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Nature子刊：CAR T细胞治疗为自身免疫性疾病带来了新的机会

Nature子刊：CAR T细胞治疗为自身免疫性疾病带来了新的机会

科学

Bringing medical advances from the lab to the clinic.

关键词：CAR T；自身免疫性疾病；Nat Rev Drug Discov


随着对系统性红斑狼疮（SLE）的CAR-T细胞疗法的试验逐渐增多，自体细胞疗法在自身免疫性疾病中的潜力逐渐显现。
对于患者来说，应用上新兴治疗方法可能需要很长时间。但当研究者于2022年10月首次公布了针对SLE的工程细胞治疗的小规模I期试验的临床结果时，立即引起了医生科学家的广泛关注。

2023年10月13日，Nat Rev Drug Discov发表的一篇总结性综述显示：CAR-T细胞疗法热潮已席卷自身免疫性疾病领域。


目前，有超过10种B细胞去除型CAR-T细胞疗法正在或即将在SLE患者中进行试验。Tennesse大学健康科学中心的分子生物学家Marko Radic表示：“这个研究管道非常引人注目。”


CAR-T细胞疗法在红斑狼疮的应用
CAR-T细胞疗法的初步数据显示，它可能有助于实现长期的无药物缓解。这种疗法的目标是，通过预先的淋巴减少措施，消除功能失常的B细胞并重置免疫系统。如果这成为现实，这将彻底改变SLE及其他难治性自身免疫性疾病的治疗格局。

然而，SLE是一种复杂的疾病，许多曾被寄予厚望的候选药物在大规模试验中均未能达到预期效果。我们仍然需要更多的数据来确定这种治疗的效果是否稳健和持久。

安全性问题

在癌症患者中，CAR-T细胞疗法有严重的副作用，可能导致致命的细胞因子应答综合症（CRS）和神经毒性。
但在自身免疫性疾病中，这些效果似乎是可管理的。

CAR T治疗自身免疫性疾病的前景

关注自身免疫性疾病的医生科学家都希望看到初步疗效数据能在预定的患者队列中得到复制。
除了SLE，B细胞去除型CAR-T细胞疗法还在其他自身免疫性疾病中提供了相似的机会，包括类风湿关节炎、多发性硬化症、重症肌无力和肌炎。

编者按：

CAR-T细胞疗法为自身免疫性疾病提供了潜在的治疗方法，但仍然面临许多挑战和不确定性。
随着研究的深入，我们期待这一新兴治疗方法为患者带来更多的希望和益处。
正如在2023年诺贝尔奖之前，我提到的：我希望宾大医学院的Carl June获得2023年诺贝尔生理学或医学奖。

Dr. Carl June的CART-T讲座是我来美国后听到的第一场学术报告，马上为之倾倒。

Carl June和Michel Sadelain等对人体免疫系统中的关键角色的 T 细胞进行了基因工程改造，使用称为嵌合抗原受体 (CAR) 的合成受体来指示 T 细胞识别个体患者的癌细胞。这些 CAR T 细胞在对抗液体癌症（包括白血病、淋巴瘤和骨髓瘤）方面具有非常显著的疗效。

我们很高兴地看到，作为细胞治疗技术，CAR-T也开始在自身免疫性疾病的治疗中展示出极好的前景。
我们将继续关注CAR T的最新研究进展。
参考文献：
【1】 Mullard A. CAR T cell therapies raise hopes - and questions - for lupus and autoimmune disease. Nat Rev Drug Discov. 2023 Oct 13. doi: 10.1038/d41573-023-00166-x. Epub ahead of print. PMID: 37833555.

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