一、题目和背景信息
企业信息:Incyte Biosciences International Sàrl/ 信达生物制药(苏州)有限公司/ Quotient Sciences Philadelphia LLCparsaclisib(IBI376)是一种新型、强效、高选择性、新一代磷脂酰肌醇3-激酶δ(PI3Kδ)口服抑制剂。芦可替尼是一类高效JAK1/2抑制剂,是一种针对MF发病机制的靶向药,可改善MF患者的结局,即减小脾脏体积、减轻症状负担和延长生存期等。研究表明,parsaclisib联合芦可替尼对骨髓纤维化(MF)具有潜在的治疗作用通俗题目:评估Parsaclisib或安慰剂联合芦可替尼治疗骨髓纤维化受试者的III期临床研究
本次临床试验国内主要研究者由 浙江大学医学院附属第一医院金洁教授 牵头,该试验是国际多中心试验,全球54家医院,其中国内 28 家医院参研1.年龄≥18岁,男女不限,ECOG体能状态评分为0、1或2分2.诊断为原发性骨髓纤维化(PMF)、真性红细胞增多症继发骨髓纤维化(PPV-MF)或原发性血小板增多症继发骨髓纤维化(PET-MF)3. 需进行MF治疗的证据(必须同时满足a和b):a. 筛选访视时体格检查时可触及左肋缘下脾脏≥5 cm,且b. 筛选访视时存在活动性MF症状,使用筛选症状表评估的TSS≥10 4.在过去2个月内获得筛选骨髓活检标本和病理学报告,或愿意在筛选/基线时接受骨髓活检;愿意在第24周和此后每24周接受骨髓活检。筛选/基线活检标本必须显示MF诊断
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