嫌疑人在主观上是把它当做毒品、假药来卖的。如果代购的目的，是用于治病，那就没有贩卖毒品、假药的主观故意，亦不应以贩毒、贩卖假药来定罪。