【模板】临床研究没有思路了？这篇针对同样接受标准治疗、不同性别患者的预后研究思路很值得借鉴

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关键词：重症肌无力；性别；预后

自身免疫性疾病中女性往往占有更高的比例。

不同性别，预后是否也不同？是否由此需要采用不同的治疗方案？

丹麦的科学家于2021年12月发表于Muscle Nerve的研究，在重症肌无力（MG）患者中对这个问题做了探索。

本研究的设计思路非常简单而清楚，适合其他类似类似研究借鉴。

科学假设： 在患者报告结局和客观结局中，性别都是一个独立因素相关。

研究类型： 前瞻性队列研究。

入组标准：

（1）在2012-2014年期间新发或现患MG的患者；

（2）MG的诊断基于特征性的症状，并用如下方法之一证实：①抗AChR抗体或抗MuSK抗体阳性；②腾喜龙试验阳性；③重复频率电刺激波幅异常减低；④单纤维肌电图jitter异常；⑤溴吡斯的明治疗明确有效。

排除标准：（1）≥90岁的患者；（2）合并直接影响运动功能的疾病（通过回顾病例筛查）。

主要结果：

（1）基线特征：

患者基线特征见下表。女性患者MG病程更长，更年轻，并且通常在入组时已接受了胸腺切除术。

（2）基线、随访时MG量表评分情况及其变化：

无论在哪种量表上，患者均得到了显著的改善。

（3）以性别分层的基线和随访量表评分：

A为QMG评分，B为MGC评分，C为MG-ADL评分，D为MG-QoL评分。男性及女性基线得分没有显著差别，与男性患者相比，在QMG、MGC、MG-ADL、MG-QoL量表上，女性患者在随访时的改善较男性显著更少。在随访时，女性患者在QMG、MGC、MG-ADL评分中的得分更高。对MGC评分进行亚组分析表示，其中一些客观指标上女性与男性相比改善更少。这些性别差异与患者入组时是新发还是现患无关。

（4）以性别分层，随访期间临床量表改善情况之间的相关性：

基线量表得分之间有中到强的一致性。当用性别分层时，各量表的变化量之间有中到强相关，但女性在QMG与MG-ADL、QMG与MG-QoL、MGC与MG-ADL、MGC与MG-QoL、MG-ADL与MG-QoL之间有非常弱到弱的相关。与男性相比，在女性患者中，QMG或MGC量表上1分的改变伴随的MG-ADL或MG-QoL上的变化较小。

结论

本研究结果表明，无论是客观指标还是患者报告结局上，同样经过常规标准治疗后，女性MG患者改善较男性少。

原因和机制尚不为人知，需要进一步研究。在女性中，似乎目前的标准治疗改善客观疾病体征的效果要好于改善患者报告结局的效果。

这些结果强调了在临床试验中采用患者报告结局作为首要疗效指标是重要的。在日常临床实践中以及设计未来研究的过程中，需要关注性别差异。

学术借鉴：

经常有朋友说守着一堆临床资料不知道如何下手选题。

这篇文章提供了一个非常好的思路，除了比较不同性别的发病率，还可以比较不同性别的疗效；由此延伸开，是否还可以比较不同性别的临床症状、长期预后、无症状缓解率、病死率等等很多临床特征。

参考文献：

Thomsen JLS, Vinge L, Harbo T, Andersen H. Gender differences in clinical outcomes in myasthenia gravis: A prospective cohort study. Muscle Nerve. 2021 Nov;64(5):538-544. doi: 10.1002/mus.27331. Epub 2021 Jun 11. PMID: 34036597.

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编辑：谢琰臣。

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来源: qq

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